Van schade aan het immuunsysteem tot schade aan podocyten: prospectieve database en biologische verzameling van patiënten (kinderen en volwassenen) met MGLS en HSFP (BiobankSNI)
Van schade aan het immuunsysteem tot schade aan podocyten: prospectieve database en biologische verzameling van patiënten (kinderen en volwassenen) met minimaal glomerulair letsel nefrotisch syndroom (MGLS) en primaire segmentale en focale hyalinose (HSFP)
Idiopathisch nefrotisch syndroom (INS) is een nierziekte die wordt gekenmerkt door massale proteïnurie en hypoalbuminemie. Het omvat twee anatomopathologische entiteiten: nefrotisch syndroom met minimale glomerulaire laesies (SNLGM) en primaire segmentale en focale hyalinose (PHF). Nierbiopsie onthult een fusie van de voeten van de podocyten zonder inflammatoire laesies of afzettingen van immuuncomplexen. Klinische en experimentele observaties suggereren sterk dat het immuunsysteem en de disfunctie van de podocyten de twee facetten van de ziekte zijn. Er zijn momenteel geen klinische of biologische markers om de diagnose van corticosteroïdgevoeligheid, corticosteroïdafhankelijkheid of het risico op herhaling van nierziekte na niertransplantatie te voorspellen. Voor zover wij weten, zijn er geen prospectieve studies opgezet om zowel veranderingen in het immuunsysteem en schade aan podocyten als genetische predispositievarianten in NIS te bestuderen. Daarom is het gebruik van steroïden/immunosuppressiva puur empirisch met een groot aantal bijwerkingen.
Het doel is om nieuwe therapeutische doelen te identificeren en te testen in plaats van nieuwe proeven uit te voeren met bestaande behandelingen, met behulp van kandidaat-geneesmiddelen of moleculen die zijn geselecteerd door high-throughput screening van bibliotheken van herpositionerende moleculen met behulp van een geschikte uitlezing. De biobank kan ook worden gebruikt om de effecten van conventionele behandelingen op geïdentificeerde nieuwe biomarkers te analyseren. We verwachten dat het project originele en octrooieerbare resultaten zal opleveren met daaropvolgende waardering. Octrooieerbaarheid zal worden verwacht voordat enige publicatie over dit onderwerp plaatsvindt. De octrooi- en valorisatiecellen van ziekenhuizen, INSERM en Universiteiten zullen bij de resultaten worden betrokken zodra deze zijn verkregen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Barbara SEITZ POLSKI
- Telefoonnummer: 33 4 92 03 55 02
- E-mail: seitz-polski.b@chu-nice.fr
Studie Locaties
-
-
-
Nice, Frankrijk, 06000
- Werving
- Nice Hospital
-
Contact:
- Barbara SEITZ POLSKI
- Telefoonnummer: 334 92 03 55 02
- E-mail: seitz-polski.b@chu-nice.fr
-
Hoofdonderzoeker:
- Barbara SEITZ POLSKI
-
Onderonderzoeker:
- Vincent ESNAULT
-
Paris, Frankrijk, 75000
- Werving
- APHP
-
Hoofdonderzoeker:
- Olivia BOYER
-
Hoofdonderzoeker:
- Georges DESCHENES
-
Contact:
- Vincent Audard
- Telefoonnummer: (33)149814446
- E-mail: vincent.audard@aphp.fr
-
Hoofdonderzoeker:
- Vincent Audard
-
Hoofdonderzoeker:
- Emmanuelle PLAISIER
-
Onderonderzoeker:
- Pierre RONCO
-
Onderonderzoeker:
- Claire DOSSIER
-
Onderonderzoeker:
- Bertrand KNEBELMANN
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Eerste episode van idiopathisch nefrotisch syndroom bij een kind van 12 maanden tot 18 jaar met een gewicht > 10 kg en biologisch gedefinieerd als proteïnurie > 0,20 g/mmol creatinurie en hypoalbuminemie < 25 g/mmol
- Eerste episode van NIS gedefinieerd bij volwassenen als albuminegehalte < 30 g/l en een urinair eiwit/creatinine-ratio (UPCR) ≥ 300 mg/mmol, systematisch geassocieerd met de uitvoering van een nieranatomopathologisch onderzoek en gekenmerkt door de afwezigheid van identificeerbare laesies door licht microscopie (SNLGM) of de aanwezigheid van HSF-laesies.
- Voor volwassenen: ondertekende geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek
- Voor kinderen: patiënten worden geïnformeerd en bij opname wordt een schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend door beide ouders van de kinderen
- Patiënten aangesloten bij het Franse gezondheidssysteem
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die eerder corticosteroïden en/of immunosuppressiva hebben gekregen
- Patiënten met verminderde CH50 en/of lage C3 en/of lage C4 en/of lage C4 (in sommige gevallen verhoogde sC5b9 en/of aanwezigheid van een C3 nefritische factor; een anti-C3b...)
- SNLGM als gevolg van een secundair proces (lymfoïde hematopathieën of neoplasie) of optredend na toediening van een behandeling waarvan bekend is dat deze verband houdt met een SNLGM (lithium, interferon, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen)
- Niet-primaire FHH (afwezigheid van nefrotisch syndroom, etiologische beoordeling waaruit blijkt dat FHH secundair is aan een geïdentificeerde oorzaak (genetisch of niet), geen introductie van corticosteroïden of immunosuppressiva als eerstelijnsbehandeling)
- Positieve serologische screeningstest voor HIV, hepatitis B of C
- Positieve immunologische tests voor antinucleaire en anti-DNA-antilichamen of anti-PLA2R1 en anti-THSD7A
- Patiënt onder curatele of curatele
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
SNLGM
70 patiënten met een SNLGM
|
bloedmonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
weefselmonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
urinemonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
|
|
primaire FSH
74 met een primaire FSH
|
bloedmonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
weefselmonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
urinemonster tijdens geplande follow-up van patiënten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
aantal biologische monsters
Tijdsspanne: 5 jaar
|
in elk centrum een prospectieve verzameling opzetten van bloed-, urine- en nierbiopsiemonsters die zijn bemonsterd en bewaard in overeenstemming met standaardwerkwijzen, ondersteund door een geharmoniseerde klinische en biologische database
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Nefrose
- Nefrotisch syndroom
- Onderzoekstechnieken
- Exemplaarbehandeling
- Klinische laboratoriumtechnieken
- Diagnostische technieken en procedures
- Diagnose
- Buren
- Chirurgische procedures, operatief
- Immunologische technieken
- Immunologische tests
- Bloedspecimenverzameling
- Histocompatibiliteitstests
Andere studie-ID-nummers
- 18-PP-16
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .