Del daño del sistema inmunológico al daño de las células podocitarias: base de datos prospectiva y colección biológica de pacientes (niños y adultos) con MGLS y HSFP (BiobankSNI)
Del daño del sistema inmunitario al daño de las células podocitarias: base de datos prospectiva y colección biológica de pacientes (niños y adultos) con síndrome nefrótico de lesión glomerular mínima (MGLS) e hialinosis segmentaria y focal primaria (HSFP)
El Síndrome Nefrótico Idiopático (SIN) es una enfermedad renal caracterizada por proteinuria masiva e hipoalbuminemia. Incluye dos entidades anatomopatológicas: el síndrome nefrótico con lesiones glomerulares mínimas (SNLGM) y la hialinosis segmentaria y focal primaria (PHF). La biopsia renal revela una fusión de los pies de los podocitos sin lesiones inflamatorias ni depósitos de inmunocomplejos. Las observaciones clínicas y experimentales sugieren fuertemente que el sistema inmunológico y la disfunción de los podocitos son las dos facetas de la enfermedad. Actualmente no existen marcadores clínicos o biológicos para predecir el diagnóstico de sensibilidad a los corticosteroides, dependencia de los corticosteroides o riesgo de recurrencia de la enfermedad renal después del trasplante renal. Hasta donde sabemos, no se han diseñado estudios prospectivos para estudiar tanto las alteraciones del sistema inmunitario y el daño de los podocitos como las variantes de predisposición genética en NIS. Por lo tanto, el uso de esteroides/agentes inmunosupresores es puramente empírico con multitud de efectos secundarios.
El objetivo es identificar y probar nuevos objetivos terapéuticos en lugar de realizar nuevos ensayos con tratamientos existentes, utilizando fármacos candidatos o moléculas seleccionadas mediante un cribado de alto rendimiento de bibliotecas de moléculas de reposicionamiento utilizando una lectura adecuada. El biobanco también se puede utilizar para analizar los efectos de los tratamientos convencionales en los nuevos biomarcadores identificados. Esperamos que el proyecto produzca resultados originales y patentables con posterior valoración. La patentabilidad se anticipará antes de cualquier publicación sobre el tema. Las células de patentes y valorización de hospitales, INSERM y Universidades se involucrarán en los resultados tan pronto como se obtengan.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Barbara SEITZ POLSKI
- Número de teléfono: 33 4 92 03 55 02
- Correo electrónico: seitz-polski.b@chu-nice.fr
Ubicaciones de estudio
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Nice, Francia, 06000
- Reclutamiento
- Nice Hospital
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Contacto:
- Barbara SEITZ POLSKI
- Número de teléfono: 334 92 03 55 02
- Correo electrónico: seitz-polski.b@chu-nice.fr
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Investigador principal:
- Barbara SEITZ POLSKI
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Sub-Investigador:
- Vincent ESNAULT
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Paris, Francia, 75000
- Reclutamiento
- APHP
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Investigador principal:
- Olivia BOYER
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Investigador principal:
- Georges DESCHENES
-
Contacto:
- Vincent Audard
- Número de teléfono: (33)149814446
- Correo electrónico: vincent.audard@aphp.fr
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Investigador principal:
- Vincent Audard
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Investigador principal:
- Emmanuelle PLAISIER
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Sub-Investigador:
- Pierre RONCO
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Sub-Investigador:
- Claire DOSSIER
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Sub-Investigador:
- Bertrand KNEBELMANN
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Primer episodio de síndrome nefrótico idiopático en niño de 12 meses a 18 años con peso > 10 kg y definido biológicamente como proteinuria > 0,20 g/mmol creatinuria e hipoalbuminemia < 25 g/mmol
- Primer episodio de SNI definido en adultos como nivel de albúmina < 30 g/L y cociente proteína/creatinina urinaria (UPCR) ≥ 300 mg/mmol asociado sistemáticamente a la realización de un examen anatomopatológico renal y caracterizado por la ausencia de lesiones identificables a la luz microscopía (SNLGM) o la presencia de lesiones HSF.
- Para adultos: consentimiento informado firmado para participar en el estudio
- Para niños: los pacientes serán informados y ambos padres de los niños firmarán un formulario de consentimiento informado por escrito en el momento de la inclusión.
- Pacientes afiliados al sistema de salud francés
Criterio de exclusión:
- Pacientes que hayan recibido previamente corticoides y/o inmunosupresores
- Pacientes con CH50 reducido y/o C3 bajo y/o C4 bajo y/o C4 bajo (en algunos casos aumento de sC5b9 y/o presencia de un Factor nefrítico C3; un anti-C3b...)
- SNLGM resultante de un proceso secundario (hematopatías o neoplasias linfoides) o que se produce después de la administración de un tratamiento que se sabe que está asociado con un SNLGM (litio, interferón, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos)
- FHH no primario (ausencia de Síndrome Nefrótico, evaluación etiológica que revele FHH secundaria a una causa identificada (genética o no), no introducción de corticoides o inmunosupresores como tratamiento de primera línea)
- Prueba de detección serológica positiva para VIH, hepatitis B o C
- Test inmunológicos positivos para anticuerpos antinucleares y anti-DNA o anti-PLA2R1 y anti-THSD7A
- Paciente bajo tutela o curatela
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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SNLGM
70 pacientes con un SNLGM
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muestra de sangre durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
muestra de tejido durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
muestra de orina durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
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FSH primaria
74 con una FSH primaria
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muestra de sangre durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
muestra de tejido durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
muestra de orina durante lo planificado en el seguimiento de los pacientes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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número de muestras biológicas
Periodo de tiempo: 5 años
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establecer en cada centro una colección prospectiva de muestras de sangre, orina y biopsias renales muestreadas y almacenadas de acuerdo con procedimientos operativos estándar, respaldada por una base de datos clínica y biológica armonizada
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5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Nefrosis
- Síndrome nefrótico
- Técnicas de investigación
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Técnicas inmunológicas
- Pruebas inmunológicas
- Recolección de muestras de sangre
- Prueba de histocompatibilidad
Otros números de identificación del estudio
- 18-PP-16
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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