Do dano do sistema imunológico ao dano celular do podócito: banco de dados prospectivo e coleta biológica de pacientes (crianças e adultos) com MGLS e HSFP (BiobankSNI)

A Síndrome Nefrótica Idiopática (SIN) é uma doença renal caracterizada por proteinúria maciça e hipoalbuminemia. Inclui duas entidades anatomopatológicas: síndrome nefrótica com lesões glomerulares mínimas (SNLGM) e hialinose primária segmentar e focal (PHF). A biópsia renal revela uma fusão dos pés dos podócitos sem lesões inflamatórias ou depósitos de imunocomplexos. Observações clínicas e experimentais sugerem fortemente que o sistema imunológico e a disfunção podocitária são as duas facetas da doença. Atualmente, não existem marcadores clínicos ou biológicos para prever o diagnóstico de sensibilidade a corticosteroides, dependência de corticosteroides ou risco de recorrência de doença renal após transplante renal. Até onde sabemos, nenhum estudo prospectivo foi projetado para estudar alterações do sistema imunológico e danos aos podócitos, bem como variantes de predisposição genética em NIS. Portanto, o uso de esteróides/agentes imunossupressores é puramente empírico com uma infinidade de efeitos colaterais.

O objetivo é identificar e testar novos alvos terapêuticos em vez de realizar novos ensaios com tratamentos existentes, usando candidatos a medicamentos ou moléculas selecionadas por triagem de alto rendimento de bibliotecas de moléculas de reposicionamento usando uma leitura apropriada. O biobanco também pode ser usado para analisar os efeitos dos tratamentos convencionais em novos biomarcadores identificados. Esperamos que o projeto produza resultados originais e patenteáveis ​​com avaliação subsequente. A patenteabilidade será antecipada antes de qualquer publicação sobre o assunto. As células de patentes e valorização de hospitais, INSERM e Universidades serão envolvidas nos resultados assim que forem obtidos.