De l'endommagement du système immunitaire à l'endommagement des cellules podocytaires : base de données prospective et collection biologique de patients (enfants et adultes) atteints de MGLS et de HSFP (BiobankSNI)

Le syndrome néphrotique idiopathique (SIN) est une maladie rénale caractérisée par une protéinurie massive et une hypoalbuminémie. Elle comprend deux entités anatomopathologiques : le syndrome néphrotique avec lésions glomérulaires minimes (SNLGM) et l'hyalinose primaire segmentaire et focale (PHF). La biopsie rénale révèle une fusion des pieds des podocytes sans lésions inflammatoires ni dépôts de complexes immuns. Les observations cliniques et expérimentales suggèrent fortement que le système immunitaire et le dysfonctionnement des podocytes sont les deux facettes de la maladie. Il n'existe actuellement aucun marqueur clinique ou biologique permettant de prédire le diagnostic de sensibilité aux corticostéroïdes, de dépendance aux corticostéroïdes ou de risque de récidive de la maladie rénale après une transplantation rénale. À notre connaissance, aucune étude prospective n'a été conçue pour étudier à la fois les altérations du système immunitaire et les dommages aux podocytes ainsi que les variantes de prédisposition génétique dans le NIS. Par conséquent, l'utilisation de stéroïdes/agents immunosuppresseurs est purement empirique avec une multitude d'effets secondaires.

L'objectif est d'identifier et de tester de nouvelles cibles thérapeutiques plutôt que de mener de nouveaux essais avec des traitements existants, en utilisant soit des candidats médicaments, soit des molécules sélectionnées par criblage à haut débit de bibliothèques de molécules de repositionnement à l'aide d'une lecture appropriée. La biobanque peut également être utilisée pour analyser les effets des traitements conventionnels sur de nouveaux biomarqueurs identifiés. Nous nous attendons à ce que le projet produise des résultats originaux et brevetables avec une évaluation ultérieure. La brevetabilité sera anticipée avant toute publication sur le sujet. Les cellules brevet et valorisation des hôpitaux, de l'INSERM et des Universités seront associées aux résultats dès leur obtention.