Suplementação dietética de monossacarídeos em pacientes com distúrbios congênitos da glicosilação
30 de setembro de 2025 atualizado por: David R. Deyle, Mayo Clinic
Os pesquisadores estão tentando avaliar se o uso de açúcares simples administrados como suplemento dietético diário pode melhorar a saúde de crianças com distúrbios congênitos da glicosilação (CDG).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é coletar dados de pacientes diagnosticados com distúrbios congênitos de glicosilação e tomando um suplemento de açúcar simples.
A equipe do estudo quer ampliar as evidências sobre os efeitos benéficos desse tratamento na prática clínica.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Vamos inscrever pacientes diagnosticados com distúrbios congênitos de glicosilação e iniciaram suplementos orais de açúcar simples como parte de seus cuidados clínicos de rotina.
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente tem um distúrbio congênito bioquimicamente e geneticamente comprovado da glicosilação
- O paciente está recebendo (ou planejando receber) suplementação oral de açúcar simples
Critério de exclusão:
- Deficiência de aldolase B
- Galactosemia
- Síndrome hemolítico-urêmica
- anemia severa
- Intolerância à galactose
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medindo os efeitos dos suplementos orais de monossacarídeos por meio de medidas de crescimento
Prazo: duração do estudo, até 2 anos
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Para avaliar os efeitos da suplementação oral de monossacarídeos para cada participante, as alterações nos parâmetros de crescimento do participante, bem como nos níveis de açúcar no sangue, parâmetros de coagulação, função hepática e outras medidas da função do sistema de órgãos (conforme apropriado para o tipo específico de CDG) serão correlacionados com biomarcadores derivados de amostras de sangue e urina dos participantes obtidos em momentos-chave e, em seguida, comparados com intervalos normativos padrão de dados para cada medida.
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duração do estudo, até 2 anos
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Medindo os efeitos dos suplementos orais de monossacarídeos através dos níveis de açúcar no sangue
Prazo: duração do estudo, até 2 anos
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Para avaliar os efeitos da suplementação oral de monossacarídeos para cada participante, as alterações nos parâmetros de crescimento do participante, bem como nos níveis de açúcar no sangue, parâmetros de coagulação, função hepática e outras medidas da função do sistema de órgãos (conforme apropriado para o tipo específico de CDG) serão correlacionados com biomarcadores derivados de amostras de sangue e urina dos participantes obtidos em momentos-chave e, em seguida, comparados com intervalos normativos padrão de dados para cada medida.
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duração do estudo, até 2 anos
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Medindo os efeitos dos suplementos orais de monossacarídeos através dos resultados da função hepática
Prazo: duração do estudo, até 2 anos
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Para avaliar os efeitos da suplementação oral de monossacarídeos para cada participante, as alterações nos parâmetros de crescimento do participante, bem como nos níveis de açúcar no sangue, parâmetros de coagulação, função hepática e outras medidas da função do sistema de órgãos (conforme apropriado para o tipo específico de CDG) serão correlacionados com biomarcadores derivados de amostras de sangue e urina dos participantes obtidos em momentos-chave e, em seguida, comparados com intervalos normativos padrão de dados para cada medida.
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duração do estudo, até 2 anos
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Medindo os efeitos dos suplementos orais de monossacarídeos através dos resultados da coagulação
Prazo: duração do estudo, até 2 anos
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Para avaliar os efeitos da suplementação oral de monossacarídeos para cada participante, as alterações nos parâmetros de crescimento do participante, bem como nos níveis de açúcar no sangue, parâmetros de coagulação, função hepática e outras medidas da função do sistema de órgãos (conforme apropriado para o tipo específico de CDG) serão correlacionados com biomarcadores derivados de amostras de sangue e urina dos participantes obtidos em momentos-chave e, em seguida, comparados com intervalos normativos padrão de dados para cada medida.
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duração do estudo, até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de dezembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
11 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
11 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
13 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
1 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de setembro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18-007276
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados serão compartilhados de acordo com a decisão do PI.
Prazo de Compartilhamento de IPD
duração do estudo
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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