Een studie van PCSK9-remmer AK102 bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH)
1 maart 2023 bijgewerkt door: Akeso
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van AK102 te evalueren bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie
Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van AK102 te evalueren bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH). Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van AK102 bij patiënten met HeFH. .
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
109
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100000
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie gediagnosticeerd door genetische bevestiging of klinische diagnosecriteria.
- Stabiel op reeds bestaande, lipidenverlagende therapieën (statines met of zonder ezetimibe) gedurende ten minste 4 weken zonder geplande medicatie of dosisverandering voor de duur van deelname aan het onderzoek.
- Nuchtere low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) ≥ 70 mg/dl bij patiënten met een voorgeschiedenis van atherosclerotische cardiovasculaire ziekte (ASCVD) of nuchtere low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) ≥ 100 mg/dl bij patiënten zonder voorgeschiedenis van atherosclerotische Hart- en vaatziekten (ASCVD).
- Nuchtere triglyceriden ≤ 400 mg/dL.
- Lichaamsgewicht ≥ 40kg.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen met homozygote FH (klinisch of door genotypering).
- Ontvangst van LDL-aferese binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksproduct.
- Ontvangst van Lomitapide of Mipomersen binnen 5 maanden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksproduct.
- Eerder gebruik van PCSK9-remmers.
- Creatinekinase (CK) >3 maal de bovengrens van normaal (ULN).
- Aspartaataminotransferase (AST) ≥ 2 x ULN.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≤ 30 ml/min/1,73 m^2.
- Schildklierstimulerend hormoon (TSH) > 1,5 x ULN of <1 x LLN.
- Type 1-diabetes, of type 2-diabetes die slecht onder controle is (HbA1c> 8,5%).
- Proefpersonen met onbehandelde of actieve chronische hepatitis B- of actieve hepatitis C-virusinfecties.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AK102 450 mg
Deelnemers kregen AK102 450 mg subcutane injectie eenmaal per 4 weken (Q4W) gedurende 12 weken
|
Toegediend door middel van subcutane injectie
Lipidenverlagende therapieën
|
|
Experimenteel: AK102 300 mg
Deelnemers kregen AK102 300 mg subcutane injectie eenmaal per 4 weken (Q4W) gedurende 12 weken
|
Toegediend door middel van subcutane injectie
Lipidenverlagende therapieën
|
|
Experimenteel: AK102 150 mg
Deelnemers kregen AK102 150 mg subcutane injectie eenmaal per 2 weken (Q2W) gedurende 12 weken
|
Toegediend door middel van subcutane injectie
Lipidenverlagende therapieën
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo Q4W
Deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal per 4 weken (Q4W) een subcutane placebo-injectie
|
Toegediend door middel van subcutane injectie
Lipidenverlagende therapieën
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo Q2W
Deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal per 2 weken (Q2W) een subcutane placebo-injectie
|
Toegediend door middel van subcutane injectie
Lipidenverlagende therapieën
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) in week 12
Tijdsspanne: Bij baseline en week 12
|
Bij baseline en week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in non-High-density lipoprotein (non-HDL) cholesterol
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in serum triglyceride (TG) cholesterol
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in apolipoproteïne B (Apo B)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in apolipoproteïne A-I (ApoA-I)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in lipoproteïne(a) [Lp-(a)]
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Serumconcentraties van AK102
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
|
Aantal proefpersonen dat detecteerbare anti-drug-antilichamen (ADA's) ontwikkelt
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
De immunogeniciteit van AK102 zal worden beoordeeld door het aantal proefpersonen samen te vatten dat detecteerbare anti-drug-antilichamen ontwikkelt.
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Vanaf baseline tot en met 12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Shuyang Zhang, MD, Peking Union Medical College Hospital
- Hoofdonderzoeker: Yujie Zhou, MD, Beijing Anzhen Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 november 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 september 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 september 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 maart 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperlipoproteïnemieën
- Hypercholesterolemie
- Hyperlipoproteïnemie Type II
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antimetabolieten
- Middelen tegen cholesterol
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Ezetimibe
Andere studie-ID-nummers
- AK102-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .