Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pozelimabin avoin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on CD55-puutteellinen proteiinia menettävä enteropatia (CHAPLE-tauti)

keskiviikko 25. lokakuuta 2023 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää poselimabin vaikutus aktiiviseen CD55-puutteiseen proteiinia menettävään enteropatiaan (PLE; CHAPLE).

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Pozelimabin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen potilailla, joilla on CD55-puutos PLE-sairaus
  • Pozelimabin vaikutuksen arvioiminen CD55-puutteiseen PLE:hen (sekä potilaat, joilla on aktiivinen sairaus lähtötilanteessa, että potilaat, joilla sairaus oli inaktiivinen ekulitsumabilla, siirtymässä poselimabiin)
  • Pozelimabin vaikutusten määrittäminen albumiiniin ja muihin seerumin proteiineihin (kokonaisproteiini, immunoglobuliinit)
  • Pozelimabin vaikutusten määrittäminen askitekseen
  • Pozelimabin vaikutusten määrittäminen ulosteen koostumukseen
  • Pozelimabin vaikutuksen määrittäminen terveyteen liittyvään elämänlaatuun
  • Pozelimabin vaikutuksen määrittäminen laboratoriopoikkeavuuksiin, joita havaittiin CD55-puutteellisessa PLE:ssä, kuten hypertriglyseridemia, trombosytoosi ja hypovitaminoosi B12
  • Kuvaa pozelimabin vaikutuksia samanaikaisten lääkkeiden säästämiseen ja sairaalahoitopäivien lyhenemiseen
  • Pozelimabin kasvun vaikutusten määrittäminen
  • Pozelimabin pitoisuuden karakterisointi potilailla, joilla on CD55-puutos PLE
  • Pozelimabin hoitoon liittyvän ADA:n ilmaantuvuuden arvioiminen potilailla, joilla on CD55-puutteellinen PLE-sairaus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Thaimaa
    • Bangkok
      • Pathum Wan, Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Regeneron Research Site
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34890
        • Regeneron Research Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Regeneron Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • CD55-puutteisen PLE/CHAPLE-sairauden kliininen diagnoosi (perustuu PLE-historiaan), joka vahvistetaan genotyyppianalyysillä havaitulla kaksialleelisella CD55-funktion menettäneellä mutaatiolla
  • Protokollan mukainen aktiivinen sairaus tai ekulitsumabihoidon inaktiivinen sairaus (ja jonka hoitavalla lääkärillä on odotettavissa tulevaisuudessa uusinta ekulitsumabihoitoa, jos sitä tarvitaan), ja on valmis keskeyttämään ekulitsumabihoidon seulonnan aikana ja aloittamaan pozelimabin käytön lähtötilanteessa ilman ekulitsumabia pesu pois

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Meningokokki-infektion historia
  • Ei dokumentoitua meningokokkirokotusta 3 vuoden aikana ennen seulontaa ja potilas, joka ei halunnut rokottaa tutkimuksen aikana
  • Ei dokumentoitua rokotusta Haemophilus influenzae ja Streptococcus pneumoniae vastaan, jos sovellettavissa paikallisen käytännön tai ohjeiden perusteella ennen seulontaa, ja potilas, joka ei ole halukas ottamaan rokotusta tutkimuksen aikana, jos se vaaditaan paikallisen käytännön tai ohjeiden mukaan
  • Samanaikainen sairaus, joka johtaa hypoproteinemiaan pozelimabin käytön aloittamisen yhteydessä
  • Samanaikainen sairaus, joka johtaa sekundaariseen suoliston lymfangiektasiaan, kuten synnynnäisen sydänsairauden hoitomenetelmä

Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen PLE
1-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on kliininen diagnoosi CD55-puutteellinen PLE-sairaus
Lääke: Pozelimab
Yksittäinen lastausannos laskimoon (IV) päivänä 1, sitten kiinteät annokset ihonalaisesti (SC) (painoon perustuen) QW (±2 päivää) hoitojakson aikana.
Muut nimet:
  • REGN3918

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli aktiivinen sairaus lähtötilanteessa ja jotka saavuttivat seerumin albumiinin normalisoitumisen ja ennalta määrättyjen kliinisten tulosten paranemisen viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
Seerumin albumiinin normalisoituminen määriteltiin seerumin albumiiniksi, joka oli normaalialueella vähintään 70 prosentilla (%) mittauksista viikkojen 12 ja 24 välillä, eikä yhtään albumiinimittausta, joka oli < 2,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) viikkojen 12 ja 24 välillä, eikä albumiini-infuusiota vaadita viikkojen 12 ja 24 välillä. Parannus seuraavissa neljässä ennalta määritellyssä kliinisessä tuloksessa, jotka olivat arvioitavissa paranemisen kannalta lähtötilanteessa ilman muiden pahenemista: Päivittäinen suolen liikkeiden tiheys, kasvojen turvotuksen esiintyminen ja vaikeusaste (lääkärin ilmoittama), perifeerisen turvotuksen esiintyminen ja vaikeusaste (lääkäri- raportoitu) ja osallistujan/hoitajan arvio ongelmallisten vatsakipujen esiintymistiheydestä. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli aktiivinen sairaus lähtötilanteessa ja jotka saavuttivat seerumin albumiinin normalisoitumisen ja paranivat ennalta määritettyjä kliinisiä tuloksia viikolla 24.
Viikolla 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä ja TEAE-tapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta primaarisen analyysin katkaisupäivään (24.5.2022) [eli noin 52 viikkoa]
TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka kehittyivät tai pahenivat hoidon aikana. Hoitojaksolla tarkoitetaan aikaa ensimmäisestä tutkimusvalmisteen annoksesta 21 viikkoon viimeisen tutkimusvalmisteen annoksen jälkeen. TEAE:n vakavuus luokiteltiin seuraavan asteikon mukaan: Lievä: Ei merkittävästi häiritse potilaan normaalia toimintakykyä, Keskivaikea: Aiheuttaa jonkin verran toimintahäiriötä, mutta ei ole terveydelle vaarallista ja Vaikea: Aiheuttaa merkittävää toimintahäiriötä tai toimintakyvyttömyyttä ja se on selvä vaara osallistujien terveydelle.
Tutkimuslääkkeen annon alusta primaarisen analyysin katkaisupäivään (24.5.2022) [eli noin 52 viikkoa]
Osallistujien määrä, joiden vaikeimmat merkit ja oireet ovat parantuneet
Aikaikkuna: Viikolla 24
Useimpien kiusallisten merkkien/oireiden paraneminen, joka määritettiin puolistrukturoidulla konseptin herättämishaastattelulla, "ydin" kliinisistä päätepisteistä: suolen liikkeiden tiheys, perifeerinen turvotus, kasvojen turvotus, vatsakipujen esiintymistiheys, pahoinvointi, oksentelu ja ulosteiden koostumus.
Viikolla 24
Niiden osallistujien osuus, joilla oli aktiivinen sairaus lähtötilanteessa ja jotka säilyttivät taudin hallinnassa
Aikaikkuna: Viikot 12-48; Viikot 12-144; Viikot 24-48; Viikot 48-96; Viikot 96-144
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Viikot 12-48; Viikot 12-144; Viikot 24-48; Viikot 48-96; Viikot 96-144
Niiden osallistujien osuus, joilla oli ekulitsumabihoitoa sairastava sairaus lähtötilanteessa, jotka säilyttivät taudin hallinnassa
Aikaikkuna: Viikot 12-48; Viikot 12-144; Viikot 24-48; Viikot 48-96; Viikot 96-144
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Viikot 12-48; Viikot 12-144; Viikot 24-48; Viikot 48-96; Viikot 96-144
Suolen liikkeiden määrä päivässä 1 viikon keskiarvon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
Päivittäiset suolen liikkeet tallennetaan e-päiväkirjaan. Suolen liikkeiden määrä päivässä laskettiin jokaisella tutkimuksen viikolla. Se perustui 1 viikon keskiarvoon ja laskettiin summana tietyn viikon ulostuskertojen määrä jaettuna päivien lukumäärällä, josta puuttuvat suolen liikkeiden tiheystiedot. Jos yli 3 päivän ulostustiedot puuttuivat tietyllä viikolla, suolen liiketiheystiedot katsottiin puuttuvan kyseiseltä viikolta.
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
Päivien lukumäärä viikossa, jolloin suolen liikkeitä on yli 1 löysällä/vetisellä ulosteella viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
Niiden päivien määrä viikossa, joissa on >=1 löysä/vetinen ulostus, lasketaan jokaisella tutkimuksen viikolla summana päivien lukumäärästä, jolloin suolen ulostaminen on >=1 löysä/vetinen tietyllä viikolla jaettuna päivien määrällä ja ulosteen konsistenssitiedot, jotka kerrotaan sitten 7:llä, esitetään. Jos ulosteen konsistenssitiedot puuttuivat yli 3 päivän ajalta tietyllä viikolla, ulosteen konsistenssitiedot katsottiin puuttuvan kyseiseltä viikolta.
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 ja 24
Lääkärin arvio kasvojen turvotuksesta 5-pisteen Likert-luokitusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Lääkärin arvio perifeerisesta turvotuksesta 5-pisteen Likert-luokitusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos vatsaoireiden lähtötasosta PedsQL™ GI -oireasteikon vatsakipu- ja vamma-ala-asteikolla ja ruoka- ja juomarajoitusten ala-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) PedsQL™ Generic Core -asteikoilla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
HRQoL PedsQL™ Generic Core -asteikkojen arvioituna työstäni/opiskeluistani ja koulun toiminnasta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
HRQoL arvioituna PedsQL™ Generic Core Scales for Physical Functioning -alaasteikolla
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Vatsan askitesta sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti
Vatsan askitesin (ylimääräisen vatsan nesteen) mittaus perustui vatsan ympärysmittaan. Vatsan ympärysmitta mitattiin riippumatta lääkärin arviosta askiteksen olemassaolosta tai puuttumisesta.
Perustaso viikkoon 24 asti
Albumiini-infuusioiden saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Kokonaisalbumiinin absoluuttinen arvo tietyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 2, viikot 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 ja 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina kokonaisalbumiinin arvioimiseksi. Albumiinin kokonaisarvon absoluuttinen arvo ilmoitettiin tiettyinä ajankohtina.
Perustaso, päivä 2, viikot 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 ja 24
Muutos perustasosta albumiinin kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos perustasosta albumiinin kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Albumiinin kokonaisarvojen ensimmäiseen normalisointiin kulunut aika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Kokonaisproteiinin ja immunoglobuliini G:n (IgG) absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina kokonaisproteiinin ja IgG:n arvioimiseksi. Kokonaisproteiinin ja IgG:n absoluuttiset arvot mitattiin g/l:na lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Lähtötilanne, viikko 24
Kokonaisimmunoglobuliinin (Ig), immunoglobuliini M:n (IgM) ja immunoglobuliini A:n (IgA) absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina kokonais-Ig:n, IgM:n ja IgA:n arvioimiseksi. Kokonais-Ig:n, IgM:n ja IgA:n absoluuttinen arvo mitattuna mg/dl:na lähtötilanteessa ja viikolla 24 ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta proteiinien kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Proteiinin kokonaisarvojen prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen kokonaisproteiinin normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos perustasosta Ig:n kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos perustasosta Ig:n kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen Ig-arvojen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta IgG-kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos perustasosta IgG-kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen IgG-arvojen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta IgM:n kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos perustasosta IgM:n kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen normalisointiin kokonais-IgM-arvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta IgA-kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos perustasosta IgA-kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen IgA-arvojen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
B12-vitamiinin kokonaismäärän absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet otettiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina B12-vitamiinin kokonaispitoisuuden arvioimiseksi. Kokonais-B12-vitamiinin absoluuttiset arvot ilmoitettiin lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta B12-vitamiinin kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen B12-vitamiiniarvojen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
B9-vitamiinin absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti
B9-vitamiinin absoluuttiset arvot - Central Lab
Perustaso viikkoon 24 asti
Muutos perustasosta folaatin kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Folaatin kokonaisarvojen ensimmäiseen normalisointiin kuluva aika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Kokonaisraudan ja raudansitomiskapasiteetin absoluuttiset arvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina rautaindeksien arvioimiseksi. Kokonaisraudan ja raudan sitomiskapasiteetin absoluuttiset arvot mitattuna mikromoleina litrassa (mcmol/l) ilmoitettiin lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta raudan kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen normalisointiin raudan kokonaisarvoille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos perustasosta raudan kokonaissidontakapasiteetissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen normalisointiin raudan kokonaissidontakapasiteetille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Ferritiinin kokonaisarvot lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina rautaindeksien arvioimiseksi. Kokonaisferritiinin absoluuttiset arvot raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 24
Ferritiinin kokonaisarvojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen ferritiinitasojen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Magnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Verinäytteet kerättiin osallistujilta määrättyinä ajankohtina kokonaismagnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien arvioimiseksi. Kokonaismagnesiumin, kokonaiskolesterolin ja triglyseridien absoluuttiset arvot mitattiin mmol/l:na lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos perustasosta magnesiumin kokonaisarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Magnesiumin kokonaisarvojen ensimmäisen normalisoinnin aika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Paaston kokonaiskolesteroliarvojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika paastokolesterolin kokonaisarvojen ensimmäiseen normalisointiin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta paaston kokonaistriglyseridien arvoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Aika ensimmäiseen normalisointiin paaston kokonaistriglyseridien arvon osalta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Alfa-1-antitrypsiinipitoisuuksien muutos lähtötasosta ulosteessa
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
Viikko 12, viikko 24
Muutos lähtötasosta alfa-1-antitrypsiinipitoisuuksissa veressä
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
Viikko 12, viikko 24
Samanaikaista lääkitystä käyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Sairaalahoitopäivien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta kehon painon Z-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos lähtötasosta korkeuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Pozelimabin kokonaispitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä lääkkeiden vastaisia ​​​​vasta-aineita (ADA) pozelimabille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Muutos kokonaiskomplementin aktiivisuuden lähtötasosta komplementtihemolyyttinen määritys (CH50)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti
Prosenttimuutos kokonaiskomplementtiaktiivisuuden lähtötasosta CH50-määritys
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan lopullisten tulosten julkaisuhetkellä (ts. elokuuta 2025).
Perustaso viikkoon 144 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 2. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R3918-PLE-1878

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, EMA, PMDA jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, ja sillä on lailliset valtuudet jakaa tiedot, ja on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pozelimab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa