En studie av PCSK9-hämmare AK102 hos patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH)

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner med heterozygot familjär hyperkolesterolemi diagnostiserad genom genetisk bekräftelse eller kliniska diagnoskriterier.
• Stabil på redan existerande, lipidsänkande behandlingar (statiner med eller utan ezetimib) i minst 4 veckor utan planerad medicinering eller dosändring under hela studiedeltagandet.
• Fastande lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ≥ 70 mg/dL hos patienter med anamnes på aterosklerotisk kardiovaskulär sjukdom (ASCVD) eller fastande lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ≥ 100 mg/dL hos patienter utan åderförkalkning i anamnesen Kardiovaskulär sjukdom (ASCVD).
• Fastande triglycerider ≤ 400 mg/dL.
• Kroppsvikt ≥ 40 kg.

Viktiga uteslutningskriterier:

• Försökspersoner med homozygot FH (kliniskt eller genom genotypning).
• Mottagande av LDL-aferes inom 12 månader före den första dosen av Investigational produkt.
• Mottagande av Lomitapide eller Mipomersen inom 5 månader före den första dosen av Investigational produkt.
• Tidigare användning av PCSK9-hämmare.
• Kreatinkinas (CK) >3 gånger den övre normalgränsen (ULN).
• Aspartataminotransferas (ASAT) ≥ 2 x ULN.
• Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)≤ 30 ml/min/1,73 m^2.
• Sköldkörtelstimulerande hormon (TSH)> 1,5 x ULN eller <1 x LLN.
• Typ 1-diabetes, eller typ 2-diabetes som är eller dåligt kontrollerad (HbA1c> 8,5%).
• Patienter med obehandlade eller aktiva kroniska hepatit B- eller aktiva hepatit C-virusinfektioner.