Open-label effektivitets- och säkerhetsstudie av Pozelimab hos patienter med CD55-brist proteinförlorande enteropati (CHAPLE-sjukdom)
27 augusti 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
En öppen effekt- och säkerhetsstudie av Pozelimab hos patienter med CD55-brist på proteinförlust enteropati (CHAPLE-sjukdom)
Det primära syftet med studien är att fastställa effekten av pozelimab på aktiv CD55-brist proteinförlorande enteropati (PLE; CHAPLE).
De sekundära målen för studien är:
- För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av pozelimab hos patienter med CD55-brist PLE-sjukdom
- För att utvärdera effekten av pozelimab på CD55-brist PLE (både patienter med aktiv sjukdom vid baslinjen och de med inaktiv sjukdom på eculizumab, byter till pozelimab)
- För att bestämma effekten av pozelimab på albumin och andra serumproteiner (totalt protein, immunglobuliner)
- För att bestämma effekterna av pozelimab på ascites
- För att bestämma effekterna av pozelimab på avföringskonsistensen
- För att bestämma effekten av pozelimab på hälsorelaterad livskvalitet
- För att bestämma effekten av pozelimab på laboratorieavvikelser som observerats i CD55-brist PLE såsom hypertriglyceridemi, trombocytos och hypovitaminos B12
- För att beskriva effekterna av pozelimab på sparandet av samtidig medicinering och minskning av antalet inläggningsdagar
- För att bestämma effekterna av pozelimab på tillväxten
- Att karakterisera koncentrationen av pozelimab hos patienter med CD55-brist PLE
- För att bedöma förekomsten av behandlingsframkallande ADA för pozelimab hos patienter med CD55-brist PLE-sjukdom
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Pathum Wan, Bangkok, Thailand, 10330
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Klinisk diagnos av CD55-brist PLE/CHAPLE-sjukdom (baserat på en historia av PLE), bekräftad av biallelisk CD55-mutation med förlust av funktion detekterad genom genotypanalys
- Aktiv sjukdom enligt definitionen i protokollet eller inaktiv sjukdom vid eculizumab-behandling (och vars behandlande läkare förväntar sig framtida tillgång till förnyad eculizumabbehandling om detta skulle behövas), och är villig att avbryta behandlingen med eculizumab under screening och starta pozelimab vid baslinjen utan eculizumab fiasko
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av meningokockinfektion
- Ingen dokumenterad meningokockvaccination inom 3 år före screening och patienten som inte vill genomgå vaccination under studien
- Ingen dokumenterad vaccination för Haemophilus influenzae och Streptococcus pneumoniae om tillämpligt baserat på lokal praxis eller riktlinjer före screening och patienten är ovillig att genomgå vaccination under studien om det krävs enligt lokal praxis eller riktlinjer
- Förekomst av en samtidig sjukdom som leder till hypoproteinemi vid tidpunkten för start av pozelimab
- En samtidig sjukdom som leder till sekundär intestinal lymfangiektasi såsom ett fontanförfarande för medfödd hjärtsjukdom
Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiv PLE
Patienter i åldern 1 år och äldre med en klinisk diagnos av CD55-brist PLE-sjukdom
|
Engångsladdande intravenös (IV) dos på dag 1, sedan fasta doser subkutan (SC) (baserat på kroppsvikt) QW (±2 dagar) under behandlingsperioden.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med aktiv sjukdom vid baslinjen som uppnådde normalisering av serumalbumin och förbättring av förspecificerade kliniska resultat vid vecka 24
Tidsram: I vecka 24
|
Normalisering av serumalbumin definierades som serumalbumin inom det normala intervallet minst 70 procent (%) av mätningarna mellan vecka 12 och 24, och inget enskilt albuminmått på <2,5 gram per deciliter (g/dL) mellan vecka 12 och 24, och inget krav på albumininfusion mellan vecka 12 och 24.
Förbättring av följande 4 förspecificerade kliniska resultat som kunde utvärderas för förbättring vid baslinjen, utan att försämra de andra: Daglig tarmrörelsefrekvens, förekomsten och svårighetsgraden av ansiktsödem (läkarrapporterad), förekomsten och svårighetsgraden av perifert ödem (läkare- rapporterade), och deltagarens/vårdgivarens bedömning av frekvensen av problematisk buksmärta.
Andel deltagare med aktiv sjukdom vid baslinjen som uppnådde normalisering av serumalbumin och förbättring av förspecificerade kliniska resultat vid vecka 24 rapporterades.
|
I vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal dagar per vecka med >=1 tarmrörelse av lös/vattnig avföring vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 och 24
|
Antalet dagar per vecka med >=1 lös/vattnig tarmrörelse, beräknas varje vecka av studien som summan av antalet dagar med >=1 lös/vattnig tarmrörelse under en given vecka dividerat med antalet dagar med ej saknade avföringskonsistensdata och sedan multiplicerat med 7, presenteras.
Om mer än 3 dagars avföringskonsistensdata saknades under en given vecka, ansågs avföringskonsistensdata saknas för den veckan.
|
Baslinje, vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 och 24
|
|
Antal deltagare med Behandlings-Emergent biverkningar (TEAE) och svårighetsgraden av TEAES
Tidsram: Från början av studiedrogadministrationen upp till cirka 144 veckor
|
TEAE: er definieras som AES som utvecklades eller förvärrades under behandlingsperioden.
På behandlingsperioden definieras som tiden från den första dosen av undersökningsprodukten upp till 21 veckor efter den sista dosen av undersökningsprodukten.
Svårighetsgraden av TEA: er betygsatt enligt följande skala: Mild: stör inte på ett signifikant sätt med patientens normala funktionsnivå, måttlig: ger en viss försämring av funktionen men är inte farligt för hälsan och allvarligt: ger betydande försämring av funktion eller oförmåga och är en bestämd fara för deltagarna hälsa.
|
Från början av studiedrogadministrationen upp till cirka 144 veckor
|
|
Antal deltagare med förbättring i de flesta besvärande tecken och symtom vid vecka 24
Tidsram: Vid vecka 24
|
Förbättring i de flesta besvärande tecken/symptom bestämda med användning av semistrukturerad konceptutvecklingsintervju, från "kärn" -kliniska slutpunkter av frekvens av tarmrörelser, perifert ödem, ansiktsödem, buksmärtfrekvens, illamående, kräkningar, avföringskonsistens.
|
Vid vecka 24
|
|
Antal tarmrörelser per dag baserat på ett genomsnitt på 1 veckor upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, veckor 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 och 24
|
Dagliga tarmrörelser fångade av e-diary.
Antalet tarmrörelser per dag beräknades varje vecka i studien.
Det baserades på ett genomsnitt på 1 veckor och beräknades som summan av antalet tarmrörelser under en given vecka dividerat med antalet dagar med icke-saknande tarmrörelsesfrekvensdata.
Om mer än tre dagars tarmrörelsedata saknades under en given vecka, ansågs data från tarmrörelsesfrekvensen saknas för den veckan.
|
Baslinje, veckor 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 och 24
|
|
Antal deltagare med Abdominal Ascites på vecka 24
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 24
|
Mätningen av bukasciter (överskott av bukvätska) baserades på bukomkrets.
Abdominalomkrets mättes oavsett läkarens bedömning av närvaron eller frånvaron av ascites.
|
Baslinjen upp till vecka 24
|
|
Absolutvärde på albumin vid specifika tidpunkter upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, dag 2, veckor 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 och 24
|
Blodprover samlades från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av albumin.
Absolutvärde för albumin vid specifika tidpunkter rapporterades.
|
Baslinje, dag 2, veckor 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 och 24
|
|
Absoluta värden för protein och immunglobulin G (IgG) vid baslinjen och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover samlades från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av protein och IgG.
Absolutvärden för protein och IgG mättes som G/L vid baslinjen och vecka 24 rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Absoluta värden för immunglobulin (Ig), immunglobulin M (IgM) och immunglobulin A (IgA) vid baslinjen och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover samlades in från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömningen av IG, IGM och IgA.
Absolut värde för Ig, IgM och IgA mättes som Mg/DL vid baslinjen och vecka 24 rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Absolut värden på vitamin B12 vid baslinjen och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover samlades in från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av vitamin B12.
Absoluta värden på vitamin B12 vid baslinjen och vecka 24 rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Absoluta värden på järn och omättad järnbindningskapacitet vid baslinjen och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover samlades in från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av järnindex.
Absoluta värden på omättat järn och omättad järnbindningskapacitet mätt som mikromol per liter (McMol/L) vid baslinjen och vecka 24 rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Absolut värden på vitamin B9 fram till vecka 24
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 24
|
Absoluta värden på vitamin B9 - Central Lab
|
Baslinjen upp till vecka 24
|
|
Absoluta värden på ferritin vid baslinjen och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover samlades in från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av järnindex.
Absoluta värden för ferritin rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Absoluta värden på magnesium, totalt kolesterol och triglycerider vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover uppsamlades från deltagarna vid definierade tidpunkter för bedömning av magnesium, totalt kolesterol och triglycerider.
Absoluta värden för magnesium, totalt kolesterol och triglycerider mätt som mmol/L vid baslinjen och vecka 24 rapporterades.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i alfa-1 antitrypsinnivåer i avföring vid vecka 12 och vecka 24
Tidsram: Vecka 12, vecka 24
|
Vecka 12, vecka 24
|
|
|
Förändring från baslinjen i alfa-1 antitrypsinnivåer i blod vid vecka 12 och vecka 24
Tidsram: Vecka 12, vecka 24
|
Vecka 12, vecka 24
|
|
|
Procentandel av deltagare med aktiv sjukdom vid baslinjen som upprätthöll sjukdomskontroll
Tidsram: Veckor 12 till 48; Veckor 12 till 144; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 96; Veckor 96 till 144
|
Mätt genom normalisering av serumalbumin, ingen försämring av ansikts- eller perifert ödem, ökning av tarmrörelse eller ökning av buksmärtfrekvens, ingen ökning av dosen tillåten samtidig medicinering för behandling av PLE när som helst som beskrivs i protokollet
|
Veckor 12 till 48; Veckor 12 till 144; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 96; Veckor 96 till 144
|
|
Förändring från baslinjen i läkares bedömning av ansiktsödem baserat på en 5-punkts Likert-betygsskala
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Läkarbedömningen av ansiktsödem är baserad på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från inget ödem (1) till mycket allvarligt ödem (5).
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Förändring från baslinjen i läkares bedömning av perifert ödem baserat på en 5-punkts Likert-betygsskala
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Läkarbedömningen av perifert ödem är baserad på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från inget ödem (1) till mycket allvarligt ödem (5).
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Ändra från baslinjen i mat- och dryckbegränsningar som bedöms av PEDSQL ™ GI Symptom Scales 'mat och dryck begränsar underskalan
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Begränsningsfrekvensen bedöms på en 5-punkts Likert-svarskala, allt från aldrig ett problem (0) till nästan alltid ett problem (4).
Objekten omvänds och omvandlades linjärt till en skala på 0 till 100, där lägre poäng indikerar mer frekventa problem med begränsningar av mat och dryck.
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Förändring från baslinjen i hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) som bedöms av PEDSQL ™ generiska kärnvågar
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skola/arbete/studier bedöms med en 5-punkts Likert-skala, allt från aldrig ett problem (0) till nästan alltid ett problem (4).
Objekt omvandlades och omvandlades linjärt till en skala på 0 till 100, med högre poäng som indikerar bättre HRQOL.
Den totala skalpoängen beräknas som summan av alla artiklar över antalet objekt som besvaras på enskilda skalor.
Underskala poäng beräknas som summan av objekten i skalan dividerat med antalet objekt som besvarats i skalan.
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Antal deltagare med albumininfusion efter 24 veckors perioder
Tidsram: Veckor 0 till 24; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 72; Veckor 72 till 96; Veckor 96 till 120; Veckor 120 till 144
|
Veckor 0 till 24; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 72; Veckor 72 till 96; Veckor 96 till 120; Veckor 120 till 144
|
|
|
Ändra från baslinjen i albuminvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i albuminvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för albuminvärden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i proteinvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för totalt protein
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i immunglobulin (Ig) värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för Ig -värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Ändra från baslinjen i IgG -värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för IgG -värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i IgM -värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för IgM -värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 44
|
Baslinjen upp till vecka 44
|
|
|
Förändring från baslinjen i IgA -värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för IgA -värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i vitamin B12 -värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för vitamin B12 -värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i vitamin B9 (folat) värden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för vitamin B9 (folat) värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i järnvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normaliseringen för järnvärden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i omättad järnbindningskapacitet
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för omättad järnbindningskapacitet
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i ferritinvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för ferritinvärden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i magnesiumvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för magnesiumvärden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Förändring från baslinjen i fasta kolesterolvärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid till första normalisering för fasta kolesterolvärden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Ändra från baslinjen i fasta triglyceridervärden
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Tid att först normalisera för fasta triglycerider värden
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Antal deltagare som använde samtidig medicinering
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 144
|
Baslinjen upp till vecka 144
|
|
|
Antal sjukhusdagar efter 24 veckors period
Tidsram: Veckor 0 till 24; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 72; Veckor 72 till 96; Veckor 96 till 120; Veckor 120 till 144
|
Veckor 0 till 24; Veckor 24 till 48; Veckor 48 till 72; Veckor 72 till 96; Veckor 96 till 120; Veckor 120 till 144
|
|
|
Byt från baslinjen i kroppsvikt Z-poäng
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Vikt-för-ålder Z-poäng jämför en deltagares vikt med barn i samma ålder och kön från en hälsosam referenspopulation.
En Z-poäng återspeglar en individuell poäng jämfört med ett populationsmedelvärde och uttrycks i enheter med standardavvikelse ovan (positiva värden) och nedan (negativa värden).
Kroppsvikt Z-poäng, oavsett storlek, representerar tillväxt.
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Byt från baslinjen i höjd z-poäng
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Höjd-för-ålder Z-poäng jämför en deltagares höjd med barn i samma ålder och kön från en hälsosam referenspopulation.
En Z-poäng återspeglar en individuell poäng jämfört med ett populationsmedelvärde och uttrycks i enheter med standardavvikelse ovan (positiva värden) och nedan (negativa värden).
Varje ökning av höjden Z-poäng, oavsett storlek, representerar tillväxt.
|
Baslinje och vecka 144
|
|
Förändring från baslinjen i total komplementaktivitetskomplement Hemolytisk analys (CH50)
Tidsram: Baslinje och vecka 144
|
Baslinje och vecka 144
|
|
|
Koncentrationer av total pozelimab i serum
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 164
|
Baslinjen upp till vecka 164
|
|
|
Antal deltagare med behandlings-framstående antikroppar (ADA) mot pozelimab
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 164
|
Baslinjen upp till vecka 164
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
9 november 2021
Avslutad studie (Faktisk)
2 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 december 2019
Första postat (Faktisk)
24 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R3918-PLE-1878
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
Individuell anonymiserad deltagardata kommer att övervägas för delning när indikationen har godkänts av ett tillsynsorgan, om det finns laglig befogenhet att dela uppgifterna och det inte finns en rimlig sannolikhet för deltagarens omidentifikation.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserad data på patientnivå eller samlad studiedata när Regeneron har fått marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, EMA, PMDA, etc) för produkten och indikationen, har laglig befogenhet att dela data, och har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar).
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .