Estudio abierto de eficacia y seguridad de pozelimab en pacientes con enteropatía con pérdida de proteínas por deficiencia de CD55 (enfermedad de CHAPLE)
27 de agosto de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio abierto de eficacia y seguridad de pozelimab en pacientes con enteropatía con pérdida de proteínas por deficiencia de CD55 (enfermedad de CHAPLE)
El objetivo principal del estudio es determinar el efecto de pozelimab en la enteropatía perdedora de proteínas por deficiencia de CD55 activa (PLE; CHAPLE).
Los objetivos secundarios del estudio son:
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad de pozelimab en pacientes con enfermedad PLE con deficiencia de CD55
- Evaluar el efecto de pozelimab en PLE deficiente en CD55 (tanto pacientes con enfermedad activa al inicio como aquellos con enfermedad inactiva en eculizumab, cambiando a pozelimab)
- Determinar los efectos de pozelimab sobre la albúmina y otras proteínas séricas (proteínas totales, inmunoglobulinas)
- Determinar los efectos de pozelimab sobre la ascitis
- Determinar los efectos de pozelimab sobre la consistencia de las heces
- Determinar el efecto de pozelimab sobre la calidad de vida relacionada con la salud
- Determinar el efecto de pozelimab sobre las anomalías de laboratorio observadas en PLE con deficiencia de CD55, como hipertrigliceridemia, trombocitosis e hipovitaminosis B12
- Describir los efectos de pozelimab sobre el ahorro de medicamentos concomitantes y la reducción de los días de hospitalización
- Determinar los efectos de pozelimab sobre el crecimiento
- Caracterizar la concentración de pozelimab en pacientes con PLE deficiente en CD55
- Evaluar la incidencia de ADA emergente del tratamiento para pozelimab en pacientes con enfermedad PLE con deficiencia de CD55
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Regeneron Research Site
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Bangkok
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Pathum Wan, Bangkok, Tailandia, 10330
- Regeneron Research Site
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de enfermedad PLE/CHAPLE con deficiencia de CD55 (basado en antecedentes de PLE), confirmado por mutación bialélica de pérdida de función de CD55 detectada mediante análisis de genotipo
- Enfermedad activa según lo definido por el protocolo o enfermedad inactiva en terapia con eculizumab (y cuyo médico tratante tiene la expectativa de acceso futuro a un tratamiento renovado con eculizumab si fuera necesario), y está dispuesto a suspender eculizumab durante la selección y comenzar pozelimab al inicio sin eculizumab lavado
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de infección meningocócica
- Sin vacunación meningocócica documentada dentro de los 3 años anteriores a la selección y el paciente no desea vacunarse durante el estudio
- Sin vacunación documentada para Haemophilus influenzae y Streptococcus pneumoniae, si corresponde según la práctica o las pautas locales antes de la selección y el paciente no está dispuesto a vacunarse durante el estudio si así lo requiere la práctica o las pautas locales
- Presencia de una enfermedad concomitante que provoque hipoproteinemia en el momento de iniciar pozelimab
- Una enfermedad concomitante que conduce a una linfangiectasia intestinal secundaria, como un procedimiento de fontan para una cardiopatía congénita
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PLE activo
Pacientes de 1 año o más con diagnóstico clínico de enfermedad PLE por deficiencia de CD55
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Dosis intravenosa (IV) de carga única el día 1, luego dosis fijas subcutáneas (SC) (basadas en el peso corporal) QW (±2 días) durante el período de tratamiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con enfermedad activa al inicio del estudio que lograron la normalización de la albúmina sérica y una mejora en los resultados clínicos preespecificados en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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La normalización de la albúmina sérica se definió como albúmina sérica dentro del rango normal al menos en el 70 por ciento (%) de las mediciones entre las semanas 12 y 24, y ninguna medición de albúmina de <2,5 gramos por decilitro (g/dL) entre las semanas 12 y 24. y no se requiere infusión de albúmina entre las semanas 12 y 24.
Mejora en los siguientes 4 resultados clínicos preespecificados que fueron evaluables para mejorar al inicio del estudio, sin empeoramiento de los demás: frecuencia de deposiciones diarias, presencia y gravedad del edema facial (informado por el médico), presencia y gravedad del edema periférico (informado por el médico). informado), y la evaluación del participante/cuidador de la frecuencia del dolor abdominal problemático.
Se informó el porcentaje de participantes con enfermedad activa al inicio del estudio que lograron la normalización de la albúmina sérica y una mejora en los resultados clínicos preespecificados en la semana 24.
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En la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de días por semana con >=1 evacuación intestinal de consistencia de heces sueltas/acuosas en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 y 24
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La cantidad de días por semana con >=1 evacuación intestinal suelta/acuosa se calcula cada semana del estudio como la suma de la cantidad de días con >=1 evacuación intestinal suelta/acuosa en una semana determinada dividida por la cantidad de días con datos no faltantes de consistencia de las heces y luego multiplicado por 7.
