Suplementación dietética de monosacáridos en pacientes con trastornos congénitos de la glicosilación
30 de septiembre de 2025 actualizado por: David R. Deyle, Mayo Clinic
Los investigadores están tratando de evaluar si el uso de azúcares simples administrados como suplemento dietético diario puede mejorar la salud de los niños con trastornos congénitos de la glicosilación (CDG).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es recopilar datos de pacientes diagnosticados con trastornos congénitos de la glicosilación y que toman un suplemento de azúcar simple.
El equipo del estudio quiere ampliar la evidencia sobre los efectos beneficiosos de este tratamiento en la práctica clínica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Inscribiremos a pacientes diagnosticados con trastornos congénitos de la glicosilación y que comenzaron con suplementos orales de azúcar simple como parte de su atención clínica de rutina.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente tiene un trastorno congénito de glicosilación comprobado bioquímica y genéticamente
- El paciente está recibiendo (o planea recibir) suplementos orales de azúcar simple
Criterio de exclusión:
- Deficiencia de aldolasa B
- Galactosemia
- Síndrome urémico hemolítico
- Anemia severa
- intolerancia a la galactosa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición de los efectos de los suplementos orales de monosacáridos a través de mediciones de crecimiento
Periodo de tiempo: duración de los estudios, hasta 2 años
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Para evaluar los efectos de la suplementación con monosacáridos orales para cada participante, se evaluarán los cambios en los parámetros de crecimiento del participante, así como los niveles de azúcar en la sangre, los parámetros de coagulación, la función hepática y otras medidas de la función del sistema orgánico (según corresponda para el tipo específico de CDG). se correlacionó con biomarcadores derivados de muestras de sangre y orina de participantes obtenidas en momentos clave y luego se comparó con rangos normativos estándar de datos para cada medida.
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duración de los estudios, hasta 2 años
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Medición de los efectos de los suplementos orales de monosacáridos a través de los niveles de azúcar en la sangre
Periodo de tiempo: duración de los estudios, hasta 2 años
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Para evaluar los efectos de la suplementación con monosacáridos orales para cada participante, se evaluarán los cambios en los parámetros de crecimiento del participante, así como los niveles de azúcar en la sangre, los parámetros de coagulación, la función hepática y otras medidas de la función del sistema orgánico (según corresponda para el tipo específico de CDG). se correlacionó con biomarcadores derivados de muestras de sangre y orina de participantes obtenidas en momentos clave y luego se comparó con rangos normativos estándar de datos para cada medida.
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duración de los estudios, hasta 2 años
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Medición de los efectos de los suplementos orales de monosacáridos a través de los resultados de la función hepática
Periodo de tiempo: duración de los estudios, hasta 2 años
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Para evaluar los efectos de la suplementación con monosacáridos orales para cada participante, se evaluarán los cambios en los parámetros de crecimiento del participante, así como los niveles de azúcar en la sangre, los parámetros de coagulación, la función hepática y otras medidas de la función del sistema orgánico (según corresponda para el tipo específico de CDG). se correlacionó con biomarcadores derivados de muestras de sangre y orina de participantes obtenidas en momentos clave y luego se comparó con rangos normativos estándar de datos para cada medida.
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duración de los estudios, hasta 2 años
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Medición de los efectos de los suplementos orales de monosacáridos a través de los resultados de la coagulación
Periodo de tiempo: duración de los estudios, hasta 2 años
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Para evaluar los efectos de la suplementación con monosacáridos orales para cada participante, se evaluarán los cambios en los parámetros de crecimiento del participante, así como los niveles de azúcar en la sangre, los parámetros de coagulación, la función hepática y otras medidas de la función del sistema orgánico (según corresponda para el tipo específico de CDG). se correlacionó con biomarcadores derivados de muestras de sangre y orina de participantes obtenidas en momentos clave y luego se comparó con rangos normativos estándar de datos para cada medida.
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duración de los estudios, hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
11 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
11 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
13 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 18-007276
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos se compartirán de acuerdo con la decisión de PI.
Marco de tiempo para compartir IPD
Duración de los estudios
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .