先天性糖基化障碍患者的膳食单糖补充剂
2025年9月30日 更新者：David R. Deyle、Mayo Clinic
研究人员正在尝试评估将单糖用作日常膳食补充剂是否可以改善患有先天性糖基化障碍 (CDG) 的儿童的健康。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
本研究的目的是收集被诊断患有先天性糖基化障碍并服用简单糖补充剂的患者的数据。
研究小组希望在临床实践中扩大这种治疗有益效果的证据。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
20
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic in Rochester
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
我们将招募被诊断患有先天性糖基化障碍并开始口服单糖补充剂作为其常规临床护理一部分的患者。
描述
纳入标准：
- 患者患有经生化和遗传学证实的先天性糖基化障碍
- 患者正在接受（或计划接受）口服单糖补充剂
排除标准：
- 醛缩酶 B 缺乏症
- 半乳糖血症
- 溶血性尿毒症综合征
- 严重贫血
- 半乳糖不耐受
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过生长测量测量口服单糖补充剂的效果
大体时间：学习时间，最多2年
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为了评估口服单糖补充剂对每个参与者的影响，参与者生长参数的变化，以及血糖水平、凝血参数、肝功能和其他器官系统功能指标（适用于特定类型的 CDG）与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本中提取的生物标志物相关联，然后与每项测量的标准规范数据范围进行比较。
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学习时间，最多2年
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通过血糖水平测量口服单糖补充剂的效果
大体时间：学习时间，最多2年
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为了评估口服单糖补充剂对每个参与者的影响，参与者生长参数的变化，以及血糖水平、凝血参数、肝功能和其他器官系统功能指标（适用于特定类型的 CDG）与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本中提取的生物标志物相关联，然后与每项测量的标准规范数据范围进行比较。
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学习时间，最多2年
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通过肝功能结果测量口服单糖补充剂的效果
大体时间：学习时间，最多2年
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为了评估口服单糖补充剂对每个参与者的影响，参与者生长参数的变化，以及血糖水平、凝血参数、肝功能和其他器官系统功能指标（适用于特定类型的 CDG）与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本中提取的生物标志物相关联，然后与每项测量的标准规范数据范围进行比较。
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学习时间，最多2年
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通过凝血结果测量口服单糖补充剂的效果
大体时间：学习时间，最多2年
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为了评估口服单糖补充剂对每个参与者的影响，参与者生长参数的变化，以及血糖水平、凝血参数、肝功能和其他器官系统功能指标（适用于特定类型的 CDG）与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本中提取的生物标志物相关联，然后与每项测量的标准规范数据范围进行比较。
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学习时间，最多2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：David Deyle, MD、Mayo Clinic
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月6日
初级完成 (实际的)
2025年6月11日
研究完成 (实际的)
2025年6月11日
研究注册日期
首次提交
2019年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月12日
首次发布 (实际的)
2019年12月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月30日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 18-007276
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
数据将根据 PI 的决定共享。
IPD 共享时间框架
学习年限
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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