Nahrungsergänzung mit Monosacchariden bei Patienten mit angeborenen Störungen der Glykosylierung
30. September 2025 aktualisiert von: David R. Deyle, Mayo Clinic
Forscher versuchen zu beurteilen, ob die Verwendung von einfachen Zuckern als tägliche Nahrungsergänzung die Gesundheit von Kindern mit angeborenen Störungen der Glykosylierung (CDG) verbessern kann.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Das Ziel dieser Studie ist es, Daten von Patienten zu sammeln, bei denen angeborene Glykosylierungsstörungen diagnostiziert wurden und die ein einfaches Zuckerpräparat einnehmen.
Das Studienteam möchte die Beweise für die vorteilhaften Wirkungen dieser Behandlung in der klinischen Praxis erweitern.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Wir werden Patienten aufnehmen, bei denen angeborene Glykosylierungsstörungen diagnostiziert wurden und die im Rahmen ihrer routinemäßigen klinischen Versorgung mit oralen einfachen Zuckerergänzungen begonnen haben.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Patient hat eine biochemisch und genetisch nachgewiesene angeborene Störung der Glykosylierung
- Der Patient erhält (oder plant, eine orale einfache Zuckerergänzung zu erhalten).
Ausschlusskriterien:
- Aldolase B-Mangel
- Galaktosämie
- Hämolytisch-urämisches Syndrom
- Schwere Anämie
- Galactose-Intoleranz
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Messung der Wirkung von oralen Monosaccharid-Ergänzungen durch Wachstumsmessungen
Zeitfenster: Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Um die Auswirkungen der oralen Monosaccharid-Ergänzung für jeden Teilnehmer zu beurteilen, werden Änderungen der Wachstumsparameter des Teilnehmers sowie Blutzuckerspiegel, Gerinnungsparameter, Leberfunktion und andere Messungen der Organsystemfunktion (je nach Eignung für den spezifischen CDG-Typ) durchgeführt mit Biomarkern korreliert, die aus Blut- und Urinproben der Teilnehmer stammen, die zu wichtigen Zeitpunkten entnommen wurden, und dann für jede Messung mit standardmäßigen normativen Datenbereichen verglichen.
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Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Messung der Wirkung von oralen Monosaccharid-Ergänzungen anhand des Blutzuckerspiegels
Zeitfenster: Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Um die Auswirkungen der oralen Monosaccharid-Ergänzung für jeden Teilnehmer zu beurteilen, werden Änderungen der Wachstumsparameter des Teilnehmers sowie Blutzuckerspiegel, Gerinnungsparameter, Leberfunktion und andere Messungen der Organsystemfunktion (je nach Eignung für den spezifischen CDG-Typ) durchgeführt mit Biomarkern korreliert, die aus Blut- und Urinproben der Teilnehmer stammen, die zu wichtigen Zeitpunkten entnommen wurden, und dann für jede Messung mit standardmäßigen normativen Datenbereichen verglichen.
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Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Messung der Wirkung von oralen Monosaccharid-Ergänzungen anhand der Leberfunktionsergebnisse
Zeitfenster: Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Um die Auswirkungen der oralen Monosaccharid-Ergänzung für jeden Teilnehmer zu beurteilen, werden Änderungen der Wachstumsparameter des Teilnehmers sowie Blutzuckerspiegel, Gerinnungsparameter, Leberfunktion und andere Messungen der Organsystemfunktion (je nach Eignung für den spezifischen CDG-Typ) durchgeführt mit Biomarkern korreliert, die aus Blut- und Urinproben der Teilnehmer stammen, die zu wichtigen Zeitpunkten entnommen wurden, und dann für jede Messung mit standardmäßigen normativen Datenbereichen verglichen.
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Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Messung der Wirkung von oralen Monosaccharid-Ergänzungen anhand von Gerinnungsergebnissen
Zeitfenster: Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Um die Auswirkungen der oralen Monosaccharid-Ergänzung für jeden Teilnehmer zu beurteilen, werden Änderungen der Wachstumsparameter des Teilnehmers sowie Blutzuckerspiegel, Gerinnungsparameter, Leberfunktion und andere Messungen der Organsystemfunktion (je nach Eignung für den spezifischen CDG-Typ) durchgeführt mit Biomarkern korreliert, die aus Blut- und Urinproben der Teilnehmer stammen, die zu wichtigen Zeitpunkten entnommen wurden, und dann für jede Messung mit standardmäßigen normativen Datenbereichen verglichen.
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Studiendauer, bis zu 2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Dezember 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
11. Juni 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
11. Juni 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Dezember 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. Dezember 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Dezember 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
1. Oktober 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. September 2025
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18-007276
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Die Daten werden gemäß der Entscheidung von PI weitergegeben.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Dauer des Studiums
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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