Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie účinnosti a bezpečnosti pozelimabu u pacientů s enteropatií ztrácející protein s deficitem CD55 (CHAPLEova choroba)

25. října 2023 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Primárním cílem studie je zjistit účinek pozelimabu na aktivní CD55-deficientní protein-ztrátovou enteropatii (PLE; CHAPLE).

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost pozelimabu u pacientů s onemocněním PLE s deficitem CD55
  • Zhodnotit účinek pozelimabu na CD55-deficientní PLE (jak pacienti s aktivním onemocněním na začátku, tak pacienti s neaktivním onemocněním na eculizumab, přecházející na pozelimab)
  • Stanovit účinky pozelimabu na albumin a další sérové ​​proteiny (celkový protein, imunoglobuliny)
  • Stanovit účinky pozelimabu na ascites
  • Stanovit účinky pozelimabu na konzistenci stolice
  • Zjistit účinek pozelimabu na kvalitu života související se zdravím
  • Stanovit účinek pozelimabu na laboratorní abnormality pozorované u PLE s deficitem CD55, jako je hypertriglyceridémie, trombocytóza a hypovitaminóza B12
  • Popsat účinky pozelimabu na úsporu souběžně podávaných léků a zkrácení doby hospitalizace
  • Stanovit účinky pozelimabu na růst
  • Charakterizovat koncentraci pozelimabu u pacientů s CD55-deficientní PLE
  • Zhodnotit výskyt ADA pro pozelimab u pacientů s onemocněním PLE s deficitem CD55

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34890
        • Regeneron Research Site
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Regeneron Research Site
  • Thajsko
    • Bangkok
      • Pathum Wan, Bangkok, Thajsko, 10330
        • Regeneron Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza onemocnění PLE/CHAPLE s deficitem CD55 (na základě anamnézy PLE), potvrzená bialelickou mutací ztráty funkce CD55 zjištěnou analýzou genotypu
  • Aktivní onemocnění, jak je definováno protokolem, nebo neaktivní onemocnění při léčbě eculizumabem (a jehož ošetřující lékař očekává budoucí přístup k obnovené léčbě eculizumabem, pokud to bude vyžadováno), a je ochoten přerušit eculizumab během screeningu a zahájit pozelimab na začátku bez eculizumabu vymytí

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Meningokoková infekce v anamnéze
  • Žádné zdokumentované očkování proti meningokokům během 3 let před screeningem a pacient neochotný podstoupit očkování během studie
  • Žádné zdokumentované očkování proti Haemophilus influenzae a Streptococcus pneumoniae, pokud je to možné, na základě místní praxe nebo pokynů před screeningem a pacient neochotný podstoupit očkování během studie, pokud to vyžaduje místní praxe nebo pokyny
  • Přítomnost doprovodného onemocnění, které vede k hypoproteinémii v době zahájení léčby pozelimabem
  • Souběžné onemocnění, které vede k sekundární střevní lymfangiektázii, jako je fontanova procedura pro vrozené srdeční onemocnění

Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní PLE
Pacienti ve věku 1 rok a starší s klinickou diagnózou onemocnění PLE s deficitem CD55
Lék: Pozelimab
Jedna nasycovací intravenózní (IV) dávka v den 1, poté fixní subkutánní dávky (SC) (na základě tělesné hmotnosti) QW (±2 dny) během léčebného období.
Ostatní jména:
  • REGN3918

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s aktivním onemocněním na začátku, kteří dosáhli normalizace sérového albuminu a zlepšení předem specifikovaných klinických výsledků v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
Normalizace sérového albuminu byla definována jako sérový albumin v normálním rozmezí alespoň 70 procent (%) měření mezi 12. a 24. týdnem a žádné měření jednoho albuminu < 2,5 gramů na decilitr (g/dl) mezi 12. a 24. týdnem, a bez nutnosti infuze albuminu mezi 12. a 24. týdnem. Zlepšení následujících 4 předem specifikovaných klinických výsledků, u kterých bylo možné hodnotit zlepšení na začátku, bez zhoršení ostatních: denní frekvence stolice, přítomnost a závažnost obličejového edému (uvedeno lékařem), přítomnost a závažnost periferního edému (lékař- hlášeno) a účastník/pečovatel hodnocení frekvence problematické bolesti břicha. Bylo hlášeno procento účastníků s aktivním onemocněním na začátku studie, kteří dosáhli normalizace sérového albuminu a zlepšení předem specifikovaných klinických výsledků v týdnu 24.
V týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažností TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do data ukončení primární analýzy (24. května 2022) [tj. přibližně 52 týdnů])
TEAE jsou definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily během období léčby. Doba léčby je definována jako doba od první dávky hodnoceného přípravku do 21 týdnů po poslední dávce hodnoceného přípravku. Závažnost TEAE byla hodnocena podle následující stupnice: Mírná: Neinterferuje významným způsobem s normální úrovní funkce pacienta, Střední: Způsobuje určité narušení funkce, ale není nebezpečná pro zdraví a Závažná: Způsobuje významné narušení funkce nebo nezpůsobilost a představuje jednoznačné riziko pro zdraví účastníků.
Od začátku podávání studovaného léku do data ukončení primární analýzy (24. května 2022) [tj. přibližně 52 týdnů])
Počet účastníků se zlepšením většiny obtěžujících příznaků a symptomů
Časové okno: V týdnu 24
Zlepšení nejvíce obtěžujících příznaků/příznaků určených pomocí semistrukturovaného koncepčního elicitačního rozhovoru, ze „základních“ klinických koncových bodů frekvence stolice, periferní edém, otok obličeje, frekvence bolesti břicha, nauzea, zvracení, konzistence stolice.
V týdnu 24
Podíl účastníků s aktivním onemocněním ve výchozím stavu, kteří udrželi onemocnění pod kontrolou
Časové okno: 12. až 48. týden; 12. až 144. týden; 24. až 48. týden; 48. až 96. týden; Týden 96 až 144
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
12. až 48. týden; 12. až 144. týden; 24. až 48. týden; 48. až 96. týden; Týden 96 až 144
Podíl účastníků s neaktivním onemocněním na ekulizumabu na začátku, kteří si udrželi kontrolu nad nemocí
Časové okno: 12. až 48. týden; 12. až 144. týden; 24. až 48. týden; 48. až 96. týden; Týden 96 až 144
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
12. až 48. týden; 12. až 144. týden; 24. až 48. týden; 48. až 96. týden; Týden 96 až 144
Počet pohybů střev za den na základě 1týdenního průměru
Časové okno: Základní linie, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 a 24
Denní pohyby střev zachycené e-deníkem. Počet pohybů střev za den byl vypočítán každý týden studie. Vycházelo se z 1-týdenního průměru a vypočítávalo se jako součet počtu stolic v daném týdnu dělený počtem dní s nevynechanými údaji o frekvenci stolice. Pokud v daném týdnu chyběly údaje o pohybu střev více než 3 dny, údaje o frekvenci pohybu střev byly považovány za chybějící pro daný týden.
Základní linie, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 a 24
Počet dní v týdnu s >=1 pohybem střev s konzistencí řídké/vodnaté stolice ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 a 24
Počet dní v týdnu s >=1 řídkou/vodnatou stolicí se vypočítá každý týden studie jako součet počtu dní s >=1 řídkou/vodnatou stolicí v daném týdnu dělený počtem dní s nechybějícími údaji o konzistenci stolice a poté vynásobených 7. Pokud v daném týdnu chyběly údaje o konzistenci stolice více než 3 dny, byly údaje o konzistenci stolice považovány za chybějící pro daný týden.
Základní linie, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 a 24
Posouzení otoku obličeje lékařem na základě 5bodové Likertovy hodnotící stupnice
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Posouzení periferního edému lékařem na základě 5bodové Likertovy hodnotící stupnice
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna abdominálních příznaků od výchozích hodnot hodnocená stupnicí příznaků PedsQL™ GI Subškála Bolest žaludku a bolest a Subškála Limity jídla a pití
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Kvalita života související se zdravím (HRQoL) hodnocená generickými základními stupnicemi PedsQL™
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
HRQoL podle hodnocení pomocí obecných základních škál PedsQL™ pro podškálu O mé práci/studiu a fungování školy
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
HRQoL, jak je posouzena generickou základní škálou PedsQL™ pro fyzické fungování
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Počet účastníků s abdominálním ascitem
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Měření břišního ascitu (nadbytečné břišní tekutiny) bylo založeno na obvodu břicha. Obvod břicha byl měřen bez ohledu na to, zda lékař posoudil přítomnost nebo nepřítomnost ascitu.
Výchozí stav do 24. týdne
Počet účastníků s infuzemi albuminu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnota celkového albuminu ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, den 2, týdny 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 a 24
Vzorky krve byly odebírány účastníkům v definovaných časových bodech pro hodnocení celkového albuminu. Byla hlášena absolutní hodnota celkového albuminu ve specifikovaných časových bodech.
Výchozí stav, den 2, týdny 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 a 24
Změna od výchozí hodnoty v hodnotách celkového albuminu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hodnotách celkového albuminu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty albuminu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty celkového proteinu a imunoglobulinu G (IgG) na začátku a ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení celkového proteinu a IgG. Byly hlášeny absolutní hodnoty celkového proteinu a IgG měřené jako g/l na začátku a ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Absolutní hodnoty celkového imunoglobulinu (Ig), imunoglobulinu M (IgM) a imunoglobulinu A (IgA) na začátku a ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení celkového Ig, IgM a IgA. Byla uvedena absolutní hodnota celkového Ig, IgM a IgA měřená jako mg/dl na začátku a ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Změna hodnot celkových bílkovin oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hodnotách celkových bílkovin
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace celkového proteinu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna hodnot celkových Ig od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách Ig
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty Ig
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách IgG
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách IgG
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty IgG
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna celkových hodnot IgM od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách IgM
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty IgM
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna hodnot celkového IgA od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách IgA
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace hodnot celkového IgA
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty celkového vitamínu B12 na začátku a ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení celkového vitaminu B12. Byly hlášeny absolutní hodnoty celkového vitaminu B12 na začátku a ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Změna hodnot celkového vitaminu B12 oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace hodnot celkového vitaminu B12
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty vitamínu B9
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Absolutní hodnoty vitaminu B9 - Centrální laboratoř
Výchozí stav do 24. týdne
Změna od výchozí hodnoty v celkových hodnotách folátu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty folátu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty celkového železa a vazebné kapacity pro železo ve výchozím stavu a ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení indexů železa. Byly hlášeny absolutní hodnoty celkového železa a vazebné kapacity pro železo měřené v mikromolech na litr (mcmol/l) na začátku a v týdnu 24.
Výchozí stav, týden 24
Změna celkové hodnoty železa od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkové hodnoty železa
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna celkové kapacity vázání železa od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkovou kapacitu vazby železa
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty celkového feritinu na začátku a v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení indexů železa. Byly hlášeny absolutní hodnoty celkového feritinu.
Výchozí stav, týden 24
Změna hodnot celkového feritinu oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace hladin celkového feritinu
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Absolutní hodnoty celkového hořčíku, celkového cholesterolu a triglyceridů
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly účastníkům odebrány v definovaných časových bodech pro hodnocení celkového hořčíku, celkového cholesterolu a triglyceridů. Byly hlášeny absolutní hodnoty celkového hořčíku, celkového cholesterolu a triglyceridů měřené jako mmol/l na začátku a ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Změna hodnot celkového hořčíku oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro hodnoty celkového hořčíku
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna hodnot celkového cholesterolu nalačno od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace hodnot celkového cholesterolu nalačno
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna hodnot celkových triglyceridů nalačno od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Čas do první normalizace pro celkovou hodnotu triglyceridů nalačno
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna hladin alfa-1 antitrypsinu ve stolici od výchozí hodnoty
Časové okno: 12. týden, 24. týden
12. týden, 24. týden
Změna hladiny alfa-1 antitrypsinu v krvi od výchozí hodnoty
Časové okno: 12. týden, 24. týden
12. týden, 24. týden
Počet účastníků, kteří užívali souběžnou medikaci
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Počet dní hospitalizace
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna od základní linie ve výškových Z-skórech
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Koncentrace celkového pozelimabu v séru
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Počet účastníků s protilátkami proti léčivu (ADA) vůči pozelimabu, které se objevily při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Změna od výchozí hodnoty celkové aktivity komplementu Hemolytická zkouška komplementu (CH50)
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkové aktivity komplementu CH50 test
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
Údaje pro toto měření výsledků budou hlášeny v době zveřejnění konečných výsledků (tj. srpna 2025).
Výchozí stav do 144. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

9. listopadu 2021

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-PLE-1878

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Jednotlivá anonymizovaná data účastníků budou zvážena ke sdílení, jakmile bude indikace schválena regulačním orgánem, pokud existuje zákonná pravomoc sdílet data a neexistuje přiměřená pravděpodobnost opětovné identifikace účastníka.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni pacientů nebo souhrnným údajům ze studie, pokud Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, EMA, PMDA atd.) pro produkt a indikaci, má zákonné oprávnění sdílet údaje, a výsledky studie zpřístupnil veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pozelimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit