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Pozelimab 在 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE 病）患者中的开放标签疗效和安全性研究

2025年8月27日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

该研究的主要目的是确定 pozelimab 对活动性 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病（PLE；CHAPLE）的影响。

该研究的次要目标是：

  • 评估 pozelimab 在 CD55 缺陷型 PLE 疾病患者中的安全性和耐受性
  • 评估 pozelimab 对 CD55 缺陷型 PLE 的影响（基线时有活动性疾病的患者和接受依库珠单抗治疗的非活动性疾病患者，转用 pozelimab）
  • 确定 pozelimab 对白蛋白和其他血清蛋白（总蛋白、免疫球蛋白）的影响
  • 确定 pozelimab 对腹水的影响
  • 确定 pozelimab 对粪便稠度的影响
  • 确定 pozelimab 对健康相关生活质量的影响
  • 确定 pozelimab 对在 CD55 缺陷型 PLE 中观察到的实验室异常的影响，例如高甘油三酯血症、血小板增多症和维生素 B12 缺乏症
  • 描述 pozelimab 对减少合并用药和减少住院天数的影响
  • 确定 pozelimab 对生长的影响
  • 表征 CD55 缺陷型 PLE 患者中 pozelimab 的浓度
  • 评估 CD55 缺陷型 PLE 疾病患者中 pozelimab 治疗引起的 ADA 发生率

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 土耳其（türkiye）
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34890
        • Regeneron Research Site
  • 泰国
    • Bangkok
      • Pathum Wan、Bangkok、泰国、10330
        • Regeneron Research Site
  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • Regeneron Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • CD55 缺陷型 PLE/CHAPLE 病的临床诊断（基于 PLE 病史），通过基因型分析检测到的双等位基因 CD55 功能丧失突变得到证实
  • 方案定义的活动性疾病或接受依库珠单抗治疗的非活动性疾病（如果需要，其主治医师期望未来获得新的依库珠单抗治疗），并愿意在筛选期间停用依库珠单抗，并在基线时开始使用 pozelimab，而不使用依库珠单抗洗掉

关键排除标准：

  • 脑膜炎球菌感染史
  • 筛查前 3 年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录且患者在研究期间不愿接种疫苗
  • 根据当地实践或指南，筛选前没有流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗接种记录，如果当地实践或指南要求，则患者不愿在研究期间接种疫苗
  • 在开始使用 pozelimab 时存在导致低蛋白血症的伴随疾病
  • 导致继发性肠淋巴管扩张的伴随疾病，例如先天性心脏病的丰坦手术

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：有源 PLE
临床诊断为 CD55 缺陷型 PLE 病的 1 岁及以上患者
药品：泊泽利单抗
第 1 天单次负荷静脉内 (IV) 剂量，然后在治疗期间 QW (±2 天) 固定剂量皮下 (SC)（基于体重）。
其他名称：
  • REGN3918

