Kosttillskott av monosackarider hos patienter med medfödda glykosyleringsstörningar
30 september 2025 uppdaterad av: David R. Deyle, Mayo Clinic
Forskare försöker bedöma om användningen av enkla sockerarter som ges som ett dagligt kosttillskott kan förbättra hälsan hos barn med medfödda störningar av glykosylering (CDG).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Målet med denna studie är att samla in data från patienter som diagnostiserats med medfödda störningar av glykosylering och som tar ett enkelt sockertillskott.
Studiegruppen vill utöka evidensen om de fördelaktiga effekterna av denna behandling i klinisk praxis.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
N/A
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vi kommer att registrera patienter som diagnostiserats med medfödda störningar av glykosylering och börjat med orala enkla sockertillskott som en del av deras rutinmässiga kliniska vård.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten har en biokemiskt och genetiskt bevisad medfödd störning av glykosylering
- Patienten får (eller planerar att få) oralt enkelt sockertillskott
Exklusions kriterier:
- Aldolas B-brist
- Galaktosemi
- Hemolytiskt uremiskt syndrom
- Svår anemi
- Galaktosintolerans
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av effekter av orala monosackaridtillskott genom tillväxtmätningar
Tidsram: studielängd, upp till 2 år
|
För att bedöma effekterna av oralt monosackaridtillskott för varje deltagare, kommer förändringar i deltagares tillväxtparametrar, såväl som blodsockernivåer, koagulationsparametrar, leverfunktion och andra mått på organsystemets funktion (som är lämpligt för den specifika typen av CDG) att göras. korrelerade med biomarkörer härledda från deltagares blod- och urinprov erhållna vid viktiga tidpunkter och sedan jämfört med standardnormativa dataintervall för varje åtgärd.
|
studielängd, upp till 2 år
|
|
Mätning av effekter av orala monosackaridtillskott genom blodsockernivåer
Tidsram: studielängd, upp till 2 år
|
För att bedöma effekterna av oralt monosackaridtillskott för varje deltagare, kommer förändringar i deltagares tillväxtparametrar, såväl som blodsockernivåer, koagulationsparametrar, leverfunktion och andra mått på organsystemets funktion (som är lämpligt för den specifika typen av CDG) att göras. korrelerade med biomarkörer härledda från deltagares blod- och urinprov erhållna vid viktiga tidpunkter och sedan jämfört med standardnormativa dataintervall för varje åtgärd.
|
studielängd, upp till 2 år
|
|
Mätning av effekterna av orala monosackaridtillskott genom leverfunktionsresultat
Tidsram: studielängd, upp till 2 år
|
För att bedöma effekterna av oralt monosackaridtillskott för varje deltagare, kommer förändringar i deltagares tillväxtparametrar, såväl som blodsockernivåer, koagulationsparametrar, leverfunktion och andra mått på organsystemets funktion (som är lämpligt för den specifika typen av CDG) att göras. korrelerade med biomarkörer härledda från deltagares blod- och urinprov erhållna vid viktiga tidpunkter och sedan jämfört med standardnormativa dataintervall för varje åtgärd.
|
studielängd, upp till 2 år
|
|
Mätning av effekterna av orala monosackaridtillskott genom koagulationsresultat
Tidsram: studielängd, upp till 2 år
|
För att bedöma effekterna av oralt monosackaridtillskott för varje deltagare, kommer förändringar i deltagares tillväxtparametrar, såväl som blodsockernivåer, koagulationsparametrar, leverfunktion och andra mått på organsystemets funktion (som är lämpligt för den specifika typen av CDG) att göras. korrelerade med biomarkörer härledda från deltagares blod- och urinprov erhållna vid viktiga tidpunkter och sedan jämfört med standardnormativa dataintervall för varje åtgärd.
|
studielängd, upp till 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 december 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
11 juni 2025
Avslutad studie (Faktisk)
11 juni 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2019
Första postat (Faktisk)
13 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
1 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 18-007276
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data kommer att delas enligt PI:s beslut.
Tidsram för IPD-delning
studielängd
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .