Supplémentation alimentaire en monosaccharides chez les patients atteints de troubles congénitaux de la glycosylation
30 septembre 2025 mis à jour par: David R. Deyle, Mayo Clinic
Les chercheurs tentent d'évaluer si l'utilisation de sucres simples donnés comme complément alimentaire quotidien peut améliorer la santé des enfants atteints de troubles congénitaux de la glycosylation (CDG).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Le but de cette étude est de recueillir des données auprès de patients diagnostiqués avec des troubles congénitaux de la glycosylation et prenant un simple supplément de sucre.
L'équipe de l'étude souhaite élargir les preuves sur les effets bénéfiques de ce traitement dans la pratique clinique.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Nous recruterons des patients diagnostiqués avec des troubles congénitaux de la glycosylation et qui ont commencé à prendre des suppléments oraux de sucre simple dans le cadre de leurs soins cliniques de routine.
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a un trouble congénital de glycosylation biochimiquement et génétiquement prouvé
- Le patient reçoit (ou prévoit de recevoir) une supplémentation orale en sucre simple
Critère d'exclusion:
- Déficit en aldolase B
- Galactosémie
- Syndrome hémolytique urémique
- Anémie sévère
- Intolérance au galactose
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesurer les effets des suppléments oraux de monosaccharides par des mesures de croissance
Délai: durée des études, jusqu'à 2 ans
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Pour évaluer les effets de la supplémentation orale en monosaccharides pour chaque participant, les changements dans les paramètres de croissance des participants, ainsi que les niveaux de sucre dans le sang, les paramètres de coagulation, la fonction hépatique et d'autres mesures de la fonction du système organique (selon le type spécifique de CDG) seront corrélés avec des biomarqueurs dérivés d'échantillons de sang et d'urine de participants obtenus à des moments clés, puis comparés à des plages normatives standard de données pour chaque mesure.
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durée des études, jusqu'à 2 ans
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Mesurer les effets des suppléments oraux de monosaccharides par les niveaux de sucre dans le sang
Délai: durée des études, jusqu'à 2 ans
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Pour évaluer les effets de la supplémentation orale en monosaccharides pour chaque participant, les changements dans les paramètres de croissance des participants, ainsi que les niveaux de sucre dans le sang, les paramètres de coagulation, la fonction hépatique et d'autres mesures de la fonction du système organique (selon le type spécifique de CDG) seront corrélés avec des biomarqueurs dérivés d'échantillons de sang et d'urine de participants obtenus à des moments clés, puis comparés à des plages normatives standard de données pour chaque mesure.
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durée des études, jusqu'à 2 ans
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Mesurer les effets des suppléments oraux de monosaccharides grâce aux résultats de la fonction hépatique
Délai: durée des études, jusqu'à 2 ans
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Pour évaluer les effets de la supplémentation orale en monosaccharides pour chaque participant, les changements dans les paramètres de croissance des participants, ainsi que les niveaux de sucre dans le sang, les paramètres de coagulation, la fonction hépatique et d'autres mesures de la fonction du système organique (selon le type spécifique de CDG) seront corrélés avec des biomarqueurs dérivés d'échantillons de sang et d'urine de participants obtenus à des moments clés, puis comparés à des plages normatives standard de données pour chaque mesure.
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durée des études, jusqu'à 2 ans
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Mesurer les effets des suppléments oraux de monosaccharides grâce aux résultats de coagulation
Délai: durée des études, jusqu'à 2 ans
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Pour évaluer les effets de la supplémentation orale en monosaccharides pour chaque participant, les changements dans les paramètres de croissance des participants, ainsi que les niveaux de sucre dans le sang, les paramètres de coagulation, la fonction hépatique et d'autres mesures de la fonction du système organique (selon le type spécifique de CDG) seront corrélés avec des biomarqueurs dérivés d'échantillons de sang et d'urine de participants obtenus à des moments clés, puis comparés à des plages normatives standard de données pour chaque mesure.
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durée des études, jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 décembre 2018
Achèvement primaire (Réel)
11 juin 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
11 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2019
Première publication (Réel)
13 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
1 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18-007276
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données seront partagées selon la décision de PI.
Délai de partage IPD
durée des études
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .