从免疫系统损伤到足细胞损伤：MGLS 和 HSFP 患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集 (BiobankSNI)
2026年6月18日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
从免疫系统损伤到足细胞损伤：轻度肾小球损伤肾病综合征 (MGLS) 和原发性节段性和局灶性透明变性 (HSFP) 患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集
特发性肾病综合征（INS）是一种以大量蛋白尿和低白蛋白血症为特征的肾脏疾病。 它包括两个解剖病理学实体：肾小球病变最小的肾病综合征 (SNLGM) 和原发性节段性和局灶性透明变性 (PHF)。 肾活检显示足细胞足融合，无炎性病变或免疫复合物沉积。 临床和实验观察强烈表明免疫系统和足细胞功能障碍是该疾病的两个方面。 目前没有临床或生物学标志物可以预测肾移植后皮质类固醇敏感性、皮质类固醇依赖性或肾病复发风险的诊断。 据我们所知，尚未设计前瞻性研究来研究免疫系统改变和足细胞损伤以及 NIS 中的遗传易感性变异。 因此，类固醇/免疫抑制剂的使用纯粹是经验性的，具有多种副作用。
目标是识别和测试新的治疗靶点，而不是使用现有治疗方法进行新的试验，使用候选药物或通过使用适当的读数对重新定位分子库进行高通量筛选选择的分子。 生物样本库还可用于分析常规治疗对已识别新生物标志物的影响。 我们预计该项目将产生原创且可申请专利的成果，并进行后续估值。 在有关该主题的任何出版物之前，将预期可专利性。 医院、INSERM 和大学的专利和增值单元将在获得结果后立即参与其中。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
144
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Barbara SEITZ POLSKI
- 电话号码：33 4 92 03 55 02
- 邮箱：seitz-polski.b@chu-nice.fr
学习地点
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Nice、法国、06000
- 招聘中
- Nice Hospital
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接触：
- Barbara SEITZ POLSKI
- 电话号码：334 92 03 55 02
- 邮箱：seitz-polski.b@chu-nice.fr
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首席研究员：
- Barbara SEITZ POLSKI
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副研究员：
- Vincent ESNAULT
-
Paris、法国、75000
- 招聘中
- APHP
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首席研究员：
- Olivia BOYER
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首席研究员：
- Georges DESCHENES
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接触：
- Vincent Audard
- 电话号码：(33)149814446
- 邮箱：vincent.audard@aphp.fr
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首席研究员：
- Vincent Audard
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首席研究员：
- Emmanuelle PLAISIER
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副研究员：
- Pierre RONCO
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副研究员：
- Claire DOSSIER
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副研究员：
- Bertrand KNEBELMANN
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
特发性肾病综合征患者
描述
纳入标准：
- 12 个月至 18 岁体重 > 10 公斤且生物学定义为蛋白尿 > 0.20 g / mmol 肌酸尿和低白蛋白血症 <25 g / mmol 的儿童首次发生特发性肾病综合征
- 成人 NIS 的首次发作定义为白蛋白水平 <30 g / L 和尿蛋白/肌酐比值 (UPCR) ≥ 300 mg / mmol 与肾脏解剖病理学检查的表现系统相关，其特征是没有可识别的病变显微镜检查 (SNLGM) 或 HSF 病变的存在。
- 对于成人：签署知情同意书以参与研究
- 对于儿童：患者将被告知并在纳入时由儿童的父母双方签署书面知情同意书
- 隶属于法国卫生系统的患者
排除标准：
- 既往接受过皮质类固醇和/或免疫抑制剂治疗的患者
- CH50 降低和/或 C3 降低和/或 C4 降低和/或 C4 降低的患者（在某些情况下，sC5b9 升高和/或存在 C3 肾炎因子；抗 C3b ……）
- 由继发过程（淋巴样血液病或肿瘤）引起的 SNLGM 或在已知与 SNLGM（锂、干扰素、非甾体抗炎药）相关的治疗后发生
- 非原发性 FHH（无肾病综合征，病因学评估显示 FHH 继发于确定的原因（遗传或非遗传），未引入皮质类固醇或免疫抑制剂作为一线治疗）
- HIV、乙型或丙型肝炎血清学筛查试验阳性
- 抗核抗体和抗 DNA 抗体或抗 PLA2R1 和抗 THSD7A 的免疫学检测呈阳性
- 受监护或监管的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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SNLGM
70 名 SNLGM 患者
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计划在患者随访期间的血样。
计划在患者随访期间的组织样本。
计划在患者随访期间进行尿液取样。
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原发性 FSH
74 名原发性 FSH
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计划在患者随访期间的血样。
计划在患者随访期间的组织样本。
计划在患者随访期间进行尿液取样。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生物样本数量
大体时间：5年
|
在每个中心建立一个前瞻性收集的血液、尿液和肾脏活检样本，这些样本是根据标准操作程序采样和存储的，并由统一的临床和生物学数据库支持
|
5年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年5月20日
初级完成 (估计的)
2031年5月20日
研究完成 (估计的)
2031年5月20日
研究注册日期
首次提交
2019年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月20日
首次发布 (实际的)
2019年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月18日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.