Kosttilskudd av monosakkarid hos pasienter med medfødte glykosyleringsforstyrrelser
25. mars 2024 oppdatert av: David R. Deyle, Mayo Clinic
Forskere prøver å vurdere om bruk av enkle sukkerarter gitt som et daglig kosttilskudd kan forbedre helsen til barn med medfødte glykosyleringsforstyrrelser (CDG).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å samle inn data fra pasienter diagnostisert med medfødte glykosyleringssykdommer og som tar et enkelt sukkertilskudd.
Studieteamet ønsker å utvide bevisene på de gunstige effektene av denne behandlingen i klinisk praksis.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic in Rochester
-
Ta kontakt med:
- Clinical Genomics Research Team
- E-post: rstcgresearch@mayo.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
N/A
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Vi vil registrere pasienter som er diagnostisert med medfødte glykosyleringsforstyrrelser og startet på orale enkle sukkertilskudd som en del av deres rutinemessige kliniske behandling.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten har en biokjemisk og genetisk bevist medfødt lidelse av glykosylering
- Pasienten mottar (eller planlegger å motta) oralt enkelt sukkertilskudd
Ekskluderingskriterier:
- Aldolase B-mangel
- Galaktosemi
- Hemolytisk uremisk syndrom
- Alvorlig anemi
- Galaktoseintoleranse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Måle effekter av orale monosakkaridtilskudd gjennom vekstmålinger
Tidsramme: studielengde, inntil 2 år
|
For å vurdere effekten av oralt monosakkaridtilskudd for hver deltaker, vil endringer i deltakervekstparametere, samt blodsukkernivåer, koagulasjonsparametere, leverfunksjon og andre mål på organsystemfunksjon (som passer for den spesifikke typen CDG) bli utført. korrelert med biomarkører utledet fra deltakerblod- og urinprøver innhentet på nøkkeltidspunkter og deretter sammenlignet med standard normative dataområder for hvert mål.
|
studielengde, inntil 2 år
|
|
Måle effekten av orale monosakkaridtilskudd gjennom blodsukkernivået
Tidsramme: studielengde, inntil 2 år
|
For å vurdere effekten av oralt monosakkaridtilskudd for hver deltaker, vil endringer i deltakervekstparametere, samt blodsukkernivåer, koagulasjonsparametere, leverfunksjon og andre mål på organsystemfunksjon (som passer for den spesifikke typen CDG) bli utført. korrelert med biomarkører utledet fra deltakerblod- og urinprøver innhentet på nøkkeltidspunkter og deretter sammenlignet med standard normative dataområder for hvert mål.
|
studielengde, inntil 2 år
|
|
Måling av effekter av orale monosakkaridtilskudd gjennom leverfunksjonsresultater
Tidsramme: studielengde, inntil 2 år
|
For å vurdere effekten av oralt monosakkaridtilskudd for hver deltaker, vil endringer i deltakervekstparametere, samt blodsukkernivåer, koagulasjonsparametere, leverfunksjon og andre mål på organsystemfunksjon (som passer for den spesifikke typen CDG) bli utført. korrelert med biomarkører utledet fra deltakerblod- og urinprøver innhentet på nøkkeltidspunkter og deretter sammenlignet med standard normative dataområder for hvert mål.
|
studielengde, inntil 2 år
|
|
Måling av effekter av orale monosakkaridtilskudd gjennom koagulasjonsresultater
Tidsramme: studielengde, inntil 2 år
|
For å vurdere effekten av oralt monosakkaridtilskudd for hver deltaker, vil endringer i deltakervekstparametere, samt blodsukkernivåer, koagulasjonsparametere, leverfunksjon og andre mål på organsystemfunksjon (som passer for den spesifikke typen CDG) bli utført. korrelert med biomarkører utledet fra deltakerblod- og urinprøver innhentet på nøkkeltidspunkter og deretter sammenlignet med standard normative dataområder for hvert mål.
|
studielengde, inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. desember 2018
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
13. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18-007276
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil bli delt i henhold til PIs vedtak.
IPD-delingstidsramme
lengden på studiet
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .