Integrazione alimentare di monosaccaridi in pazienti con disturbi congeniti della glicosilazione
30 settembre 2025 aggiornato da: David R. Deyle, Mayo Clinic
I ricercatori stanno cercando di valutare se l'uso di zuccheri semplici somministrati come integratore alimentare quotidiano possa migliorare la salute dei bambini con disturbi congeniti della glicosilazione (CDG).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio è raccogliere dati da pazienti con diagnosi di disturbi congeniti della glicosilazione e che assumono un semplice integratore di zucchero.
Il team di studio vuole espandere le prove sugli effetti benefici di questo trattamento nella pratica clinica.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
N/A
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Arruolaremo pazienti con diagnosi di disturbi congeniti della glicosilazione e inizieranno a prendere integratori orali di zucchero semplice come parte della loro cura clinica di routine.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha un disturbo congenito della glicosilazione testato biochimicamente e geneticamente
- Il paziente sta ricevendo (o sta pianificando di ricevere) un'integrazione orale di zucchero semplice
Criteri di esclusione:
- Deficit di aldolasi B
- Galattosemia
- Sindrome emolitico-uremica
- Anemia grave
- Intolleranza al galattosio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misurazione degli effetti degli integratori di monosaccaridi orali attraverso misurazioni della crescita
Lasso di tempo: durata degli studi, fino a 2 anni
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Per valutare gli effetti dell'integrazione orale di monosaccaridi per ciascun partecipante, saranno valutati i cambiamenti nei parametri di crescita dei partecipanti, nonché i livelli di zucchero nel sangue, i parametri di coagulazione, la funzionalità epatica e altre misure della funzione del sistema degli organi (a seconda del tipo specifico di CDG). correlato con biomarcatori derivati da campioni di sangue e urina dei partecipanti ottenuti in punti temporali chiave e quindi confrontati con intervalli normativi standard di dati per ciascuna misura.
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durata degli studi, fino a 2 anni
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Misurazione degli effetti degli integratori orali di monosaccaridi attraverso i livelli di zucchero nel sangue
Lasso di tempo: durata degli studi, fino a 2 anni
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Per valutare gli effetti dell'integrazione orale di monosaccaridi per ciascun partecipante, saranno valutati i cambiamenti nei parametri di crescita dei partecipanti, nonché i livelli di zucchero nel sangue, i parametri di coagulazione, la funzionalità epatica e altre misure della funzione del sistema degli organi (a seconda del tipo specifico di CDG). correlato con biomarcatori derivati da campioni di sangue e urina dei partecipanti ottenuti in punti temporali chiave e quindi confrontati con intervalli normativi standard di dati per ciascuna misura.
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durata degli studi, fino a 2 anni
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Misurazione degli effetti degli integratori orali di monosaccaridi attraverso i risultati della funzionalità epatica
Lasso di tempo: durata degli studi, fino a 2 anni
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Per valutare gli effetti dell'integrazione orale di monosaccaridi per ciascun partecipante, saranno valutati i cambiamenti nei parametri di crescita dei partecipanti, nonché i livelli di zucchero nel sangue, i parametri di coagulazione, la funzionalità epatica e altre misure della funzione del sistema degli organi (a seconda del tipo specifico di CDG). correlato con biomarcatori derivati da campioni di sangue e urina dei partecipanti ottenuti in punti temporali chiave e quindi confrontati con intervalli normativi standard di dati per ciascuna misura.
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durata degli studi, fino a 2 anni
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Misurazione degli effetti degli integratori orali di monosaccaridi attraverso i risultati della coagulazione
Lasso di tempo: durata degli studi, fino a 2 anni
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Per valutare gli effetti dell'integrazione orale di monosaccaridi per ciascun partecipante, saranno valutati i cambiamenti nei parametri di crescita dei partecipanti, nonché i livelli di zucchero nel sangue, i parametri di coagulazione, la funzionalità epatica e altre misure della funzione del sistema degli organi (a seconda del tipo specifico di CDG). correlato con biomarcatori derivati da campioni di sangue e urina dei partecipanti ottenuti in punti temporali chiave e quindi confrontati con intervalli normativi standard di dati per ciascuna misura.
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durata degli studi, fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 dicembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
11 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
11 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
13 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
1 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 settembre 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18-007276
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati saranno condivisi secondo la decisione di PI.
Periodo di condivisione IPD
durata dello studio
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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