评估 SMA 和 DMD 步态功能的可穿戴技术
2024年9月20日 更新者：Jacqueline Montes、Columbia University
可穿戴技术评估脊髓性肌肉萎缩症和杜氏肌营养不良症的步态功能
该项目的目的是设计能够在任何环境中持续数小时内准确测量每次脚步的步态的仪表化鞋垫。
为了实现高精度，研究人员将开发一种新的基于学习的校准框架。
功能将在受控实验室设置 39 中对患有 SMA (13)、DMD (13) 和健康对照 (13) 的人以及现实生活环境中的 15 名参与者进行单次访问期间进行测试。
研究概览
详细说明
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 是遗传性疾病，通常会导致进行性无力和功能受损。
这项研究的结果将有助于描述步态在 SMA 和 DMD 中是如何受到影响的。
这种新颖的设备可以作为一种更实惠、更通用的测量仪器，用于测量影响步态和平衡的神经肌肉疾病。
所有参与者都将在实验室和现实生活环境中穿着装有仪器的鞋垫进行观察和测量。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
39
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
研究样本将包括 13 名门诊 SMA 参与者、13 名门诊 DMD 参与者和 13 名健康对照者。
描述
纳入标准：
以下类别之一：
- 脊髓性肌萎缩症的基因确认
- Duchenne 或 Becker 肌营养不良症的基因确认或肌肉活检证据与 DMD/BMD 一致的临床表现
- 健康的个体。
- 能够独立行走至少25米
排除标准：
- 无法独立行走25米。
- 在进入研究前 30 天内使用旨在治疗 SMA 或 DMD/BMD 的研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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脊髓性肌萎缩症 (SMA)
入组时至少年满 5 岁的门诊儿童和成人，患有基因确认的 SMA
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观察性的
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Duchenne / Becker 肌营养不良症 (DMD/BMD)
入组时年龄至少为 5 岁的门诊儿童和成人，患有经基因证实的 Duchenne 或 Becker 肌营养不良症或肌肉活检证据具有与 DMD / BMD 一致的临床表现。
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观察性的
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健康控制
健康对照组的年龄和性别将尽可能与 SMA 和 DMD 组相匹配
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观察性的
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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仪表化鞋垫的验证：六分钟步行测试
大体时间：基线
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为了测量空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪表化人行道进行比较，参与者将完成六分钟步行测试。
该测试是对功能锻炼能力的客观评估，测量一个人在 25 米的路线上可以在 6 分钟内步行的最大距离。
这将在走廊中进行，包括配备仪表的人行道。
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基线
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仪表化鞋垫的验证：10 米步行/跑步
大体时间：基线
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为了测量空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪表步道进行比较，参与者将在仪表步道上步行或跑步 10 米。
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基线
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仪表化鞋垫的验证：计时测试 (TUG)
大体时间：基线
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为了测量空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪表化人行道进行比较，参与者将完成 TUG 测试。
该测试旨在测试一个人从坐姿站起来后的活动能力。
这将在仪表化走道上完成。
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基线
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仪表化鞋垫的验证：直线行走
大体时间：基线
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为了测量空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪表走道进行比较，将要求参与者在仪表走道上多次沿直线行走。
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基线
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仪表化鞋垫的验证：圆圈行走
大体时间：基线
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为了测量空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪器走道进行比较，参与者将被要求在仪器走道上走一系列半圆。
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基线
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使用手持测力仪 (HHD) 进行肌肉力量测试
大体时间：基线
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HHD 用于评估选定肌肉的力量。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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仪表化鞋垫的自由寿命测试
大体时间：一周
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为了使用仪表化鞋垫确定空间参数、动力学参数、时间参数和累积活动指标，将要求 5 名患有 SMA 的参与者、5 名患有 DMD 的参与者和 5 名健康对照者佩戴鞋垫以及经过验证的活动追踪器。
参与者将被要求在参观实验室期间穿上鞋垫，然后在家中的真实环境中穿上一周。
参与者将被要求在家中每天至少穿鞋垫和活动追踪器 4 小时。
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一周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jacqueline Montes, Pt, EdD、Columbia University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月25日
初级完成 (实际的)
2023年8月31日
研究完成 (实际的)
2023年8月31日
研究注册日期
首次提交
2019年11月11日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月6日
首次发布 (实际的)
2019年12月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月20日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AAAS5641
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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