Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Od poškození imunitního systému k poškození buněk podocytů: Prospektivní databáze a biologická sbírka pacientů (dětí a dospělých) s MGLS a HSFP (BiobankSNI)

15. října 2020 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Od poškození imunitního systému k poškození buněk podocytů: Prospektivní databáze a biologická sbírka pacientů (dětí a dospělých) s nefrotickým syndromem s minimálním glomerulárním poraněním (MGLS) a primární segmentovou a fokální hyalinózou (HSFP)

Idiopatický nefrotický syndrom (INS) je onemocnění ledvin charakterizované masivní proteinurií a hypoalbuminémií. Zahrnuje dvě anatomickopatologické jednotky: nefrotický syndrom s minimálními glomerulárními lézemi (SNLGM) a primární segmentální a fokální hyalinózu (PHF). Renální biopsie odhalí splynutí nohou podocytů bez zánětlivých lézí nebo depozit imunitních komplexů. Klinická a experimentální pozorování silně naznačují, že imunitní systém a dysfunkce podocytů jsou dva aspekty onemocnění. V současnosti neexistují žádné klinické ani biologické markery, které by predikovaly diagnózu citlivosti na kortikosteroidy, závislosti na kortikosteroidech nebo rizika recidivy onemocnění ledvin po transplantaci ledviny. Pokud je nám známo, nebyly navrženy žádné prospektivní studie, které by studovaly změny imunitního systému a poškození podocytů a také varianty genetické predispozice u NIS. Proto je použití steroidů/imunosupresiv čistě empirické s řadou vedlejších účinků.

Cílem je identifikovat a testovat nové terapeutické cíle spíše než provádět nové studie se stávajícími způsoby léčby, s použitím buď kandidátů na léky, nebo molekul vybraných vysoce výkonným screeningem knihoven repozičních molekul pomocí vhodného čtení. Biobanku lze také použít k analýze účinků konvenční léčby na identifikované nové biomarkery. Očekáváme, že projekt přinese originální a patentovatelné výsledky s následným oceněním. Patentovatelnost bude očekávána před jakýmkoli zveřejněním na toto téma. Patentové a valorizační buňky nemocnic, INSERM a univerzit se do výsledků zapojí, jakmile budou získány.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

144

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06000
        • Nábor
        • Nice Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • barbara SEITZ POLSKI
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Vincent ESNAULT
      • Paris, Francie, 75000
        • Nábor
        • APHP
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olivia BOYER
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Georges DESCHENES
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vincent Audard
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanuelle PLAISIER
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Pierre RONCO
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Claire DOSSIER
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Bertrand KNEBELMANN

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

pacient s idiopatickým nefrotickým syndromem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • První epizoda idiopatického nefrotického syndromu u dítěte ve věku 12 měsíců až 18 let s hmotností > 10 kg a biologicky definovanou jako proteinurie > 0,20 g / mmol kreatinurie a hypoalbuminémie < 25 g / mmol
  • První epizoda NIS definovaná u dospělých jako hladina albuminu <30 g/l a poměr protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 300 mg/mmol systematicky spojená s provedením renálního anatomickopatologického vyšetření a charakterizovaná nepřítomností lézí identifikovatelných světlem mikroskopie (SNLGM) nebo přítomnost lézí HSF.
  • Pro dospělé: podepsaný informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Pro děti: pacienti budou informováni a písemný informovaný souhlas podepíší oba rodiče dětí při zařazení
  • Pacienti přidružení k francouzskému zdravotnickému systému

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří dříve užívali kortikosteroidy a/nebo imunosupresiva
  • Pacienti se sníženým CH50 a/nebo nízkým C3 a/nebo nízkým C4 a/nebo nízkým C4 (v některých případech zvýšeným sC5b9 a/nebo přítomností nefritického faktoru C3; anti-C3b...)
  • SNLGM vyplývající ze sekundárního procesu (lymfoidní hematopatie nebo neoplazie) nebo vzniklé po podání léčby, o které je známo, že je spojena s SNLGM (lithium, interferon, nesteroidní protizánětlivé léky)
  • Neprimární FHH (absence nefrotického syndromu, etiologické vyšetření odhalující FHH sekundární k identifikované příčině (genetické nebo ne), žádné zavedení kortikosteroidů nebo imunosupresiv jako léčba první volby)
  • Pozitivní sérologický screeningový test na HIV, hepatitidu B nebo C
  • Pozitivní imunologické testy na antinukleární a anti-DNA protilátky nebo anti-PLA2R1 a anti-THSD7A
  • Pacient v opatrovnictví nebo kurátorství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
SNLGM
70 pacientů s SNLGM
Jiný: krevní vzorek
odběr krve během plánovaného sledování pacientů.
Jiný: vzorek tkáně
vzorku tkáně během plánovaného sledování pacientů.
Jiný: exkrementy
vzorku moči během plánovaného sledování pacientů.
primární FSH
74 s primárním FSH
Jiný: krevní vzorek
odběr krve během plánovaného sledování pacientů.
Jiný: vzorek tkáně
vzorku tkáně během plánovaného sledování pacientů.
Jiný: exkrementy
vzorku moči během plánovaného sledování pacientů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
počet biologických vzorků
Časové okno: 5 let
zavést v každém centru prospektivní odběr vzorků krve, moči a biopsie ledvin odebraných a uložených v souladu se standardními operačními postupy, podporovaný harmonizovanou klinickou a biologickou databází
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

20. května 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

20. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18-PP-16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nefrotický syndrom

Klinické studie na krevní vzorek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit