Otwarte badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pozelimabu u pacjentów z enteropatią z utratą białka z niedoborem CD55 (choroba CHAPLE)
27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Głównym celem pracy jest określenie wpływu pozelimabu na aktywną enteropatię z utratą białka z niedoborem CD55 (PLE; CHAPLE).
Celami drugorzędnymi badania są:
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pozelimabu u pacjentów z chorobą PLE z niedoborem CD55
- Ocena wpływu pozelimabu na PLE z niedoborem CD55 (zarówno pacjentów z czynną chorobą na początku badania, jak i tych z nieaktywną chorobą leczonych ekulizumabem, zmiana na pozelimab)
- Określenie wpływu pozelimabu na albuminę i inne białka surowicy (białko całkowite, immunoglobuliny)
- Określenie wpływu pozelimabu na wodobrzusze
- Określenie wpływu pozelimabu na konsystencję stolca
- Określenie wpływu pozelimabu na jakość życia związaną ze zdrowiem
- Określenie wpływu pozelimabu na nieprawidłowości laboratoryjne obserwowane w PLE z niedoborem CD55, takie jak hipertriglicerydemia, trombocytoza i hipowitaminoza B12
- Opisanie wpływu pozelimabu na oszczędność leków towarzyszących i skrócenie dni hospitalizacji
- Określenie wpływu pozelimabu na wzrost
- Charakterystyka stężenia pozelimabu u pacjentów z PLE z niedoborem CD55
- Ocena częstości występowania związanej z leczeniem ADA dla pozelimabu u pacjentów z chorobą PLE z niedoborem CD55
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Pathum Wan, Bangkok, Tajlandia, 10330
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie kliniczne choroby PLE/CHAPLE z niedoborem CD55 (na podstawie historii PLE), potwierdzone przez bialleliczną mutację powodującą utratę funkcji CD55 wykrytą przez analizę genotypu
- Aktywna choroba zdefiniowana w protokole lub nieaktywna choroba podczas leczenia ekulizumabem (i którego lekarz prowadzący spodziewa się w przyszłości dostępu do wznowienia leczenia ekulizumabem, jeśli będzie to wymagane) i jest skłonny przerwać podawanie ekulizumabu podczas badań przesiewowych i rozpocząć leczenie pozelimabem na początku badania bez ekulizumabu niewypał
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia zakażenia meningokokami
- Brak udokumentowanego szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym i pacjent nie chce poddać się szczepieniu w trakcie badania
- Brak udokumentowanych szczepień przeciwko Haemophilus influenzae i Streptococcus pneumoniae, jeśli ma to zastosowanie, w oparciu o lokalną praktykę lub wytyczne przed badaniem przesiewowym, a pacjent nie chce poddać się szczepieniu podczas badania, jeśli jest to wymagane przez lokalną praktykę lub wytyczne
- Obecność współistniejącej choroby prowadzącej do hipoproteinemii w momencie rozpoczynania stosowania pozelimabu
- Współistniejąca choroba, która prowadzi do wtórnej limfangiektazji jelitowej, taka jak zabieg Fontana w przypadku wrodzonej wady serca
Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Aktywny PL
Pacjenci w wieku 1 roku i starsi z kliniczną diagnozą choroby PLE z niedoborem CD55
|
Pojedyncza nasycająca dawka dożylna (IV) pierwszego dnia, następnie ustalone dawki podskórne (sc) (w przeliczeniu na masę ciała) QW (±2 dni) przez cały okres leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z aktywną chorobą na początku badania, którzy osiągnęli normalizację stężenia albumin w surowicy i poprawę wcześniej określonych wyników klinicznych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
Normalizację stężenia albuminy w surowicy zdefiniowano jako albuminę w surowicy mieszczącą się w prawidłowym zakresie co najmniej 70 procent (%) pomiarów między 12. a 24. tygodniem i brak pojedynczego pomiaru albuminy na poziomie <2,5 grama na decylitr (g/dL) między 12. a 24. tygodniem. oraz brak konieczności podawania wlewu albuminy pomiędzy 12. a 24. tygodniem.
Poprawa następujących 4 wcześniej określonych wyników klinicznych, które można było ocenić pod kątem poprawy na początku badania, bez pogorszenia pozostałych: codzienna częstotliwość wypróżnień, obecność i nasilenie obrzęku twarzy (zgłoszone przez lekarza), obecność i nasilenie obrzęków obwodowych (zgłoszone przez lekarza) zgłaszane) oraz ocena uczestnika/opiekuna dotycząca częstości problematycznego bólu brzucha.
Zgłaszano odsetek uczestników z aktywną chorobą na początku badania, którzy osiągnęli normalizację stężenia albumin w surowicy i poprawę wcześniej określonych wyników klinicznych w 24. tygodniu.
|
W tygodniu 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba dni w tygodniu z >=1 wypróżnieniem i luźnym/wodnistym stolcem w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 i 24
|
Liczbę dni w tygodniu z >=1 luźnym/wodnistym wypróżnieniem oblicza się w każdym tygodniu badania jako sumę liczby dni z >=1 luźnym/wodnistym wypróżnieniem w danym tygodniu podzieloną przez liczbę dni z niebrakującymi danymi dotyczącymi konsystencji stolca, a następnie pomnożone przez 7.
Jeśli w danym tygodniu brakowało danych dotyczących konsystencji stolca z więcej niż 3 dni, uznawano, że brakuje danych dotyczących konsystencji stolca w tym tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 i 24
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczenie
Ramy czasowe: Od początku badania podawania leku do około 144 tygodni
|
Teae są definiowane jako AE, które rozwinęły się lub pogarszają w okresie traktowania.
Okres traktowania jest definiowany jako czas od pierwszej dawki produktu badawczego do 21 tygodni po ostatniej dawce produktu badawczego.
Nasilenie Teaes oceniono według następującej skali: łagodna: nie zakłóca znacząco w stosunku do normalnego poziomu funkcjonowania pacjenta, umiarkowane: powoduje pewne upośledzenie funkcjonowania, ale nie jest niebezpieczne dla zdrowia i ciężkie: powoduje znaczne upośledzenie funkcjonowania lub obezwładnienia i stanowi jednoznaczne zagrożenie dla uczestników.
|
Od początku badania podawania leku do około 144 tygodni
|
|
Liczba uczestników z poprawą większości uciążliwych oznak i objawów w 24 tygodniu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
Poprawa większości uciążliwych znaków/objawów określonych przy użyciu częściowo ustrukturyzowanego wywiadu o wywoływaniu koncepcji, z „podstawowych” klinicznych punktów częstotliwości ruchów jelit, obrzęku obwodowego, obrzęku twarzy, częstotliwości bólu brzusznego, nudności, wymiotów, konsystencji kału.
|
W 24 tygodniu
|
|
Liczba ruchów jelit dziennie na podstawie średniej 1 tygodnia do 24 tygodnia
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 i 24
|
Codzienne ruchy jelit schwytane przez e-norary.
Liczbę ruchów jelit dziennie obliczano co tydzień badania.
Opierał się na średniej 1-tygodniowej i obliczony jako suma liczby ruchów jelit w danym tygodniu podzielonym przez liczbę dni z danymi częstotliwości ruchu jelit.
Jeśli w danym tygodniu brakowało więcej niż 3 dni przemieszczania jelit, w tym tygodniu brakuje danych o częstotliwości ruchu jelit.
|
Linia podstawowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 i 24
|
|
Liczba uczestników z wodobrzuszą brzucha w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodnia
|
Pomiar wodobrzuszeń brzucha (nadmiar płynu brzusznego) oparto na obwodzie brzucha.
Obwód brzucha mierzono niezależnie od oceny obecności lub braku wodobrzusza przez lekarza.
|
Linia bazowa do 24 tygodnia
|
|
Bezwzględna wartość albuminy w określonych punktach czasowych do 24 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 2, tygodnie 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 i 24
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny albuminy.
Zgłoszono bezwzględną wartość albuminy w określonych punktach czasowych.
|
Linia bazowa, dzień 2, tygodnie 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 i 24
|
|
Bezwzględne wartości białka i immunoglobuliny G (IgG) na początku i 24 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny białka i IgG.
Zgłoszono wartości bezwzględnych białka i IgG mierzone jako G/L na początku i 24 tygodniu.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Bezwzględne wartości immunoglobuliny (IG), immunoglobuliny M (IGM) i immunoglobuliny A (IgA) na początku i 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny IG, IGM i IgA.
Zgłoszono bezwzględną wartość IG, IgM i IgA jako Mg/DL na początku i 24 tygodniu.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Bezwzględne wartości witaminy B12 na początku i 24 tydzień
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny witaminy B12.
Zgłoszono bezwzględne wartości witaminy B12 na początku i 24 tygodniu.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Bezwzględne wartości żelaza i nienasyconej zdolności wiązania żelaza na początku i 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny wskaźników żelaza.
Zgłoszono bezwzględne wartości nienasyconego żelaza i nienasyconej zdolności wiązania żelaza jako mikromole na litr (MCMOL/L) na początku i 24 tygodniu.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Bezwzględne wartości witaminy B9 do 24 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodnia
|
Bezwzględne wartości witaminy B9 - Central Lab
|
Linia bazowa do 24 tygodnia
|
|
Bezwzględne wartości ferrytyny na początku i 24 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny wskaźników żelaza.
Zgłoszono wartości bezwzględne ferrytyny.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Bezwzględne wartości magnezu, całkowitego cholesterolu i trójglicerydów w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
|
Próbki krwi pobierano od uczestników w określonych punktach czasowych do oceny magnezu, całkowitego cholesterolu i trójglicerydów.
Zgłoszono wartości bezwzględne magnezu, całkowitego cholesterolu i trójglicerydów mierzonych jako MMOL/L na początku i 24 tygodniu.
|
Linia bazowa, 24 tydzień
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach antyitrypsyny alfa-1 w stołku w tygodniu 12 i 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12, tydzień 24
|
Tydzień 12, tydzień 24
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej poziomu antyitrypsyny alfa-1 we krwi w tygodniu 12 i 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12, tydzień 24
|
Tydzień 12, tydzień 24
|
|
|
Procent uczestników z aktywną chorobą na początku, którzy zachowali kontrolę choroby
Ramy czasowe: Tygodnie 12–48; Tygodnie 12–144; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 96; Tygodnie 96 do 144
|
Mierzone przez normalizację albuminy w surowicy, brak pogorszenia obrzęku twarzy lub obwodu, wzrost ruchu jelit lub wzrost częstotliwości bólu brzusznego, brak wzrostu dawki dozwolonych jednoczesnych leków w leczeniu PLE w dowolnym momencie, jak opisano w protokole
|
Tygodnie 12–48; Tygodnie 12–144; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 96; Tygodnie 96 do 144
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie lekarza obrzęku twarzy w oparciu o 5-punktową skalę oceny Likerta
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Ocena lekarza obrzęku twarzy oparta jest na 5-punktowej skali Likerta, od obrzęku (1) do bardzo ciężkiego obrzęku (5).
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie lekarza obrzęku obwodowego na podstawie 5-punktowej skali oceny Likerta
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Ocena lekarza obrzęku obwodowego oparta jest na 5-punktowej skali Likerta, od obrzęku (1) do bardzo ciężkiego obrzęku (5).
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej ograniczeń żywieniowych i napojów ocenianych przez Pedsql ™ GI Objawowe skale i napoje limity podseksu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Częstotliwość ograniczeń ocenia się na 5-punktowej skali odpowiedzi Likerta, od nigdy problemu (0) do prawie zawsze problemu (4).
Pozycje zostały odwrócone i liniowo przekształcone w skalę 0 do 100, gdzie niższe wyniki wskazują na częstsze problemy z ograniczeniami jedzenia i napoju.
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL), jak oceniono w ogólnych skalach rdzenia PEDSQL ™
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie w szkole/pracy/badania są oceniane za pomocą 5-punktowej skali Likerta, od nigdy problemu (0) do prawie zawsze problemu (4).
Pozycje zostały wyrównane do odwrotnej i liniowo przekształcone w skalę 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze HRQOL.
Całkowity wynik skali jest obliczany jako suma wszystkich elementów w liczbie elementów odpowiedzi w poszczególnych skalach.
Wynik podskali jest obliczany jako suma elementów w skali podzielonej przez liczbę pozycji odpowiedziono w skali.
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Liczba uczestników z infuzją albuminy przez 24 tygodnie
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 24; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 72; Tygodnie od 72 do 96; Tygodnie 96 do 120; Tygodnie 120 do 144
|
Tygodnie od 0 do 24; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 72; Tygodnie od 72 do 96; Tygodnie 96 do 120; Tygodnie 120 do 144
|
|
|
Zmiana z wartości bazowej w wartościach albuminy
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Procentowa zmiana od wartości bazowej w wartościach albuminy
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację wartości albuminy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach białkowych
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację dla całkowitego białka
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach immunoglobuliny (IG)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację wartości IG
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości bazowej w wartościach IgG
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla wartości IgG
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach IgM
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla wartości IgM
Ramy czasowe: Linia bazowa do 44 tygodnia
|
Linia bazowa do 44 tygodnia
|
|
|
Zmiana od wartości bazowej w wartościach IGA
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji wartości IGA
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach witaminy B12
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla wartości witaminy B12
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach witaminy B9 (folian)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji wartości witaminy B9 (folian)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmień się od wartości wyjściowej wartości żelaza
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację wartości żelaza
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w nienasyconej zdolności wiązania żelaza
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla nienasyconej zdolności wiązania żelaza
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości bazowej w wartościach ferrytyny
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację wartości ferrytyny
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach magnezu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla wartości magnezu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wartości cholesterolu na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas na pierwszą normalizację dla wartości cholesterolu na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Zmiana wartości podstawowej w wartościach trójglicerydów na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Czas do pierwszej normalizacji dla wartości trójglicerydów na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Liczba uczestników, którzy stosowali jednocześnie leki
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 144
|
Linia bazowa do tygodnia 144
|
|
|
Liczba dni hospitalizacji do 24 tygodnia
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 24; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 72; Tygodnie od 72 do 96; Tygodnie 96 do 120; Tygodnie 120 do 144
|
Tygodnie od 0 do 24; Tygodnie 24 do 48; Tygodnie 48 do 72; Tygodnie od 72 do 96; Tygodnie 96 do 120; Tygodnie 120 do 144
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej masy ciała S-Score
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Score z wagi z epoki porównuje wagę uczestnika z dziećmi w tym samym wieku i płci ze zdrowej populacji referencyjnej.
Wynik Z odzwierciedla indywidualny wynik w porównaniu ze średnią populacji i jest wyrażany w jednostkach odchylenia standardowego powyżej (wartości dodatnie) i poniżej (wartości ujemne).
Score Maszy ciała Z, niezależnie od wielkości, reprezentuje wzrost nadrabiania zaległości.
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Zmień się od wartości wyjściowej Wysokości Z-Score
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Wynik Z-Age w wieku porównuje wysokość uczestnika z dziećmi w tym samym wieku i płci ze zdrowej populacji referencyjnej.
Wynik Z odzwierciedla indywidualny wynik w porównaniu ze średnią populacji i jest wyrażany w jednostkach odchylenia standardowego powyżej (wartości dodatnie) i poniżej (wartości ujemne).
Każdy wzrost wysokości Z-wynik, niezależnie od wielkości, reprezentuje wzrost nadrobienia.
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitej aktywności dopełniacza Test hemolityczny (CH50)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 144
|
Linia bazowa i tydzień 144
|
|
|
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 164 tygodnia
|
Linia bazowa do 164 tygodnia
|
|
|
Liczba uczestników z leczeniem przeciwciała anty-leżącym (ADA) do pomelimabu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 164 tygodnia
|
Linia bazowa do 164 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 listopada 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
29 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R3918-PLE-1878
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu
Ramy czasowe udostępniania IPD
Indywidualne anonimowe dane uczestników będą brane pod uwagę do udostępnienia po zatwierdzeniu wskazania przez organ regulacyjny, jeśli istnieje upoważnienie prawne do udostępniania danych i nie ma uzasadnionego prawdopodobieństwa ponownej identyfikacji uczestnika.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie pacjenta lub zbiorczych danych z badań, jeśli firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. i udostępnił publicznie wyniki badania (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych).
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .