Pozelimabin avoin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on CD55-puutteellinen proteiinia menettävä enteropatia (CHAPLE-tauti)
keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää poselimabin vaikutus aktiiviseen CD55-puutteiseen proteiinia menettävään enteropatiaan (PLE; CHAPLE).
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Pozelimabin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen potilailla, joilla on CD55-puutos PLE-sairaus
- Pozelimabin vaikutuksen arvioiminen CD55-puutteiseen PLE:hen (sekä potilaat, joilla on aktiivinen sairaus lähtötilanteessa, että potilaat, joilla sairaus oli inaktiivinen ekulitsumabilla, siirtymässä poselimabiin)
- Pozelimabin vaikutusten määrittäminen albumiiniin ja muihin seerumin proteiineihin (kokonaisproteiini, immunoglobuliinit)
- Pozelimabin vaikutusten määrittäminen askitekseen
- Pozelimabin vaikutusten määrittäminen ulosteen koostumukseen
- Pozelimabin vaikutuksen määrittäminen terveyteen liittyvään elämänlaatuun
- Pozelimabin vaikutuksen määrittäminen laboratoriopoikkeavuuksiin, joita havaittiin CD55-puutteellisessa PLE:ssä, kuten hypertriglyseridemia, trombosytoosi ja hypovitaminoosi B12
- Kuvaa pozelimabin vaikutuksia samanaikaisten lääkkeiden säästämiseen ja sairaalahoitopäivien lyhenemiseen
- Pozelimabin kasvun vaikutusten määrittäminen
- Pozelimabin pitoisuuden karakterisointi potilailla, joilla on CD55-puutos PLE
- Pozelimabin hoitoon liittyvän ADA:n ilmaantuvuuden arvioiminen potilailla, joilla on CD55-puutteellinen PLE-sairaus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Bangkok
-
Pathum Wan, Bangkok, Thaimaa, 10330
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Regeneron Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- CD55-puutteisen PLE/CHAPLE-sairauden kliininen diagnoosi (perustuu PLE-historiaan), joka vahvistetaan genotyyppianalyysillä havaitulla kaksialleelisella CD55-funktion menettäneellä mutaatiolla
- Protokollan mukainen aktiivinen sairaus tai ekulitsumabihoidon inaktiivinen sairaus (ja jonka hoitavalla lääkärillä on odotettavissa tulevaisuudessa uusinta ekulitsumabihoitoa, jos sitä tarvitaan), ja on valmis keskeyttämään ekulitsumabihoidon seulonnan aikana ja aloittamaan pozelimabin käytön lähtötilanteessa ilman ekulitsumabia pesu pois
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Meningokokki-infektion historia
- Ei dokumentoitua meningokokkirokotusta 3 vuoden aikana ennen seulontaa ja potilas, joka ei halunnut rokottaa tutkimuksen aikana
- Ei dokumentoitua rokotusta Haemophilus influenzae ja Streptococcus pneumoniae vastaan, jos sovellettavissa paikallisen käytännön tai ohjeiden perusteella ennen seulontaa, ja potilas, joka ei ole halukas ottamaan rokotusta tutkimuksen aikana, jos se vaaditaan paikallisen käytännön tai ohjeiden mukaan
- Samanaikainen sairaus, joka johtaa hypoproteinemiaan pozelimabin käytön aloittamisen yhteydessä
- Samanaikainen sairaus, joka johtaa sekundaariseen suoliston lymfangiektasiaan, kuten synnynnäisen sydänsairauden hoitomenetelmä
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen PLE
1-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on kliininen diagnoosi CD55-puutteellinen PLE-sairaus
|
Yksittäinen lastausannos laskimoon (IV) päivänä 1, sitten kiinteät annokset ihonalaisesti (SC) (painoon perustuen) QW (±2 päivää) hoitojakson aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli aktiivinen sairaus lähtötilanteessa ja jotka saavuttivat seerumin albumiinin normalisoitumisen ja ennalta määrättyjen kliinisten tulosten paranemisen viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Seerumin albumiinin normalisoituminen määriteltiin seerumin albumiiniksi, joka oli normaalialueella vähintään 70 prosentilla (%) mittauksista viikkojen 12 ja 24 välillä, eikä yhtään albumiinimittausta, joka oli < 2,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) viikkojen 12 ja 24 välillä, eikä albumiini-infuusiota vaadita viikkojen 12 ja 24 välillä.
Parannus seuraavissa neljässä ennalta määritellyssä kliinisessä tuloksessa, jotka olivat arvioitavissa paranemisen kannalta lähtötilanteessa ilman muiden pahenemista: Päivittäinen suolen liikkeiden tiheys, kasvojen turvotuksen esiintyminen ja vaikeusaste (lääkärin ilmoittama), perifeerisen turvotuksen esiintyminen ja vaikeusaste (lääkäri- raportoitu) ja osallistujan/hoitajan arvio ongelmallisten vatsakipujen esiintymistiheydestä.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli aktiivinen sairaus lähtötilanteessa ja jotka saavuttivat seerumin albumiinin normalisoitumisen ja paranivat ennalta määritettyjä kliinisiä tuloksia viikolla 24.
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivien lukumäärä viikossa, jolloin suolen liikkeitä on yli 1 löysällä/vetisellä ulosteella viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
|
Niiden päivien määrä viikossa, joissa on >=1 löysä/vetinen ulostus, lasketaan jokaisella tutkimuksen viikolla summana päivien lukumäärästä, jolloin suolen ulostaminen on >=1 löysä/vetinen tietyllä viikolla jaettuna päivien määrällä ja ulosteen konsistenssitiedot, jotka kerrotaan sitten 7:llä, esitetään.
Jos ulosteen konsistenssitiedot puuttuivat yli 3 päivän ajalta tietyllä viikolla, ulosteen konsistenssitiedot katsottiin puuttuvan kyseiseltä viikolta.
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES) ja Teaesin vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta noin 144 viikkoon
|
Teaes määritellään haittajakson aikana kehittyneiksi tai pahentuneiksi.
Hoitojakso on määritelty ajankohtana ensimmäisestä tutkittavasta tuoteannosta 21 viikkoon viimeisen tutkitun tuotteen annoksen jälkeen.
Teenien vakavuus luokiteltiin seuraavan asteikon mukaan: Lievä: ei häiritse merkittävästi potilaan normaalin toimintatason kanssa, maltillinen: aiheuttaa jonkin verran toiminnan heikentymistä, mutta ei ole vaarallinen terveydelle ja vakava: tuottaa merkittävää toiminnan tai kyvyttömyyden heikentymistä ja on selvä vaara osallistujien terveydelle.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta noin 144 viikkoon
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on parannus useimmissa kiusallisissa merkkeissä ja oireissa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Useimmissa kiusallisissa merkissä/oireissa, jotka määritetään puolijärjestelmällisen konseptin esittelyhaastattelun avulla, suoliston liikkeiden 'ytimen' kliinisistä päätepisteistä, perifeerisestä turvotuksesta, kasvojen turvotuksesta, vatsakipujen taajuudesta, pahoinvoinnista, oksentamisesta, ulosteen johdonmukaisuudesta.
|
Viikolla 24
|
|
Suolistojen lukumäärä päivässä perustuen yhden viikon keskiarvoon viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
|
Päivittäiset suolen liikkeet, jotka E-Dry on vanginnut.
Suoliston liikkeiden lukumäärä päivässä laskettiin tutkimuksen joka viikko.
Se perustui yhden viikon keskiarvoon ja laskettiin suoliston liikkeiden lukumäärän summana tietyllä viikolla jaettuna päivien lukumäärällä, jossa ei ole jättämätöntä suolen liikkumistaajuusdata.
Jos tietyllä viikolla puuttui yli 3 päivää suolen liikkumistietoa, suoliston liikkumisen taajuustiedot pidettiin puuttuvan kyseiseltä viikolta.
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
|
|
Vatsan askiittien osallistujien lukumäärä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
Vatsan askiittien (ylimääräinen vatsaneste) mittaus perustui vatsan ympärysmittaan.
Vatsan ympärysmitta mitattiin riippumatta lääkärin arvioinnista askiittien esiintymisestä tai puuttumisesta.
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
Albumiinin absoluuttinen arvo määritellyissä aikapisteissä viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 2, viikot 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 ja 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin albumiinin arviointiin.
Albumiinin absoluuttinen arvo määritellyissä aikapisteissä ilmoitettiin.
|
Perustaso, päivä 2, viikot 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 ja 24
|
|
Proteiinin ja immunoglobuliini G (IgG) absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin proteiinin ja IgG: n arviointiin.
Proteiinin ja IgG: n absoluutioarvot mitattiin G/L: ksi lähtötilanteessa ja viikolla 24.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Immunoglobuliinin (IG), immunoglobuliini M (IgM) ja immunoglobuliini A (IGA) absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin IG: n, IGM: n ja IgA: n arviointiin.
IG: n, IgM: n ja IgA: n absoluuttinen arvo mitattuna MG/DL: ksi lähtötilanteessa ja viikolla 24.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
B12 -vitamiinin absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin B12 -vitamiinin arvioimiseksi.
B12 -vitamiinin absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Raudan ja tyydyttymättömän raudan sitoutumisen absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin rautaindeksien arvioimiseksi.
Tyydyttymättömien raudan ja tyydyttymättömien raudan sitoutumiskapasiteetin absoluuttiset arvot mitattuna mikromoleina litralta (MCMOL/L) lähtötilanteessa ja viikolla 24.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
B9 -vitamiinin absoluuttiset arvot viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
B9 -vitamiinin absoluuttiset arvot - keskuslaboratorio
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
Ferritiinin absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin rautaindeksien arvioimiseksi.
Ferritiinin absoluuttiset arvot ilmoitettiin.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Magnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien absoluuttiset arvot viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määriteltyihin ajankohtiin magnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien arviointiin.
Magnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien absoluuttiset arvot mitattiin MMOL/L: ksi lähtötilanteessa ja viikolla 24.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta alfa-1-antitryrypsiinitasolla jakkarassa viikolla 12 ja viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
|
Viikko 12, viikko 24
|
|
|
Muutos lähtötasosta alfa-1-antitrypsiinitasolla veressä viikolla 12 ja viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
|
Viikko 12, viikko 24
|
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on aktiivinen sairaus lähtötilanteessa, joka ylläpitää tautien torjuntaa
Aikaikkuna: Viikot 12 - 48; Viikot 12 - 144; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 96; Viikot 96 - 144
|
Seerumin albumiinin normalisoimalla, kasvojen tai perifeerisen turvotuksen pahenemista, suoliston liikkeen lisääntymistä tai vatsakipujen taajuuden lisääntymistä, ei sallittujen samanaikaisten lääkkeiden annosta PLE: n hoitoon milloin tahansa, kuten protokollassa on kuvattu, kuten protokollassa on kuvattu,
|
Viikot 12 - 48; Viikot 12 - 144; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 96; Viikot 96 - 144
|
|
Muutos lähtötasosta kasvojen turvotuksen lääkärin arvioinnissa, joka perustuu 5-pisteiseen Likert-asteikkoon
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Kasvojen turvotuksen lääkärin arviointi perustuu 5-pisteiseen Likert-asteikkoon, joka vaihtelee turvotuksesta (1) erittäin vaikeaan turvotukseen (5).
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Muutos perifeerisen turvotuksen lääkärin arvioinnissa 5-pisteisen Likert-asteikon perusteella
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Perifeerisen turvotuksen lääkärin arviointi perustuu 5-pisteiseen Likert-asteikkoon, joka vaihtelee turvotuksesta (1) erittäin vaikeaan turvotukseen (5).
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Vaihda lähtötasosta ruoka- ja juomarajoituksissa PEDSQL ™ GI -oire-asteikkojen ruoka- ja juoma-rajojen arvioimana ala-asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Rajoitusten tiheys arvioidaan 5-pisteisessä Likert-vaste-asteikolla, joka vaihtelee koskaan ongelmasta (0) melkein aina ongelmaan (4).
Tuotteet pisteytettiin käänteisesti ja transformoitiin lineaarisesti arvoon 0 - 100, missä pienemmät pisteet osoittavat useampia ongelmia ruoan ja juomien rajoituksissa.
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Muutos Perustalasta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL), kuten PedSQL ™ -levyasteikot arvioivat
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulu/työ/opintojen toiminta arvioidaan käyttämällä 5-pisteistä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee koskaan ongelmasta (0) melkein aina ongelmaan (4).
Kohteet pisteytettiin käänteisesti ja transformoitiin lineaarisesti 0-100 asteikolla, korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL: ta.
Kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien esineiden summana yksittäisillä asteikoilla vastattujen kohteiden lukumäärällä.
Aliasteikkopiste lasketaan asteikon kohteiden summana jaettuna asteikolla vastattujen kohteiden lukumäärällä.
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Osallistujien lukumäärä albumiini -infuusiolla 24 viikon ajanjaksoon mennessä
Aikaikkuna: Viikot 0 - 24; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 72; Viikot 72 - 96; Viikot 96 - 120; Viikot 120 - 144
|
Viikot 0 - 24; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 72; Viikot 72 - 96; Viikot 96 - 120; Viikot 120 - 144
|
|
|
Vaihda lähtötasosta albumiiniarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Prosenttiosuus lähtötasosta albumiiniarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensin normalisoitumiseen albumiiniarvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötilanteesta proteiiniarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen proteiinin normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta immunoglobuliiniarvoissa (IG)
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisoinnin IG -arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta IgG -arvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisoimiseen IgG -arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta IGM -arvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisoinnin IGM -arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 44 asti
|
Perustaso viikkoon 44 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta IgA -arvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisoimiseen IgA -arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Muutos B12 -vitamiiniarvojen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäiseen normalisointiin B12 -vitamiiniarvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Muutos B9 -vitamiinia (folaatti) -arvoista
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäiseen normalisointiin B9 -vitamiinia (folaatti) -arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta rautaarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Raudan arvojen ensin normalisointiaika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta tyydyttymättömän raudan sitoutumiskyky
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisointiin tyydyttymättömän raudan sitoutumiskyvyn suhteen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda ferritiiniarvojen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ferritiiniarvojen ensin normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta magnesiumarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika magnesiumarvojen ensin normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta paastojen kolesteroliarvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensin normalisoitumiseen paastojen kolesteroliarvoihin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Vaihda lähtötasosta paasto -triglyseridien arvoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Aika ensimmäisen normalisoimiseen paastoamisen triglyseridien arvoihin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka käyttivät samanaikaisia lääkkeitä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
|
Perustaso viikkoon 144 asti
|
|
|
Sairaalahoitopäivien lukumäärä 24 viikon ajanjaksolla
Aikaikkuna: Viikot 0 - 24; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 72; Viikot 72 - 96; Viikot 96 - 120; Viikot 120 - 144
|
Viikot 0 - 24; Viikot 24 - 48; Viikot 48 - 72; Viikot 72 - 96; Viikot 96 - 120; Viikot 120 - 144
|
|
|
Vaihda lähtötasosta kehon painon z-pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Paino-ikäinen Z-pistemäärä vertaa osallistujan painoa saman ikäisten ja sukupuolen lapsiin terveellisestä vertailuväestöstä.
Z-pistemäärä heijastaa yksittäistä pistemäärää verrattuna populaation keskiarvoon ja ilmaistaan yksiköissä, joissa on keskihajonta (positiiviset arvot) ja alapuolella (negatiiviset arvot).
Kehon paino Z-piste, suuruusluokasta riippumatta, edustaa tarttumista.
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Vaihda lähtötasosta korkeudessa Z-pistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Ikä-z-pistemäärä vertaa osallistujan korkeutta saman ikäisten ja sukupuolen lapsiin terveellisestä vertailuväestöstä.
Z-pistemäärä heijastaa yksittäistä pistemäärää verrattuna populaation keskiarvoon ja ilmaistaan yksiköissä, joissa on keskihajonta (positiiviset arvot) ja alapuolella (negatiiviset arvot).
Mahdolliset korkeuden z-pistemäärän nousut suuruudesta riippumatta edustaa tarttumista.
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
Muutos lähtötasosta kokonaiskomplementtiaktiivisuudessa Komplementtinen hemolyyttinen määritys (CH50)
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 144
|
Lähtötaso ja viikko 144
|
|
|
Koko pozelimabin pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 164 asti
|
Perustaso viikkoon 164 asti
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on hoitoa esiintyviä lääkkeitä vasta-aineita (ADA) Pozelimabiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 164 asti
|
Perustaso viikkoon 164 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 24. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 29. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-PLE-1878
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, EMA, PMDA jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, ja sillä on lailliset valtuudet jakaa tiedot, ja on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .