Åpen effekt- og sikkerhetsstudie av Pozelimab hos pasienter med CD55-mangelfull proteintapende enteropati (CHAPLE-sykdom)
27. august 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En åpen effekt- og sikkerhetsstudie av Pozelimab hos pasienter med CD55-mangelfull proteintapende enteropati (CHAPLE-sykdom)
Hovedmålet med studien er å bestemme effekten av pozelimab på aktiv CD55-mangelfull proteintapende enteropati (PLE; CHAPLE).
De sekundære målene for studien er:
- For å evaluere sikkerheten og toleransen til pozelimab hos pasienter med CD55-mangelfull PLE-sykdom
- For å evaluere effekten av pozelimab på CD55-mangelfull PLE (både pasienter med aktiv sykdom ved baseline og de med inaktiv sykdom på eculizumab, bytter til pozelimab)
- For å bestemme effekten av pozelimab på albumin og andre serumproteiner (totalt protein, immunoglobuliner)
- For å bestemme effekten av pozelimab på ascites
- For å bestemme effekten av pozelimab på avføringens konsistens
- For å bestemme effekten av pozelimab på helserelatert livskvalitet
- For å bestemme effekten av pozelimab på laboratorieavvik observert i CD55-mangelfull PLE som hypertriglyseridemi, trombocytose og hypovitaminose B12
- For å beskrive effekten av pozelimab på sparing av samtidige medisiner og reduksjon av innleggelsesdager
- For å bestemme effekten av pozelimab på vekst
- Å karakterisere konsentrasjonen av pozelimab hos pasienter med CD55-mangel PLE
- For å vurdere forekomsten av behandlingsfremkommet ADA for pozelimab hos pasienter med CD55-mangelfull PLE-sykdom
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Pathum Wan, Bangkok, Thailand, 10330
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Klinisk diagnose av CD55-mangelfull PLE/CHAPLE-sykdom (basert på en historie med PLE), bekreftet av biallel CD55-mutasjon med tap av funksjon påvist ved genotypeanalyse
- Aktiv sykdom som definert av protokollen eller inaktiv sykdom på eculizumab-behandling (og hvis behandlende lege har forventning om fremtidig tilgang til fornyet eculizumab-behandling dersom dette skulle være nødvendig), og er villig til å seponere eculizumab under screening og starte pozelimab ved baseline uten eculizumab vask ut
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie med meningokokkinfeksjon
- Ingen dokumentert meningokokkvaksinasjon innen 3 år før screening og pasient som ikke er villig til å gjennomgå vaksinasjon under studien
- Ingen dokumentert vaksinasjon for Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae hvis det er aktuelt basert på lokal praksis eller retningslinjer før screening og pasienten som ikke er villig til å gjennomgå vaksinasjon under studien hvis nødvendig i henhold til lokal praksis eller retningslinjer
- Tilstedeværelse av en samtidig sykdom som fører til hypoproteinemi ved oppstart av pozelimab
- En samtidig sykdom som fører til sekundær intestinal lymfangiektasi, for eksempel en fontanprosedyre for medfødt hjertesykdom
Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv PLE
Pasienter i alderen 1 år og eldre med en klinisk diagnose CD55-mangel PLE sykdom
|
Enkeltladende intravenøs (IV) dose på dag 1, deretter faste doser subkutan (SC) (basert på kroppsvekt) QW (±2 dager) over behandlingsperioden.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med aktiv sykdom ved baseline som oppnådde normalisering av serumalbumin og forbedring i forhåndsspesifiserte kliniske resultater ved uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
Normalisering av serumalbumin ble definert som serumalbumin innenfor normalområdet minst 70 prosent (%) av målinger mellom uke 12 og 24, og ingen enkelt albuminmåling på <2,5 gram per desiliter (g/dL) mellom uke 12 og 24, og ingen krav til albumininfusjon mellom uke 12 og 24.
Forbedring i følgende 4 forhåndsspesifiserte kliniske utfall som var evaluerbare for forbedring ved baseline, uten forverring av de andre: Daglig tarmbevegelsesfrekvens, tilstedeværelse og alvorlighetsgrad av ansiktsødem (legerapportert), tilstedeværelse og alvorlighetsgrad av perifert ødem (lege- rapportert), og deltaker/omsorgsperson vurdering av hyppighet av problematiske magesmerter.
Prosentandelen av deltakere med aktiv sykdom ved baseline som oppnådde normalisering av serumalbumin og forbedring i forhåndsspesifiserte kliniske utfall ved uke 24, ble rapportert.
|
I uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall dager per uke med >=1 tarmbevegelse av løs/vannig avføring i uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 og 24
|
Antall dager per uke med >=1 løs/vannaktig avføring, beregnes hver uke av studien som summen av antall dager med >=1 løs/vannaktig avføring i en gitt uke delt på antall dager med ikke-manglende avføringskonsistensdata og deretter multiplisert med 7, presenteres.
Hvis mer enn 3 dagers konsistensdata for avføring manglet i en gitt uke, ble data om avføringskonsistens ansett som manglende for den uken.
|
Grunnlinje, uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 og 24
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEEES) og alvorlighetsgraden av TEEES
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til cirka 144 uker
|
TEAE er definert som AE-er som utviklet seg eller forverret i løpet av behandlingsperioden.
Perioden for behandling er definert som tiden fra første dose av undersøkelsesproduktet opp til 21 uker etter den siste dosen av undersøkelsesprodukt.
Alvorlighetsgraden av TEAE ble gradert i henhold til følgende skala: mild: forstyrrer ikke på en betydelig måte med pasientens normale funksjonsnivå, moderat: produserer en viss svekkelse av funksjon, men er ikke farlig for helse og alvorlig: produserer betydelig svekkelse av funksjon eller uførhet og er en klar fare for deltakerne helse.
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til cirka 144 uker
|
|
Antall deltakere med forbedring i de fleste plagsomme tegn og symptomer i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
Forbedring i det meste belastende tegn/symptom bestemt ved bruk av semistrukturert konseptlikitasjonsintervju, fra 'kjerne' kliniske endepunkter for hyppighet av avføring, perifert ødem, ansiktsødem, magesmerter, kvalme, oppkast, avføringskonsistens.
|
I uke 24
|
|
Antall avføring per dag basert på et gjennomsnitt på 1 uker opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 og 24
|
Daglige avføring fanget av e-diary.
Antall avføring per dag ble beregnet hver uke av studien.
Det var basert på et 1-ukers gjennomsnitt og beregnet som summen av antall avføring i en gitt uke delt på antall dager med ikke-mishandler avføring frekvensdata.
Hvis mer enn 3 dager med avføringsdata manglet i en gitt uke, ble avføringens frekvensdata vurdert som manglende for den uken.
|
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 og 24
|
|
Antall deltakere med abdominal ascites i uke 24
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
Målingen av abdominal ascites (overflødig abdominalvæske) var basert på abdominal omkrets.
Abdominal omkrets ble målt uavhengig av legens vurdering av tilstedeværelsen eller fraværet av ascites.
|
Baseline opp til uke 24
|
|
Absolutt verdi av albumin ved spesifiserte tidspunkter opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, dag 2, uke 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 og 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av albumin.
Absolutt verdi av albumin ved spesifiserte tidspunkter ble rapportert.
|
Baseline, dag 2, uke 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 og 24
|
|
Absolutte verdier av protein, og immunoglobulin G (IgG) ved baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av protein og IgG.
Absolutesverdier av protein og IgG målt som G/L ved baseline og uke 24 ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Absolutte verdier av immunoglobulin (Ig), immunoglobulin M (IgM) og immunoglobulin A (IgA) ved baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av IG, IgM og IgA.
Absolutt verdi av IG, IgM og IgA målt som Mg/dL ved baseline og uke 24 ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Absolutte verdier av vitamin B12 ved baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av vitamin B12.
Absolutte verdier av vitamin B12 ved baseline og uke 24 ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Absolutte verdier av jern og umettet jernbindingskapasitet ved baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av jernindekser.
Absolutte verdier av umettet jern og umettet jernbindingskapasitet målt som mikromoler per liter (MCMOL/L) ved baseline og uke 24 ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Absolutte verdier av vitamin B9 opp til uke 24
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
Absolutte verdier av vitamin B9 - Central Lab
|
Baseline opp til uke 24
|
|
Absolutte verdier av ferritin ved baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av jernindekser.
Absolutte verdier av ferritin ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Absolutte verdier av magnesium, totalt kolesterol og triglyserider i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Blodprøver ble samlet fra deltakere på definerte tidspunkter for vurdering av magnesium, total kolesterol og triglyserider.
Absolutte verdier av magnesium, totalt kolesterol og triglyserider målt som mmol/l ved baseline og uke 24 ble rapportert.
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i alfa-1 antitrypsinnivåer i avføring i uke 12 og uke 24
Tidsramme: Uke 12, uke 24
|
Uke 12, uke 24
|
|
|
Endring fra baseline i alfa-1 antitrypsinnivå i blod i uke 12 og uke 24
Tidsramme: Uke 12, uke 24
|
Uke 12, uke 24
|
|
|
Prosentandel av deltakere med aktiv sykdom ved baseline som opprettholdt sykdomskontroll
Tidsramme: Uker 12 til 48; Uke 12 til 144; Uker 24 til 48; Uker 48 til 96; Uker 96 til 144
|
Målt ved normalisering av serumalbumin, ingen forverring av ansikts- eller perifert ødem, økning i avføring eller økning i magesmerterfrekvens, ingen økning i dosen av tillatt samtidig medisinering for behandling av PLE på noe tidspunkt som beskrevet i protokollen
|
Uker 12 til 48; Uke 12 til 144; Uker 24 til 48; Uker 48 til 96; Uker 96 til 144
|
|
Endring fra baseline i legevurdering av ansiktsødem basert på en 5-punkts Likert-vurderingsskala
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Legevurderingen av ansiktsødem er basert på en 5-punkts Likert-skala fra ingen ødem (1) til veldig alvorlig ødem (5).
|
Baseline og uke 144
|
|
Endring fra baseline i legevurdering av perifert ødem basert på en 5-punkts Likert-vurderingsskala
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Legevurderingen av perifert ødem er basert på en 5-punkts Likert-skala fra ingen ødem (1) til veldig alvorlig ødem (5).
|
Baseline og uke 144
|
|
Endring fra baseline i begrensninger i mat og drikke som vurdert av PedSQL ™ GI Symptom Scales 'Food and Drink Limits Underskala
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Begrensningens hyppighet blir vurdert på en 5-punkts Likert-responsskala, alt fra aldri et problem (0) til nesten alltid et problem (4).
Elementer ble omvendt scoret og lineært transformert til en skala fra 0 til 100, der lavere score indikerer hyppigere problemer med begrensninger i mat og drikke.
|
Baseline og uke 144
|
|
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet (HRQOL) som vurdert av PedSQL ™ generiske kjerneskala
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial fungering og skole/arbeid/studier som fungerer blir vurdert ved bruk av en 5-punkts Likert-skala, alt fra aldri et problem (0) til nesten alltid et problem (4).
Elementer ble omvendt scored og lineært transformert til en skala på 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre HRQOL.
Den totale skala -poengsummen beregnes som summen av alle elementene over antall elementer som er besvart på individuelle skalaer.
Subscale -poengsum beregnes som summen av elementene i skalaen delt på antall elementer som er besvart i skalaen.
|
Baseline og uke 144
|
|
Antall deltakere med albumininfusjon innen 24 ukers perioder
Tidsramme: Uker 0 til 24; Uker 24 til 48; Uker 48 til 72; Uker 72 til 96; Uker 96 til 120; Uker 120 til 144
|
Uker 0 til 24; Uker 24 til 48; Uker 48 til 72; Uker 72 til 96; Uker 96 til 120; Uker 120 til 144
|
|
|
Endring fra baseline i albuminverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i albuminverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for albuminverdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i proteinverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for total protein
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i immunoglobulin (Ig) verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for IG -verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i IgG -verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for IgG -verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i IgM -verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for IgM -verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 44
|
Baseline opp til uke 44
|
|
|
Endring fra baseline i IgA -verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for IgA -verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i vitamin B12 -verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for vitamin B12 -verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i vitamin B9 (folat) verdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for vitamin B9 (folat) verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i jernverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for jernverdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i umettet jernbindingskapasitet
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for umettet jernbindingskapasitet
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i ferritinverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for ferritinverdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endring fra baseline i magnesiumverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for magnesiumverdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endre fra baseline i faste kolesterolverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for faste kolesterolverdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Endre fra baseline i faste triglyseridverdier
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Tid til første normalisering for å faste triglyserider verdier
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Antall deltakere som brukte samtidig medisiner
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
|
Baseline opp til uke 144
|
|
|
Antall sykehusinnleggelsesdager med 24 ukers periode
Tidsramme: Uker 0 til 24; Uker 24 til 48; Uker 48 til 72; Uker 72 til 96; Uker 96 til 120; Uker 120 til 144
|
Uker 0 til 24; Uker 24 til 48; Uker 48 til 72; Uker 72 til 96; Uker 96 til 120; Uker 120 til 144
|
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt Z-poengsum
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Vekt-for-alder Z-poengsum sammenligner en deltakers vekt med barn på samme alder og kjønn fra en sunn referansepopulasjon.
En z-poengsum gjenspeiler en individuell poengsum sammenlignet med et populasjonsgjennomsnitt og uttrykkes i enheter av standardavvik over (positive verdier) og under (negative verdier).
Kroppsvekt Z-score, uavhengig av størrelse, representerer fangstvekst.
|
Baseline og uke 144
|
|
Endring fra baseline i høyden Z-poengsum
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Høyde-for-alder Z-poengsum sammenligner en deltakers høyde med barn på samme alder og kjønn fra en sunn referansepopulasjon.
En z-poengsum gjenspeiler en individuell poengsum sammenlignet med et populasjonsgjennomsnitt og uttrykkes i enheter av standardavvik over (positive verdier) og under (negative verdier).
Enhver økning i høye Z-poengsum, uavhengig av størrelse, representerer fangstvekst.
|
Baseline og uke 144
|
|
Endring fra baseline i total komplementaktivitet komplement hemolytisk analyse (CH50)
Tidsramme: Baseline og uke 144
|
Baseline og uke 144
|
|
|
Konsentrasjoner av total pozelimab i serum
Tidsramme: Baseline opp til uke 164
|
Baseline opp til uke 164
|
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppførende anti-medikamentantistoffer (ADA) til pozelimab
Tidsramme: Baseline opp til uke 164
|
Baseline opp til uke 164
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
9. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
2. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
24. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
29. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- R3918-PLE-1878
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Individuelle anonymiserte deltakerdata vil bli vurdert for deling når indikasjonen er godkjent av et reguleringsorgan, dersom det er lovhjemmel til å dele dataene og det ikke er en rimelig sannsynlighet for deltaker re-identifikasjon.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå eller aggregerte studiedata når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, EMA, PMDA, osv.) for produktet og indikasjonen, har juridisk myndighet til å dele dataene, og har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk).
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .