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Dal danno del sistema immunitario al danno cellulare dei podociti: database prospettico e raccolta biologica di pazienti (bambini e adulti) con MGLS e HSFP (BiobankSNI)

15 ottobre 2020 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dal danno del sistema immunitario al danno cellulare dei podociti: database prospettico e raccolta biologica di pazienti (bambini e adulti) con sindrome nefrosica da lesione glomerulare minima (MGLS) e ialinosi segmentale e focale primaria (HSFP)

La sindrome nefrosica idiopatica (INS) è una malattia renale caratterizzata da massiccia proteinuria e ipoalbuminemia. Comprende due entità anatomopatologiche: la sindrome nefrosica con lesioni glomerulari minime (SNLGM) e la ialinosi primaria segmentale e focale (PHF). La biopsia renale rivela una fusione dei piedi dei podociti senza lesioni infiammatorie o depositi di immunocomplessi. Le osservazioni cliniche e sperimentali suggeriscono fortemente che il sistema immunitario e la disfunzione dei podociti siano le due facce della malattia. Attualmente non ci sono marcatori clinici o biologici per predire la diagnosi di sensibilità ai corticosteroidi, dipendenza da corticosteroidi o rischio di recidiva di malattia renale dopo il trapianto di rene. A nostra conoscenza, non sono stati progettati studi prospettici per studiare sia le alterazioni del sistema immunitario e il danno dei podociti, sia le varianti di predisposizione genetica nella NIS. Pertanto, l'uso di steroidi/agenti immunosoppressori è puramente empirico con una moltitudine di effetti collaterali.

L'obiettivo è identificare e testare nuovi bersagli terapeutici piuttosto che condurre nuovi studi con trattamenti esistenti, utilizzando farmaci candidati o molecole selezionate mediante screening ad alto rendimento di librerie di molecole di riposizionamento utilizzando una lettura appropriata. La biobanca può anche essere utilizzata per analizzare gli effetti dei trattamenti convenzionali sui nuovi biomarcatori identificati. Ci aspettiamo che il progetto produca risultati originali e brevettabili con successiva valutazione. La brevettabilità sarà anticipata prima di qualsiasi pubblicazione sull'argomento. Le cellule di brevetto e valorizzazione di Ospedali, INSERM e Università saranno coinvolte nei risultati non appena ottenuti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

144

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nice, Francia, 06000
        • Reclutamento
        • Nice Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • barbara SEITZ POLSKI
        • Sub-investigatore:
          • Vincent ESNAULT
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamento
        • APHP
        • Investigatore principale:
          • Olivia BOYER
        • Investigatore principale:
          • Georges DESCHENES
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vincent Audard
        • Investigatore principale:
          • Emmanuelle PLAISIER
        • Sub-investigatore:
          • Pierre RONCO
        • Sub-investigatore:
          • Claire DOSSIER
        • Sub-investigatore:
          • Bertrand KNEBELMANN

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

paziente con sindrome nefrosica idiopatica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Primo episodio di sindrome nefrosica idiopatica in un bambino di età compresa tra 12 mesi e 18 anni con un peso > 10 kg e definito biologicamente come proteinuria > 0,20 g/mmol creatinuria e ipoalbuminemia <25 g/mmol
  • Primo episodio di NIS definito negli adulti come livello di albumina <30 g/L e un rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR) ≥ 300 mg/mmol sistematicamente associato all'esecuzione di un esame anatomopatologico renale e caratterizzato dall'assenza di lesioni identificabili alla luce microscopia (SNLGM) o la presenza di lesioni HSF.
  • Per gli adulti: consenso informato firmato per partecipare allo studio
  • Per i bambini: i pazienti saranno informati e un modulo di consenso informato scritto sarà firmato da entrambi i genitori dei bambini al momento dell'inclusione
  • Pazienti affiliati al sistema sanitario francese

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno ricevuto in precedenza corticosteroidi e/o immunosoppressori
  • Pazienti con CH50 ridotto e/o C3 basso e/o C4 basso e/o C4 basso (in alcuni casi aumento di sC5b9 e/o presenza di un fattore nefritico C3; un anti-C3b...)
  • SNLGM risultante da un processo secondario (ematopatie o neoplasie linfoidi) o che si verifica a seguito della somministrazione di un trattamento noto per essere associato a un SNLGM (litio, interferone, farmaci antinfiammatori non steroidei)
  • FHH non primario (assenza di sindrome nefrosica, valutazione eziologica che rivela FHH secondario a una causa identificata (genetica o meno), nessuna introduzione di corticosteroidi o immunosoppressori come trattamento di prima linea)
  • Test di screening sierologico positivo per HIV, epatite B o C
  • Test immunologici positivi per anticorpi antinucleari e anti-DNA o anti-PLA2R1 e anti-THSD7A
  • Paziente sotto tutela o curatela

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
SNLGM
70 pazienti con SNLGM
Altro: campione di sangue
prelievo di sangue durante il follow-up pianificato dei pazienti.
Altro: campione di tessuto
campione di tessuto durante il follow-up pianificato dei pazienti.
Altro: escrementi
campione di urina durante pianificato nel follow-up dei pazienti.
FSH primario
74 con un FSH primario
Altro: campione di sangue
prelievo di sangue durante il follow-up pianificato dei pazienti.
Altro: campione di tessuto
campione di tessuto durante il follow-up pianificato dei pazienti.
Altro: escrementi
campione di urina durante pianificato nel follow-up dei pazienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di campioni biologici
Lasso di tempo: 5 anni
istituire in ogni centro una raccolta prospettica di campioni di sangue, urine e biopsie renali prelevati e conservati secondo procedure operative standard, supportati da un database clinico e biologico armonizzato
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2020

Completamento primario (Anticipato)

20 maggio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

20 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18-PP-16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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