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
基线时患有活动性疾病的参与者在第 24 周实现血清白蛋白正常化和预设临床结果改善的百分比
大体时间：第 24 周
血清白蛋白正常化定义为第12周至第24周期间至少有70% (%) 的血清白蛋白测量值处于正常范围内，并且第12周至第24周期间没有单一白蛋白测量值<2.5克/分升(g/dL)，第 12 周至第 24 周期间无需输注白蛋白。 以下 4 项预先设定的临床结果得到改善，可在基线时评估改善情况，且其他结果不会恶化：每日排便频率、面部水肿的存在和严重程度（医生报告）、外周水肿的存在和严重程度（医生报告）报告），以及参与者/护理人员对有问题的腹痛频率的评估。 报告了基线时患有活动性疾病的参与者在第 24 周实现血清白蛋白正常化和预设临床结果改善的百分比。
第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周时每周排便次数 >=1 次稀便/水样便的天数
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 和 24 周
每周 >=1 次稀便/水样排便的天数计算为研究中每周 >=1 次稀便/水样排便的天数总和除以天数给出了无缺失的粪便稠度数据，然后乘以 7。 如果某一周内超过 3 天的粪便稠度数据缺失，则该周的粪便稠度数据被视为缺失。
基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 和 24 周
患有治疗效果不良事件（TEAE）的参与者数量和茶的严重程度
大体时间：从研究开始，药物管理到大约144周
TEAE被定义为在治疗期间开发或恶化的AE。 治疗周期定义为从研究产品的第一次剂量到最后一次研究产品后21周的时间。 根据以下规模对TEAES的严重程度进行评分：轻度：不会与患者的正常功能水平进行重大干扰，中等：产生某些功能障碍，但对健康和严重造成危害：对参与者健康的功能或无能力造成严重损害，并且对参与者的健康有明确的危害。
从研究开始，药物管理到大约144周
大多数麻烦的体征和症状的参与者数量在第24周
大体时间：在第24周
大多数麻烦的征兆/症状的改善，使用半结构概念启发访谈确定，从肠运动频率的“核心”临床终点，外周水肿，面部水肿，腹痛频率，恶心，呕吐，粪便一致性。
在第24周
根据1周的平均每天的排便数量，直到24周
大体时间：基线，第1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、112、13、14、15、16、17、19、20、21、21、22、23和24
每日的肠道动作由电子界捕获。 每天每天计算每天的排便数量。 它基于1周的平均值，并计算为在给定的一周内的肠运动数量之和除以无损坏的肠运动频率数据的天数。 如果在给定的一周内缺少超过3天的排便运动数据，则认为该周的肠运动频率数据被认为是缺少的。
基线，第1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、112、13、14、15、16、17、19、20、21、21、22、23和24
在第24周有腹腹水的参与者人数
大体时间：基线到第24周
腹部腹水（腹部过量）的测量是基于腹膜的。 无论医师对腹水的存在或不存在评估，都测量腹部周长。
基线到第24周
在指定的时间点到24周，白蛋白的绝对价值
大体时间：基线，第2天，第1、2、3、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22和24
从参与者处收集血液样本，以评估白蛋白的定义时间点。 报告了白蛋白在指定时间点上的绝对值。
基线，第2天，第1、2、3、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22和24
基线和第24周的蛋白质和免疫球蛋白G（IgG）的绝对值
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估蛋白质和IgG的定义时间点。 报道了基线和第24周测量为g/L的蛋白质和IgG的绝对值。
基线，第24周
免疫球蛋白（IG），免疫球蛋白M（IgM）和免疫球蛋白A（IgA）的绝对值，基线和第24周
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估IG，IgM和IgA的定义时间点。 据报道，在基线和第24周，Ig，IgM和IgA的绝对值以mg/dL测量。
基线，第24周
基线和第24周维生素B12的绝对值
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估维生素B12。 据报道，基线和第24周维生素B12的绝对值。
基线，第24周
基线和第24周铁和不饱和铁结合能力的绝对值
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估铁指数的定义时间点。 报道了基线和第24周的不饱和铁和不饱和铁结合能力的绝对值。
基线，第24周
直到24周，维生素B9的绝对值
大体时间：基线到第24周
维生素B9的绝对值 - 中央实验室
基线到第24周
基线和第24周铁蛋白的绝对值
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估铁指数的定义时间点。 报告了铁蛋白的绝对值。
基线，第24周
第24周的镁，总胆固醇和甘油三酸酯的绝对值
大体时间：基线，第24周
从参与者处收集血液样本，以评估镁，总胆固醇和甘油三酸酯的时间点。 据报道，在基线和第24周，镁，总胆固醇和甘油三酸酯的绝对值。
基线，第24周
在第12周和第24周，粪便中的Alpha-1抗胰蛋白酶水平从基线变化
大体时间：第12周，第24周
第12周，第24周
第12周和第24周，血液中α-1抗胰蛋白酶水平的基线变化
大体时间：第12周，第24周
第12周，第24周
基线维持疾病控制的患有活性疾病的参与者的百分比
大体时间：第12至48周；第12至144周；第24至48周；第48至96周；第96至144周
通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
第12至48周；第12至144周；第24至48周；第48至96周；第96至144周
根据5点李克特评级量表，医师评估面部水肿的基线更改
大体时间：基线和第144周
面部水肿的医师评估是基于5点李克特量表，范围从没有水肿（1）到非常严重的水肿（5）。
基线和第144周
基于5点李克特评级量表的医师评估的医师评估中的基线。
大体时间：基线和第144周
外围水肿的医师评估是基于5点李克特量表，范围从无水肿（1）到非常严重的水肿（5）。
基线和第144周
通过PEDSQL™GI症状量表的食物和饮料限制子尺度评估的食物和饮料限制的基线变化
大体时间：基线和第144周
限制的频率是在5点Likert响应量表上评估的，范围从不问题（0）到几乎总是一个问题（4）。 对项目进行了反向评分，并将线性转换为0至100尺度，其中较低的分数表明食物和饮料限制的频繁问题。
基线和第144周
根据PEDSQL™通用核心尺度评估的与健康相关的生活质量（HRQOL）的基线变化
大体时间：基线和第144周
使用5点李克特量表评估身体功能，情感功能，社交功能以及学校/工作/研究功能，从不问题（0）到几乎总是一个问题（4）。 项目反向评分，并线性转换为0到100比例，得分较高，表明HRQOL更好。 总比例评分计算为在单个尺度上回答的项目数量上的所有项目的总和。 分量表分数被计算为量表中项目的总和除以量表中答案的项目数。
基线和第144周
排入白蛋白的参与者数量为24周
大体时间：第0至24周；第24至48周；第48至72周；第72至96周；第96至120周；第120至144周
第0至24周；第24至48周；第48至72周；第72至96周；第96至120周；第120至144周
在白蛋白值中的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
白蛋白值的基线变化百分比变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
是将白蛋白值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
蛋白质值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
总蛋白质首次归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
免疫球蛋白（IG）值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
是时候首先归一化Ig值
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
从IgG值中的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
是时候首先归一化IgG值
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
从IgM值中的基线更改
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
是时候首先归一化IgM值
大体时间：基线到第44周
基线到第44周
IgA值中的基线从基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
IGA值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
从维生素B12值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
维生素B12值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
从维生素B9（叶酸）值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
维生素B9（叶酸）值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
铁值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
铁值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
不饱和铁结合能力从基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
不饱和铁结合能力的首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
从铁蛋白值中的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
是时候首先标准化铁蛋白值
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
镁值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
镁值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
禁食胆固醇值的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
禁食胆固醇值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
禁食甘油三酸酯值中的基线变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
禁食甘油三酸酯值首先归一化的时间
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
使用伴随药物的参与者数量
大体时间：基线到第144周
基线到第144周
到24周的住院天数
大体时间：第0至24周；第24至48周；第48至72周；第72至96周；第96至120周；第120至144周
第0至24周；第24至48周；第48至72周；第72至96周；第96至120周；第120至144周
从体重z得分中的基线变化
大体时间：基线和第144周
体重年龄的z得分将参与者的体重与健康参考人群的同龄儿童和性别的儿童进行比较。 z得分与人口均值相比反映了个体得分，并且以高于上述标准偏差（正值）及以下（负值）的标准偏差单位表示。 体重z得分，无论大小，都代表追赶生长。
基线和第144周
从基线在高度z得分中变化
大体时间：基线和第144周
高年龄的Z分数将参与者的身高与健康参考人群的同龄儿童和性别的孩子进行了比较。 z得分与人口均值相比反映了个体得分，并且以高于上述标准偏差（正值）及以下（负值）的标准偏差单位表示。 高度z得分的任何增加，无论大小如何，都代表追赶增长。
基线和第144周
总补体活性补体溶血测定法（CH50）的变化
大体时间：基线和第144周
基线和第144周
血清中总pozelimab的浓度
大体时间：基线到第164周
基线到第164周
Pozelimab的治疗急性抗药物抗体（ADA）的参与者数量
大体时间：基线到第164周
基线到第164周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年1月27日

初级完成 (实际的)

2021年11月9日

研究完成 (实际的)

2024年5月2日

研究注册日期

首次提交

2019年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2019年12月20日

首次发布 (实际的)

2019年12月24日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月27日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R3918-PLE-1878

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享

IPD 共享时间框架

一旦监管机构批准了适应症，如果有共享数据的合法授权并且没有合理的可能性重新识别参与者，则将考虑共享个人匿名参与者数据。

IPD 共享访问标准

当 Regeneron 已从主要卫生当局（例如 FDA、EMA、PMDA 等）获得产品和适应症的营销授权、具有共享数据的合法权限时，合格的研究人员可以请求访问匿名的患者水平数据或汇总研究数据，并公开了研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册）。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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