Haploidenttinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) potilaille, joilla on vaikea sirppisolutauti
perjantai 8. marraskuuta 2024 päivittänyt: University of Chicago
Hematopoieettisten kantasolujen siirto potilaille, joilla on vaikea sirppisolusairaus käyttämällä myeloablatiivista hoitoa ja αβ+ T-soluista tyhjennettyjä hematopoieettisia kantasoluja, jotka ovat peräisin osittain vastaavilta perheen luovuttajilta
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kehittää turvallinen ja parantava kantasolusiirtomenetelmä sirppisolusairauden hoitoon arvioimalla haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirron turvallisuutta käyttämällä αβ+ T-solujen ehtymistä lapsille ja nuorille, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD). .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hemoglobiini SS, SC, S-β0 talassemia tai SO-arabialainen sirppisolutauti
- 2–25 vuoden iässä (vaihe 1: 10–25 vuotta; vaihe II: 2–25 vuotta)
- Kansallisesta luuydinluovuttajaohjelmasta puuttuu täysin vastaava perheen luovuttaja tai täysin vastaava ei-sukulainen luovuttajarekisteri
- Osittain samanlainen perheenjäsen, jolla on hemoglobiini AA (normaali) tai hemoglobiini AS (sippiominaisuus) fenotyyppi
- SCD, jolla on vakava fenotyyppi, määritelty seuraavilla kriteereillä: Sirppisairauden neurologiset ilmentymät mukaan lukien aivoverisuonionnettomuus (CVA), ohimenevä iskeeminen tapahtuma (TIA) tai epänormaalit MRI-löydökset, jotka viittaavat hiljaiseen infarktiin; Kaksi tai useampi akuutti rintasyndrooma (ACS), jotka vaativat pääsyn verensiirtoon tai hengitystukeen, mukaan lukien lisähappea, [kahden vuoden] kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta hydroksiureahoidosta huolimatta. Potilaat, jotka eivät siedä hydroksiureaa ja joilla on useita ACS-jaksoja, ovat myös tukikelpoisia; Aiemmin vakava vaso-okklusiivinen (VOC) -sairaus, joka vaatii sairaalahoitoa ja suonensisäisiä huumeita vähintään 3 kertaa vuodessa kahden vuoden aikana ennen ilmoittautumista hydroksiureahoidosta huolimatta. Potilaat, jotka eivät siedä hydroksiureaa ja joilla on useita VOC-jaksoja, ovat myös tukikelpoisia; Muu vakava fenotyyppi, josta on osoituksena sirppisolusairauden aiheuttama loppuelimen toimintahäiriö.
Poissulkemiskriteerit:
- Karnofskyn tai Lanskyn pisteet < 60 %
- Akuutti hepatiitti tai näyttöä kohtalaisesta tai vaikeasta portaalifibroosista biopsiassa. (Biopsia otetaan, jos potilas on ollut kroonisessa verensiirtohoidossa > 6 kuukautta tai jos ferritiini on > 1000 ng/ml) tai ASAT tai ALAT > 5 kertaa normaalin yläraja
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (josta näkyy kreatiniinipuhdistuma <50 ml/min glomerulussuodatusnopeus (GFR) < 50 % ennustetusta normaalista)
- Sydämen toiminta, joka osoittaa lyhenevän fraktion alle 26 % sydämen kaikututkimuksen tai keuhkoverenpainetaudin perusteella.
- Raskaana oleva nainen.
- Imettävä nainen.
- Keuhkotoiminta, jonka perustason O2-saturaatio < 85 % tai Diffusing Capacity for Hiilimonoksidi (DLCO) keuhkojen toimintatestissä (PFT), DLCO < 40 %.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe I
Vaihe I sisältää 10-25-vuotiaat osallistujat.
|
Haploidenttinen CD34+ megadoosi hematopoieettinen kantasolusiirto, jossa solut puhdistetaan Miltenyi CliniMACS -järjestelmällä, joka on suunniteltu αβ+ T-solureseptorin valintaan käyttämällä immunomagneettisia helmiä.
|
|
Kokeellinen: Vaihe II
Vaiheessa II on mukana 2–25-vuotiaita osallistujia.
|
Haploidenttinen CD34+ megadoosi hematopoieettinen kantasolusiirto, jossa solut puhdistetaan Miltenyi CliniMACS -järjestelmällä, joka on suunniteltu αβ+ T-solureseptorin valintaan käyttämällä immunomagneettisia helmiä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus mitattuna siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuuden, asteen III/IV irreversiibelin pääteelinten toksisuuden, asteen III/IV aGvHD:n tai kuoleman 100 päivän sisällä HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää Hap-HSCT:n jälkeen
|
Siirrännäistoiminto: tehokkuus määritellään stabiiliksi luovuttajan siirrostukseksi (>5 % tumasolujen kokonaismäärästä) ja luovuttajan erytropoieesiksi, joka korjaa SCD-hematologista fenotyyppiä (<50 % HbS:a ääreisveressä). Elinmyrkyllisyys: Luokituksen III/IV palautumaton myrkyllisyys elimelle NCI-luokituksen perusteella Graft versus Host -tauti: asteen III/IV aGvHD tai kuolema 100 päivän sisällä Hap-HSCT:n jälkeen |
100 päivää Hap-HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvio 1 vuoden kokonais- ja tapahtumavapaasta selviytymisestä Hap-HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
|
Niiden 1 vuoden ikäisten potilaiden osuus, jotka eivät ole kuolleet tai joilla ei ole ollut siirteen vajaatoimintaa
|
1 vuosi siirron jälkeen
|
|
Tarkkaile asteiden I - IV akuutin GvHD:n ilmaantuvuutta
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on asteet I–IV akuutti GvHD
|
100 päivää siirron jälkeen
|
|
Tarkkaile vakavan akuutin GvHD:n ilmaantuvuutta asteiden III–IV määrittelemänä
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on asteet III–IV akuutti GvHD
|
100 päivää siirron jälkeen
|
|
Tarkkaile luokan I - IV kroonisen GvHD:n esiintyvyyttä
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on I–IV krooninen GvHD
|
1 vuosi siirron jälkeen
|
|
Tarkkaile vakavan kroonisen GvHD:n ilmaantuvuutta asteikolla III ja IV
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on asteet III–IV krooninen GvHD
|
1 vuosi siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: John Cunningham, MD, University of Chicago
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 20. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB19-0640
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .