Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Från immunsystemskada till podocytcellskada: Prospektiv databas och biologisk insamling av patienter (barn och vuxna) med MGLS och HSFP (BiobankSNI)

18 juni 2026 uppdaterad av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Från immunsystemskada till podocytcellskada: Prospektiv databas och biologisk insamling av patienter (barn och vuxna) med minimal glomerulär skada nefrotiskt syndrom (MGLS) och primär segmentell och fokal hyalinos (HSFP)

Idiopatiskt nefrotiskt syndrom (INS) är en njursjukdom som kännetecknas av massiv proteinuri och hypoalbuminemi. Det inkluderar två anatomopatologiska enheter: nefrotiskt syndrom med minimala glomerulära lesioner (SNLGM) och primär segmentell och fokal hyalinos (PHF). Njurbiopsi avslöjar en sammansmältning av podocyternas fötter utan inflammatoriska lesioner eller avlagringar av immunkomplex. Kliniska och experimentella observationer tyder starkt på att immunsystemet och podocytdysfunktion är de två aspekterna av sjukdomen. Det finns för närvarande inga kliniska eller biologiska markörer för att förutsäga diagnosen kortikosteroidkänslighet, kortikosteroidberoende eller risk för återfall av njursjukdom efter njurtransplantation. Såvitt vi vet har inga prospektiva studier utformats för att studera både immunsystemförändringar och podocytskador samt genetiska predispositionsvarianter i NIS. Därför är användningen av steroider/immunsuppressiva medel rent empirisk med en mängd biverkningar.

Målet är att identifiera och testa nya terapeutiska mål snarare än att genomföra nya prövningar med befintliga behandlingar, med användning av antingen läkemedelskandidater eller molekyler som väljs ut genom screening med hög genomströmning av bibliotek av omplaceringsmolekyler med hjälp av en lämplig avläsning. Biobanken kan också användas för att analysera effekterna av konventionella behandlingar på identifierade nya biomarkörer. Vi förväntar oss att projektet ger originella och patenterbara resultat med efterföljande värdering. Patenterbarhet kommer att förväntas före publicering i ämnet. Patent- och valoriseringscellerna på sjukhus, INSERM och universitet kommer att involveras i resultaten så snart de erhålls.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

144

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekrytering
        • Nice Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Barbara SEITZ POLSKI
        • Underutredare:
          • Vincent ESNAULT
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekrytering
        • APHP
        • Huvudutredare:
          • Olivia BOYER
        • Huvudutredare:
          • Georges DESCHENES
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vincent Audard
        • Huvudutredare:
          • Emmanuelle PLAISIER
        • Underutredare:
          • Pierre RONCO
        • Underutredare:
          • Claire DOSSIER
        • Underutredare:
          • Bertrand KNEBELMANN

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

patient med idiopatisk nefrotiskt syndrom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Första episoden av idiopatisk nefrotiskt syndrom hos ett barn i åldern 12 månader till 18 år med en vikt > 10 kg och biologiskt definierad som proteinuri > 0,20 g/mmol kreatinuri och hypoalbuminemi <25 g/mmol
  • Första episoden av NIS definieras hos vuxna som albuminnivå <30 g/L och ett urinprotein/kreatinin-förhållande (UPCR) ≥ 300 mg/mmol som systematiskt är associerat med utförandet av en njuranatomopatologisk undersökning och kännetecknas av frånvaron av identifierbara lesioner med ljus mikroskopi (SNLGM) eller förekomst av HSF-lesioner.
  • För vuxna: undertecknat informerat samtycke att delta i studien
  • För barn: patienterna kommer att informeras och ett skriftligt informerat samtycke kommer att undertecknas av båda föräldrarna till barnen vid inkluderingen
  • Patienter anslutna till det franska hälsosystemet

Exklusions kriterier:

  • Patienter som tidigare har fått kortikosteroider och/eller immunsuppressiva medel
  • Patienter med reducerad CH50 och/eller låg C3 och/eller låg C4 och/eller låg C4 (i vissa fall ökad sC5b9 och/eller närvaro av en C3 nefritisk faktor; en anti-C3b...)
  • SNLGM som är ett resultat av en sekundär process (lymfoida hematopatier eller neoplasi) eller som inträffar efter administrering av en behandling som är känd för att vara associerad med en SNLGM (litium, interferon, icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel)
  • Icke-primär FHH (frånvaro av nefrotiskt syndrom, etiologisk bedömning som avslöjar FHH sekundärt till en identifierad orsak (genetisk eller inte), ingen introduktion av kortikosteroider eller immunsuppressiva medel som förstahandsbehandling)
  • Positivt serologiskt screeningtest för HIV, hepatit B eller C
  • Positiva immunologiska tester för antinukleära och anti-DNA-antikroppar eller anti-PLA2R1 och anti-THSD7A
  • Patient under förmynderskap eller kurator

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
SNLGM
70 patienter med en SNLGM
Övrig: blodprov
blodprov under planerat vid uppföljning av patienter.
Övrig: vävnadsprov
vävnadsprov under planerat i uppföljningen av patienter.
Övrig: exkret
urinprov under planerat vid uppföljning av patienter.
primär FSH
74 med en primär FSH
Övrig: blodprov
blodprov under planerat vid uppföljning av patienter.
Övrig: vävnadsprov
vävnadsprov under planerat i uppföljningen av patienter.
Övrig: exkret
urinprov under planerat vid uppföljning av patienter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
antal biologiska prover
Tidsram: 5 år
upprätta i varje centrum en framtida samling av blod-, urin- och njurbiopsiprover som tagits och lagrats i enlighet med standardförfaranden, med stöd av en harmoniserad klinisk och biologisk databas
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 maj 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

20 maj 2031

Avslutad studie (Beräknad)

20 maj 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2019

Första postat (Faktisk)

22 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 18-PP-16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera