严重镰状细胞病患者的半相合造血干细胞移植 (HSCT)

纳入标准：

• 血红蛋白 SS、SC、S-β0 地中海贫血或 SO-阿拉伯镰状细胞病
• 2至25岁之间（第一阶段：10-25岁；第二阶段：2-25岁）
• 在国家骨髓捐赠计划中缺乏完全匹配的家庭捐赠者或完全匹配的无关捐赠者登记
• 具有血红蛋白 AA（正常）或血红蛋白 AS（镰状特征）表型的部分匹配的家庭成员
• 具有严重表型的 SCD，由以下标准定义：尽管进行了羟基脲治疗，但在参加研究的 [两年] 内，两次或多次急性胸部综合征 (ACS) 需要入院接受输血或呼吸支持，包括补充氧气。 不能耐受羟基脲和经历多次 ACS 发作的患者也符合条件；尽管进行了羟基脲治疗，但在入组前两年内每年 3 次或更多次需要住院治疗和静脉注射麻醉剂的严重血管闭塞 (VOC) 病史。 不能耐受羟基脲和经历多次 VOC 发作的患者也符合条件；与镰状细胞病相关的终末器官功能障碍所证明的其他严重表型。

排除标准：

• Karnofsky 或 Lansky 评分 < 60%
• 急性肝炎或活检中度或重度门静脉纤维化的证据。 （如果患者接受慢性输血治疗 > 6 个月或铁蛋白 > 1000 ng/ml，或 AST 或 ALT > 正常上限的 5 倍，将进行活检
• 严重肾功能损害（表现为肌酐清除率 <50 毫升/分钟肾小球滤过率 (GFR) < 50% 预计正常值）
• 心脏超声心动图或肺动脉高压显示心功能缩短率小于 26%。
• 怀孕的女性。
• 哺乳期女性。
• 基线 O2 饱和度 <85% 的肺功能或肺功能测试 (PFT) 的一氧化碳扩散能力 (DLCO) 的 DLCO <40%。