Un estudio del inhibidor de PCSK9 AK102 en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH)

Criterios de inclusión:

• Sujetos con hipercolesterolemia familiar heterocigota diagnosticada por confirmación genética o criterios de diagnóstico clínico.
• Estable con terapias preexistentes para reducir los lípidos (estatinas con o sin ezetimiba) durante al menos 4 semanas sin medicación planificada o cambio de dosis durante la duración de la participación en el estudio.
• Colesterol de lipoproteínas de baja densidad en ayunas (LDL-C) ≥ 70 mg/dL en pacientes con antecedentes de enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) o colesterol de lipoproteínas de baja densidad en ayunas (LDL-C) ≥ 100 mg/dL en pacientes sin antecedentes de aterosclerosis Enfermedad Cardiovascular (ASCVD).
• Triglicéridos en ayunas ≤ 400 mg/dL.
• Peso corporal ≥ 40 kg.

Criterios clave de exclusión:

• Sujetos con HF homocigota (clínicamente o por genotipado).
• Recepción de aféresis de LDL dentro de los 12 meses anteriores a la primera dosis del producto en investigación.
• Recepción de Lomitapida o Mipomersen dentro de los 5 meses anteriores a la primera dosis del producto en investigación.
• Uso previo de inhibidores de PCSK9.
• Creatina quinasa (CK) > 3 veces el límite superior de lo normal (LSN).
• Aspartato Aminotransferasa (AST) ≥ 2 x LSN.
• Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≤ 30 ml/min/1,73 m^2.
• Hormona estimulante de la tiroides (TSH)> 1,5 x ULN o <1 x LLN.
• Diabetes tipo 1, o diabetes tipo 2 que está o mal controlada (HbA1c> 8,5%).
• Sujetos con hepatitis B crónica activa o no tratada o infecciones activas por el virus de la hepatitis C.