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중증 낫적혈구병 환자를 위한 일종동일 조혈모세포이식(HSCT)

2023년 5월 11일 업데이트: University of Chicago

부분적으로 일치하는 가족 공여자의 골수 절제 컨디셔닝 및 αβ+ T 세포 고갈 조혈 줄기 세포를 사용한 중증 낫적혈구 질환 환자를 위한 조혈 줄기 세포 이식

본 연구의 목적은 중증 겸상 적혈구 질환(SCD)이 있는 소아 및 청소년을 대상으로 αβ+ T 세포 고갈을 이용한 일배체적 조혈 줄기 세포 이식의 안전성을 평가하여 겸상 적혈구 질환 치료에 대한 안전하고 치료적인 줄기 세포 이식 접근법을 개발하는 것입니다. .

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

38

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 헤모글로빈 SS, SC, S-β0 지중해빈혈 또는 SO-아랍 낫적혈구병
  • 2~25세(1기: 10~25세, 2기: 2~25세)
  • 국가 골수 기증자 프로그램에 완전히 일치하는 가족 기증자 또는 완전히 일치하는 비혈연 기증자 등록이 없습니다.
  • 헤모글로빈 AA(정상) 또는 헤모글로빈 AS(낫 특성) 표현형과 부분적으로 일치하는 가족 구성원
  • 다음 기준에 의해 정의되는 중증 표현형을 갖는 SCD: 뇌혈관 사고(CVA), 일과성 허혈 사건(TIA) 또는 무증상 경색을 암시하는 비정상적인 MRI 소견을 포함하는 겸상 질환의 신경학적 증상; 수산화요소 요법에도 불구하고 연구 등록 [2년] 이내에 산소 보충을 포함한 수혈 또는 호흡 지원을 위해 입원이 필요한 급성 흉부 증후군(ACS)의 2회 이상의 에피소드. 수산화요소를 견딜 수 없고 ACS의 여러 에피소드를 경험하는 환자도 자격이 있습니다. 수산화요소 요법에도 불구하고 등록 전 2년 동안 연간 3회 이상의 입원 및 정맥 주사 마약을 필요로 하는 중증 혈관 폐쇄(VOC) 질환의 병력. 수산화요소를 견딜 수 없고 VOC의 여러 에피소드를 경험하는 환자도 자격이 있습니다. 겸상 적혈구 질환과 관련된 말단 기관 기능 장애로 입증되는 기타 중증 표현형.

제외 기준:

  • Karnofsky 또는 Lansky 점수 < 60%
  • 급성 간염 또는 생검에서 중등도 또는 중증 문맥 섬유증의 증거. (환자가 6개월 이상 만성 수혈 요법을 받았거나 페리틴이 1000ng/ml 이상인 경우 생검을 시행합니다.) 또는 AST 또는 ALT가 정상 상한치의 5배를 초과하는 경우
  • 중증 신장애
  • 심장초음파 또는 폐고혈압에서 단축률이 26% 미만인 심장 기능.
  • 임신 여성.
  • 수유중인 암컷.
  • 기준선 O2 포화도가 85% 미만이거나 DLCO가 40% 미만인 폐 기능 검사(PFT)에서 일산화탄소 확산 능력(DLCO)이 있는 폐 기능.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1기
1단계에는 10-25세 사이의 적격 피험자가 포함됩니다.
장치: Miltenyi CliniMACS 시스템을 사용한 αβ+ T 세포 고갈
면역자기 비드를 사용하여 αβ+ T 세포 수용체 선택을 위해 설계된 Miltenyi CliniMACS 시스템을 사용하여 세포를 정제하는 일배체 CD34+ 메가도스 조혈 줄기 세포 이식.
실험적: 2기
2단계에는 2-25세 사이의 적격 피험자가 포함됩니다.
장치: Miltenyi CliniMACS 시스템을 사용한 αβ+ T 세포 고갈
면역자기 비드를 사용하여 αβ+ T 세포 수용체 선택을 위해 설계된 Miltenyi CliniMACS 시스템을 사용하여 세포를 정제하는 일배체 CD34+ 메가도스 조혈 줄기 세포 이식.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 실패, 등급 III/IV 돌이킬 수 없는 말단 기관 독성, 등급 III/IV aGvHD 또는 Hap-HSCT 후 100일 이내 사망 발생률로 측정한 안전성
기간: Hap-HSCT 후 100일

이식 기능: 효능은 안정적인 기증자 생착(총 유핵 세포 DNA의 >5%) 및 SCD 혈액학적 표현형(말초 혈액에서 <50% HbS)을 교정하는 기증자 적혈구 생성으로 정의됩니다.

장기 독성: NCI 등급에 기반한 등급 III/IV 비가역적 말단 장기 독성

이식편대숙주병: 등급 III/IV aGvHD 또는 Hap-HSCT 후 100일 이내에 사망
Hap-HSCT 후 100일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Hap-HSCT 후 1년 전체 생존 및 사건 없는 생존 추정
기간: 이식 후 1년
1년 동안 사망하지 않았거나 이식 실패가 있었던 환자의 비율
이식 후 1년
등급 I에서 IV 급성 GvHD의 발병률 관찰
기간: 이식 후 100일
등급 I에서 IV까지의 급성 GvHD 대상자의 비율
이식 후 100일
등급 III에서 IV로 정의된 중증 급성 GvHD 발생률 관찰
기간: 이식 후 100일
등급 III에서 IV 급성 이식편대숙주병 환자의 비율
이식 후 100일
등급 I에서 IV까지의 만성 GvHD 발생률 관찰
기간: 이식 후 1년
등급 I에서 IV까지의 만성 GvHD 대상자의 비율
이식 후 1년
등급 III 및 IV로 정의된 중증 만성 GvHD 발생률 관찰
기간: 이식 후 1년
등급 III에서 IV까지의 만성 GvHD 대상자의 비율
이식 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Chicago

수사관

  • 수석 연구원: John Cunningham, MD, University of Chicago

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 4월 7일

기본 완료 (예상)

2027년 11월 1일

연구 완료 (예상)

2027년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 19일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 11일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB19-0640

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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