Diætmonosaccharidtilskud hos patienter med medfødte glykosyleringsforstyrrelser
25. marts 2024 opdateret af: David R. Deyle, Mayo Clinic
Forskere forsøger at vurdere, om brugen af simple sukkerarter givet som et dagligt kosttilskud kan forbedre sundheden for børn med medfødte glykosyleringsforstyrrelser (CDG).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Målet med denne undersøgelse er at indsamle data fra patienter diagnosticeret med medfødte glykosyleringslidelser og tager et simpelt sukkertilskud.
Undersøgelsesholdet ønsker at udvide evidensen om de gavnlige virkninger af denne behandling i klinisk praksis.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
100
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic in Rochester
-
Kontakt:
- Clinical Genomics Research Team
- E-mail: rstcgresearch@mayo.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Vi vil indskrive patienter, der er diagnosticeret med medfødte glykosyleringsforstyrrelser og startede på orale simple sukkertilskud som en del af deres rutinemæssige kliniske pleje.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten har en biokemisk og genetisk dokumenteret medfødt glykosyleringsforstyrrelse
- Patienten modtager (eller planlægger at modtage) oralt simpelt sukkertilskud
Ekskluderingskriterier:
- Aldolase B-mangel
- Galaktosæmi
- Hæmolytisk uremisk syndrom
- Alvorlig anæmi
- Galactose intolerance
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Måling af effekter af orale monosaccharidtilskud gennem vækstmålinger
Tidsramme: studielængde, op til 2 år
|
For at vurdere virkningerne af oralt monosaccharidtilskud for hver deltager vil ændringer i deltagerens vækstparametre, såvel som blodsukkerniveauer, koagulationsparametre, leverfunktion og andre mål for organsystemfunktion (alt efter den specifikke type CDG) være korreleret med biomarkører afledt af deltagerblod- og urinprøver opnået på vigtige tidspunkter og derefter sammenlignet med standard normative dataintervaller for hvert mål.
|
studielængde, op til 2 år
|
|
Måling af virkninger af orale monosaccharidtilskud gennem blodsukkerniveauer
Tidsramme: studielængde, op til 2 år
|
For at vurdere virkningerne af oralt monosaccharidtilskud for hver deltager vil ændringer i deltagerens vækstparametre, såvel som blodsukkerniveauer, koagulationsparametre, leverfunktion og andre mål for organsystemfunktion (alt efter den specifikke type CDG) være korreleret med biomarkører afledt af deltagerblod- og urinprøver opnået på vigtige tidspunkter og derefter sammenlignet med standard normative dataintervaller for hvert mål.
|
studielængde, op til 2 år
|
|
Måling af virkningerne af orale monosaccharidtilskud gennem leverfunktionsresultater
Tidsramme: studielængde, op til 2 år
|
For at vurdere virkningerne af oralt monosaccharidtilskud for hver deltager vil ændringer i deltagerens vækstparametre, såvel som blodsukkerniveauer, koagulationsparametre, leverfunktion og andre mål for organsystemfunktion (alt efter den specifikke type CDG) være korreleret med biomarkører afledt af deltagerblod- og urinprøver opnået på vigtige tidspunkter og derefter sammenlignet med standard normative dataintervaller for hvert mål.
|
studielængde, op til 2 år
|
|
Måling af virkningerne af orale monosaccharidtilskud gennem koagulationsresultater
Tidsramme: studielængde, op til 2 år
|
For at vurdere virkningerne af oralt monosaccharidtilskud for hver deltager vil ændringer i deltagerens vækstparametre, såvel som blodsukkerniveauer, koagulationsparametre, leverfunktion og andre mål for organsystemfunktion (alt efter den specifikke type CDG) være korreleret med biomarkører afledt af deltagerblod- og urinprøver opnået på vigtige tidspunkter og derefter sammenlignet med standard normative dataintervaller for hvert mål.
|
studielængde, op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. december 2018
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. december 2019
Først opslået (Faktiske)
13. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-007276
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil blive delt i henhold til PI's beslutning.
IPD-delingstidsramme
studielængde
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .