Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fra immunsystemskade til podocytcelleskade: Prospektiv database og biologisk indsamling af patienter (børn og voksne) med MGLS og HSFP (BiobankSNI)

15. oktober 2020 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Fra immunsystemskade til podocytcelleskade: Prospektiv database og biologisk indsamling af patienter (børn og voksne) med minimal glomerulær skade nefrotisk syndrom (MGLS) og primær segmentel og fokal hyalinose (HSFP)

Idiopatisk nefrotisk syndrom (INS) er en nyresygdom karakteriseret ved massiv proteinuri og hypoalbuminæmi. Det omfatter to anatomopatologiske enheder: nefrotisk syndrom med minimale glomerulære læsioner (SNLGM) og primær segmental og fokal hyalinose (PHF). Nyrebiopsi afslører en sammensmeltning af podocytternes fødder uden inflammatoriske læsioner eller aflejringer af immunkomplekser. Kliniske og eksperimentelle observationer tyder stærkt på, at immunsystemet og podocytdysfunktion er de to facetter af sygdommen. Der er i øjeblikket ingen kliniske eller biologiske markører til at forudsige diagnosen kortikosteroidfølsomhed, kortikosteroidafhængighed eller risiko for tilbagefald af nyresygdom efter nyretransplantation. Så vidt vi ved, er ingen prospektive undersøgelser designet til at studere både immunsystemændringer og podocytskader samt genetiske dispositionsvarianter i NIS. Derfor er brugen af ​​steroider/immunsuppressive midler rent empirisk med et væld af bivirkninger.

Målet er at identificere og teste nye terapeutiske mål frem for at udføre nye forsøg med eksisterende behandlinger, ved at bruge enten lægemiddelkandidater eller molekyler udvalgt ved high-throughput-screening af biblioteker af repositioneringsmolekyler ved hjælp af en passende udlæsning. Biobanken kan også bruges til at analysere effekten af ​​konventionelle behandlinger på identificerede nye biomarkører. Vi forventer, at projektet giver originale og patenterbare resultater med efterfølgende værdiansættelse. Patenterbarhed forventes før enhver offentliggørelse om emnet. Patent- og valoriseringscellerne på hospitaler, INSERM og universiteter vil blive inddraget i resultaterne, så snart de er opnået.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

144

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Rekruttering
        • Nice Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • barbara SEITZ POLSKI
        • Underforsker:
          • Vincent ESNAULT
      • Paris, Frankrig, 75000
        • Rekruttering
        • APHP
        • Ledende efterforsker:
          • Olivia BOYER
        • Ledende efterforsker:
          • Georges DESCHENES
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vincent Audard
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanuelle PLAISIER
        • Underforsker:
          • Pierre RONCO
        • Underforsker:
          • Claire DOSSIER
        • Underforsker:
          • Bertrand KNEBELMANN

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patient med idiopatisk nefrotisk syndrom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Første episode af idiopatisk nefrotisk syndrom hos et barn i alderen 12 måneder til 18 år med en vægt > 10 kg og biologisk defineret som proteinuri > 0,20 g/mmol kreatinuri og hypoalbuminæmi <25 g/mmol
  • Første episode af NIS defineret hos voksne som albuminniveau <30 g/l og et urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 300 mg/mmol systematisk forbundet med udførelsen af ​​en renal anatomopatologisk undersøgelse og karakteriseret ved fravær af identificerbare læsioner med lys mikroskopi (SNLGM) eller tilstedeværelsen af ​​HSF-læsioner.
  • For voksne: underskrevet informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • For børn: patienter vil blive informeret, og en skriftlig informeret samtykkeformular vil blive underskrevet af begge forældre til børnene ved inklusion
  • Patienter tilknyttet det franske sundhedssystem

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der tidligere har fået kortikosteroider og/eller immunsuppressiva
  • Patienter med reduceret CH50 og/eller lav C3 og/eller lav C4 og/eller lav C4 (i nogle tilfælde øget sC5b9 og/eller tilstedeværelse af en C3 nefritisk faktor; en anti-C3b...)
  • SNLGM som følge af en sekundær proces (lymfoide hæmatopatier eller neoplasi) eller opstår efter administration af en behandling, der vides at være forbundet med en SNLGM (lithium, interferon, ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler)
  • Ikke-primær FHH (fravær af nefrotisk syndrom, ætiologisk vurdering, der afslører FHH sekundært til en identificeret årsag (genetisk eller ej), ingen introduktion af kortikosteroider eller immunsuppressiva som førstelinjebehandling)
  • Positiv serologisk screeningstest for HIV, hepatitis B eller C
  • Positive immunologiske tests for antinukleære og anti-DNA-antistoffer eller anti-PLA2R1 og anti-THSD7A
  • Patient under værgemål eller kuratorskab

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
SNLGM
70 patienter med en SNLGM
Andet: blodprøve
blodprøve under planlagt i opfølgning af patienter.
Andet: vævsprøve
vævsprøve under planlagt i opfølgning af patienter.
Andet: ekskrementer
urinprøve under planlagt i opfølgning af patienter.
primær FSH
74 med en primær FSH
Andet: blodprøve
blodprøve under planlagt i opfølgning af patienter.
Andet: vævsprøve
vævsprøve under planlagt i opfølgning af patienter.
Andet: ekskrementer
urinprøve under planlagt i opfølgning af patienter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal biologiske prøver
Tidsramme: 5 år
etablere i hvert center en prospektiv samling af blod-, urin- og nyrebiopsiprøver udtaget og opbevaret i overensstemmelse med standarddriftsprocedurer, understøttet af en harmoniseret klinisk og biologisk database
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

20. maj 2021

Studieafslutning (Forventet)

20. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2019

Først opslået (Faktiske)

22. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2020

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18-PP-16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nefrotisk syndrom

Kliniske forsøg med blodprøve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner