Suplementace dietních monosacharidů u pacientů s vrozenými poruchami glykosylace
30. září 2025 aktualizováno: David R. Deyle, Mayo Clinic
Vědci se snaží posoudit, zda užívání jednoduchých cukrů podávaných jako denní doplněk stravy může zlepšit zdraví dětí s vrozenými poruchami glykosylace (CDG).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Cílem této studie je shromáždit data od pacientů s diagnostikovanou vrozenou poruchou glykosylace a užívajících jednoduchý doplněk cukru.
Studijní tým chce rozšířit důkazy o příznivých účincích této léčby v klinické praxi.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Zařadíme pacienty s diagnostikovanými vrozenými poruchami glykosylace, kteří začali užívat perorální suplementy jednoduchého cukru jako součást jejich běžné klinické péče.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient má biochemicky a geneticky prokázanou vrozenou poruchu glykosylace
- Pacient dostává (nebo plánuje přijímat) perorální suplementaci jednoduchého cukru
Kritéria vyloučení:
- Nedostatek aldolázy B
- Galaktosemie
- Hemolyticko-uremický syndrom
- Těžká anémie
- Nesnášenlivost galaktózy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření účinků perorálních monosacharidových doplňků prostřednictvím měření růstu
Časové okno: délka studia, až 2 roky
|
Pro posouzení účinků perorální suplementace monosacharidem pro každého účastníka budou provedeny změny v růstových parametrech účastníka, stejně jako hladiny krevního cukru, parametry koagulace, jaterní funkce a další měření funkce orgánového systému (podle potřeby pro konkrétní typ CDG). korelovaly s biomarkery odvozenými ze vzorků krve a moči účastníků získaných v klíčových časových bodech a poté porovnaly se standardními normativními rozsahy dat pro každé měření.
|
délka studia, až 2 roky
|
|
Měření účinků perorálních monosacharidových doplňků prostřednictvím hladiny cukru v krvi
Časové okno: délka studia, až 2 roky
|
Pro posouzení účinků perorální suplementace monosacharidem pro každého účastníka budou provedeny změny v růstových parametrech účastníka, stejně jako hladiny krevního cukru, parametry koagulace, jaterní funkce a další měření funkce orgánového systému (podle potřeby pro konkrétní typ CDG). korelovaly s biomarkery odvozenými ze vzorků krve a moči účastníků získaných v klíčových časových bodech a poté porovnaly se standardními normativními rozsahy dat pro každé měření.
|
délka studia, až 2 roky
|
|
Měření účinků perorálních monosacharidových doplňků prostřednictvím výsledků jaterních funkcí
Časové okno: délka studia, až 2 roky
|
Pro posouzení účinků perorální suplementace monosacharidem pro každého účastníka budou provedeny změny v růstových parametrech účastníka, stejně jako hladiny krevního cukru, parametry koagulace, jaterní funkce a další měření funkce orgánového systému (podle potřeby pro konkrétní typ CDG). korelovaly s biomarkery odvozenými ze vzorků krve a moči účastníků získaných v klíčových časových bodech a poté porovnaly se standardními normativními rozsahy dat pro každé měření.
|
délka studia, až 2 roky
|
|
Měření účinků perorálních monosacharidových doplňků prostřednictvím výsledků koagulace
Časové okno: délka studia, až 2 roky
|
Pro posouzení účinků perorální suplementace monosacharidem pro každého účastníka budou provedeny změny v růstových parametrech účastníka, stejně jako hladiny krevního cukru, parametry koagulace, jaterní funkce a další měření funkce orgánového systému (podle potřeby pro konkrétní typ CDG). korelovaly s biomarkery odvozenými ze vzorků krve a moči účastníků získaných v klíčových časových bodech a poté porovnaly se standardními normativními rozsahy dat pro každé měření.
|
délka studia, až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. prosince 2018
Primární dokončení (Aktuální)
11. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
11. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2019
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
1. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18-007276
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Data budou sdílena podle rozhodnutí PI.
Časový rámec sdílení IPD
délka studia
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .