En undersøgelse af PCSK9-hæmmer AK102 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH)
1. marts 2023 opdateret af: Akeso
En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af AK102 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi
Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af AK102 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH). Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af AK102 hos patienter med HeFH. .
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
109
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jing Liu
- Telefonnummer: +86 (0760) 8987 3999
- E-mail: clinicaltrials@akesobio.com
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100000
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Peipei Chen, MD
-
Ledende efterforsker:
- Shuyang Zhang, MD
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Yujie Zhou, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Personer med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi diagnosticeret ved genetisk bekræftelse eller kliniske diagnosekriterier.
- Stabil på allerede eksisterende, lipidsænkende behandlinger (statiner med eller uden ezetimib) i mindst 4 uger uden planlagt medicinering eller dosisændring i varigheden af studiedeltagelsen.
- Fastende lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ≥ 70 mg/dL hos patienter med anamnese med aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) eller fastende lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ≥ 100 mg/dL hos patienter uden aterosklerose i anamnesen Kardiovaskulær sygdom (ASCVD).
- Fastende triglycerider ≤ 400 mg/dL.
- Kropsvægt ≥ 40 kg.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Personer med homozygot FH (klinisk eller ved genotypebestemmelse).
- Modtagelse af LDL-aferese inden for 12 måneder før den første dosis af Investigational produkt.
- Modtagelse af Lomitapide eller Mipomersen inden for 5 måneder før den første dosis af Investigational produkt.
- Tidligere brug af PCSK9-hæmmere.
- Kreatinkinase (CK) >3 gange af den øvre normalgrænse (ULN).
- Aspartataminotransferase (AST) ≥ 2 x ULN.
- Estimeret glomerulær filtreringshastighed (eGFR)≤ 30 ml/min/1,73 m^2.
- Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH)> 1,5 x ULN eller <1 x LLN.
- Type 1-diabetes eller type 2-diabetes, der er eller dårligt kontrolleret (HbA1c> 8,5%).
- Personer med ubehandlet eller aktiv kronisk hepatitis B- eller aktiv hepatitis C-virusinfektion.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: AK102 450 mg
Deltagerne modtog AK102 450 mg subkutan injektion én gang hver 4. uge (Q4W) i 12 uger
|
Indgives ved subkutan injektion
Lipidsænkende behandlinger
|
|
Eksperimentel: AK102 300 mg
Deltagerne modtog AK102 300 mg subkutan injektion én gang hver 4. uge (Q4W) i 12 uger
|
Indgives ved subkutan injektion
Lipidsænkende behandlinger
|
|
Eksperimentel: AK102 150 mg
Deltagerne modtog AK102 150 mg subkutan injektion én gang hver anden uge (Q2W) i 12 uger
|
Indgives ved subkutan injektion
Lipidsænkende behandlinger
|
|
Placebo komparator: Placebo Q4W
Deltagerne fik placebo subkutan injektion én gang hver 4. uge (Q4W) i 12 uger
|
Indgives ved subkutan injektion
Lipidsænkende behandlinger
|
|
Placebo komparator: Placebo Q2W
Deltagerne fik placebo subkutan injektion én gang hver anden uge (Q2W) i 12 uger
|
Indgives ved subkutan injektion
Lipidsænkende behandlinger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) i uge 12
Tidsramme: Ved baseline og uge 12
|
Ved baseline og uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i high-density lipoprotein kolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i non-High-density lipoprotein (non-HDL) kolesterol
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i serum triglycerid (TG) kolesterol
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i Apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procent ændring fra baseline i Apolipoprotein A-I (ApoA-I)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i Lipoprotein(a) [Lp-(a)]
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Serumkoncentrationer af AK102
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
|
Antal forsøgspersoner, der udvikler påviselige anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Immunogeniciteten af AK102 vil blive vurderet ved at opsummere antallet af forsøgspersoner, der udvikler påviselige anti-lægemiddelantistoffer.
|
Fra baseline til 12 uger
|
|
Ændring fra baseline i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
|
Fra baseline til 12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Shuyang Zhang, MD, Peking Union Medical College Hospital
- Ledende efterforsker: Yujie Zhou, MD, Beijing Anzhen Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. september 2022
Studieafslutning (Faktiske)
26. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. november 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2019
Først opslået (Faktiske)
22. november 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hyperlipidæmi
- Dyslipidæmi
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Hyperlipoproteinæmier
- Hyperkolesterolæmi
- Hyperlipoproteinæmi Type II
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antimetabolitter
- Antikolesteræmiske midler
- Hypolipidæmiske midler
- Lipidregulerende midler
- Ezetimibe
Andre undersøgelses-id-numre
- AK102-201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringMedfødt binyrehyperplasi (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Forenede Stater
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Longeveron Inc.AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndromForenede Stater
-
ItalfarmacoAfsluttetBeckers muskeldystrofiHolland, Italien
-
West Penn Allegheny Health SystemAfsluttetAstma | Allergisk rhinitisForenede Stater