Tutkimus PCSK9-estäjistä AK102 potilailla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH)
keskiviikko 1. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Akeso
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus AK102:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AK102:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH). Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AK102:n tehoa HeFH-potilailla. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
109
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100000
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia, joka on diagnosoitu geneettisen vahvistuksen tai kliinisten diagnoosikriteerien perusteella.
- Vakaa olemassa olevilla, lipidejä alentavilla hoidoilla (statiinit etsetimibin kanssa tai ilman) vähintään 4 viikon ajan ilman suunniteltua lääkitystä tai annoksen muutosta tutkimukseen osallistumisen ajan.
- Paaston matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) ≥ 70 mg/dl potilailla, joilla on aiempi ateroskleroottinen sydän- ja verisuonisairaus (ASCVD) tai paaston matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) ≥ 100 mg/dl potilailla, joilla ei ole anamneesissa ateroskleroosia Sydän- ja verisuonitauti (ASCVD).
- Paastotriglyseridit ≤ 400 mg/dl.
- Kehon paino ≥ 40 kg.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on homotsygoottinen FH (kliinisesti tai genotyypityksen perusteella).
- LDL-afereesin vastaanotto 12 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta.
- Lomitapiden tai mipomersenin vastaanotto 5 kuukauden sisällä ennen tutkimustuotteen ensimmäistä annosta.
- PCSK9-estäjien aikaisempi käyttö.
- Kreatiinikinaasi (CK) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 2 x ULN.
- Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) ≤ 30 ml/min/1,73 m^2.
- Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) > 1,5 x ULN tai < 1 x LLN.
- Tyypin 1 diabetes tai tyypin 2 diabetes, joka on tai huonosti hallinnassa (HbA1c> 8,5 %).
- Potilaat, joilla on hoitamaton tai aktiivinen krooninen hepatiitti B tai aktiivinen hepatiitti C -virusinfektio.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AK102 450 mg
Osallistujat saivat AK102 450 mg ihonalaisen injektion kerran 4 viikossa (Q4W) 12 viikon ajan
|
Annetaan ihonalaisena injektiona
Lipidejä alentavat hoidot
|
|
Kokeellinen: AK102 300 mg
Osallistujat saivat AK102 300 mg ihonalaisen injektion kerran 4 viikossa (Q4W) 12 viikon ajan
|
Annetaan ihonalaisena injektiona
Lipidejä alentavat hoidot
|
|
Kokeellinen: AK102 150 mg
Osallistujat saivat AK102 150 mg ihonalaisen injektion kerran kahdessa viikossa (Q2W) 12 viikon ajan
|
Annetaan ihonalaisena injektiona
Lipidejä alentavat hoidot
|
|
Placebo Comparator: Placebo Q4W
Osallistujat saivat lumelääkettä ihonalaisesti 4 viikon välein (Q4W) 12 viikon ajan
|
Annetaan ihonalaisena injektiona
Lipidejä alentavat hoidot
|
|
Placebo Comparator: Placebo Q2W
Osallistujat saivat lumelääkettä ihonalaisesti joka toinen viikko (Q2W) 12 viikon ajan
|
Annetaan ihonalaisena injektiona
Lipidejä alentavat hoidot
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 12
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Matalatiheyksisten lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Korkeatiheyksisten lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Ei-HDL-kolesterolin (ei-HDL-kolesterolin) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Seerumin triglyseridikolesterolin (TG) prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta Apolipoproteiini B:ssä (Apo B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta Apolipoproteiini A-I:ssä (ApoA-I)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta lipoproteiini(a):ssa [Lp-(a)]
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Kokonaiskolesterolin (TC) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
AK102:n seerumipitoisuudet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
|
Koehenkilöiden määrä, joille kehittyy havaittavia lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
AK102:n immunogeenisyys arvioidaan tekemällä yhteenveto niiden koehenkilöiden lukumäärästä, jotka kehittävät havaittavia lääkeainevasta-aineita.
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta proproteiinikonvertaasi subtilisiinin/keksiinin tyyppi 9:ssä (PCSK9)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Lähtötilanteesta 12 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Shuyang Zhang, MD, Peking Union Medical College Hospital
- Päätutkija: Yujie Zhou, MD, Beijing Anzhen Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 17. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Hyperkolesterolemia
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit
- Kolesterolia ehkäisevät aineet
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Etsetimibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- AK102-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .