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Trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche (HSCT) per pazienti con grave anemia falciforme

8 novembre 2024 aggiornato da: University of Chicago

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per pazienti con anemia falciforme grave mediante condizionamento mieloablativo e cellule staminali ematopoietiche impoverite di cellule T αβ+ da donatori familiari parzialmente compatibili

Lo scopo di questo studio è sviluppare un approccio sicuro e curativo al trapianto di cellule staminali per il trattamento dell'anemia falciforme valutando la sicurezza del trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche utilizzando la deplezione di cellule T αβ+ per bambini e adolescenti con grave anemia falciforme (SCD) .

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emoglobina SS, SC, S-β0 Talassemia o anemia falciforme SO-araba
  • Età compresa tra 2 e 25 anni (Fase 1: 10-25 anni; Fase II: 2-25 anni)
  • Mancanza di un donatore familiare completamente compatibile o di un registro dei donatori non consanguinei completamente compatibile nel programma nazionale di donatori di midollo
  • Membro della famiglia parzialmente compatibile con fenotipo emoglobina AA (normale) o emoglobina AS (tratto falciforme)
  • SCD con fenotipo grave, definito dai seguenti criteri: manifestazioni neurologiche di anemia falciforme, inclusi accidente vascolare cerebrale (CVA), evento ischemico transitorio (TIA) o reperti RM anormali suggestivi di infarto silente; - Due o più episodi di sindrome toracica acuta (ACS) che richiedono il ricovero per supporto trasfusionale o respiratorio incluso ossigeno supplementare entro [due anni] dall'arruolamento nello studio nonostante la terapia con idrossiurea. Saranno ammissibili anche i pazienti che non possono tollerare l'idrossiurea e che presentano più episodi di ACS; - Storia di grave malattia vaso-occlusiva (VOC) che richiede ricovero in ospedale e narcotici per via endovenosa in 3 o più occasioni all'anno nei due anni precedenti l'arruolamento nonostante la terapia con idrossiurea. Saranno ammissibili anche i pazienti che non possono tollerare l'idrossiurea e che manifestano più episodi di COV; Altro fenotipo grave come evidenziato dalla disfunzione d'organo correlata all'anemia falciforme.

Criteri di esclusione:

  • Punteggio Karnofsky o Lansky < 60%
  • Epatite acuta o evidenza di fibrosi portale moderata o grave alla biopsia. (La biopsia sarà ottenuta se il paziente è stato in terapia trasfusionale cronica> 6 mesi o ha una ferritina> 1000 ng/ml) o AST o ALT> 5 volte il limite superiore del normale
  • Compromissione renale grave (come evidenziato dalla clearance della creatinina <50 ml/minuto velocità di filtrazione glomerulare (VFG) <50% del valore normale previsto)
  • Funzione cardiaca che dimostra una frazione di accorciamento inferiore al 26% mediante ecocardiogramma cardiaco o ipertensione polmonare.
  • Femmina incinta.
  • Femmina in allattamento.
  • Funzione polmonare con saturazione di O2 al basale <85% o capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) al test di funzionalità polmonare (PFT) con una DLCO <40%.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase I
La fase I includerà soggetti idonei di età compresa tra 10 e 25 anni.
Dispositivo: Deplezione delle cellule T αβ+ con il sistema Miltenyi CliniMACS
Trapianto aploidentico di cellule staminali ematopoietiche CD34+ megadose in cui le cellule vengono purificate utilizzando il sistema Miltenyi CliniMACS progettato per la selezione del recettore delle cellule T αβ+ mediante sfere immunomagnetiche.
Sperimentale: Fase II
La fase II includerà soggetti idonei di età compresa tra 2 e 25 anni.
Dispositivo: Deplezione delle cellule T αβ+ con il sistema Miltenyi CliniMACS
Trapianto aploidentico di cellule staminali ematopoietiche CD34+ megadose in cui le cellule vengono purificate utilizzando il sistema Miltenyi CliniMACS progettato per la selezione del recettore delle cellule T αβ+ mediante sfere immunomagnetiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza, misurata dall'incidenza di fallimento del trapianto, tossicità irreversibile per organi terminali di grado III/IV, aGvHD di grado III/IV o morte entro 100 giorni dopo l'HSCT
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'Hap-HSCT

Funzione del trapianto: l'efficacia è definita come attecchimento stabile del donatore (>5% di DNA cellulare nucleato totale) e eritropoiesi del donatore che corregge il fenotipo ematologico della morte cardiaca improvvisa (<50% HbS nel sangue periferico).

Tossicità per gli organi: tossicità irreversibile per gli organi terminali di grado III/IV basata sulla classificazione NCI

Malattia del trapianto contro l'ospite: aGvHD di grado III/IV o morte entro 100 giorni dall'Hap-HSCT
100 giorni dopo l'Hap-HSCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima della sopravvivenza complessiva e libera da eventi a 1 anno dopo Hap-HSCT
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Proporzione di pazienti a 1 anno che non sono morti o hanno avuto fallimento del trapianto
1 anno dopo il trapianto
Osservare l'incidenza della GvHD acuta di grado I fino al IV
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Proporzione di soggetti con GvHD acuta di grado da I a IV
100 giorni dopo il trapianto
Osservare l'incidenza della GvHD acuta grave come definita dai gradi da III a IV
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Proporzione di soggetti con GvHD acuta di grado da III a IV
100 giorni dopo il trapianto
Osservare l'incidenza della GvHD cronica di grado I fino al IV
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Proporzione di soggetti con GvHD cronica di grado da I a IV
1 anno dopo il trapianto
Osservare l'incidenza della GvHD cronica grave come definita dai gradi III e IV
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Proporzione di soggetti con GvHD cronica di grado da III a IV
1 anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Chicago

Investigatori

  • Investigatore principale: John Cunningham, MD, University of Chicago

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 aprile 2020

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

22 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB19-0640

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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