Si faltaban más de 3 días de datos sobre la consistencia de las heces en una semana determinada, se consideraba que faltaban datos sobre la consistencia de las heces para esa semana.
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Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 y 24
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES) y severidad de TEAES
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio, la administración de medicamentos hasta aproximadamente 144 semanas
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Los TEAE se definen como AES que se desarrollaron o empeoraron durante el período de tratamiento.
El período de tratamiento se define como el tiempo de la primera dosis de producto de investigación hasta 21 semanas después de la última dosis de producto de investigación.
La gravedad de los TEAES se calificó de acuerdo con la siguiente escala: leve: no interfiere de manera significativa con el nivel de funcionamiento normal del paciente, moderado: produce cierto deterioro del funcionamiento, pero no es peligroso para la salud y severo: produce un deterioro significativo del funcionamiento o incapacitación y es un peligro definido para la salud de los participantes.
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Desde el inicio del estudio, la administración de medicamentos hasta aproximadamente 144 semanas
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Número de participantes con mejora en la mayoría de los signos y síntomas molestos en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Mejora en la mayoría de los signos/síntomas molestos determinados utilizando la entrevista de obtención de conceptos semiestructurada, desde los puntos finales clínicos 'núcleo' de la frecuencia de los movimientos intestinales, edema periférico, edema facial, frecuencia de dolor abdominal, náuseas, vómitos, consistencia de las heces.
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En la semana 24
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Número de movimientos intestinales por día basados en un promedio de 1 semana hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 y 24
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Movimientos diarios intestinales capturados por E-diiar.
El número de movimientos intestinales por día se calculó cada semana del estudio.
Se basó en un promedio de 1 semana y se calculó como la suma del número de movimientos intestinales en una semana determinada dividida por el número de días con datos de frecuencia de movimiento intestinal no faltante.
Si faltaban más de 3 días de datos de movimiento intestinal en una semana determinada, los datos de frecuencia de movimiento intestinal se consideraban faltantes para esa semana.
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Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 y 24
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Número de participantes con ascitis abdominal en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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La medición de la ascitis abdominal (exceso de líquido abdominal) se basó en la circunferencia abdominal.
La circunferencia abdominal se midió independientemente de la evaluación del médico de la presencia o ausencia de ascitis.
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Línea de base hasta la semana 24
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Valor absoluto de la albúmina en puntos de tiempo de tiempo especificados hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, día 2, semanas 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 y 24
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de la albúmina.
Se informó un valor absoluto de la albúmina en puntos de tiempo especificados.
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Línea de base, día 2, semanas 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 y 24
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Valores absolutos de proteína e inmunoglobulina G (IgG) al inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de proteínas e IgG.
Los valores absolutos de proteínas e IgG medidos como G/L al inicio y se informaron la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Valores absolutos de inmunoglobulina (IG), inmunoglobulina M (IGM) e inmunoglobulina A (IgA) al inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de IG, IGM e IGA.
El valor absoluto de Ig, IgM e IgA medido como Mg/DL al inicio y se informó la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Valores absolutos de la vitamina B12 al inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de la vitamina B12.
Se informaron valores absolutos de la vitamina B12 al inicio y la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Valores absolutos de la capacidad de unión de hierro y hierro insaturada al inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de índices de hierro.
Se informaron valores absolutos de la capacidad de unión de hierro insaturada y de hierro insaturado como micromoles por litro (MCMOL/L) al inicio y la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Valores absolutos de la vitamina B9 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Valores absolutos de la vitamina B9 - Laboratorio central
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Línea de base hasta la semana 24
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Valores absolutos de ferritina al inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de índices de hierro.
Se informaron valores absolutos de ferritina.
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Línea de base, semana 24
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Valores absolutos de magnesio, colesterol total y triglicéridos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes en puntos de tiempo definidos para la evaluación de magnesio, colesterol total y triglicéridos.
Se informaron valores absolutos de magnesio, colesterol total y triglicéridos medidos como MMOL/L al inicio y la semana 24.
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en los niveles de antitripsina alfa-1 en las heces en la semana 12 y la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 24
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Semana 12, Semana 24
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Cambio desde el inicio en los niveles de antitripsina de alfa-1 en la sangre en la semana 12 y la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 24
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Semana 12, Semana 24
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Porcentaje de participantes con enfermedad activa al inicio que mantuvieron el control de la enfermedad
Periodo de tiempo: Semanas 12 a 48; Semanas 12 a 144; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 96; Semanas 96 a 144
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Medida por la normalización de la albúmina sérica, sin empeoramiento del edema facial o periférico, aumento en el movimiento intestinal o aumento de la frecuencia del dolor abdominal, no hay aumento en la dosis de la medicación concomitante permitida para el tratamiento en cualquier momento como se describe en el protocolo
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Semanas 12 a 48; Semanas 12 a 144; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 96; Semanas 96 a 144
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Cambio desde la línea de base en la evaluación del médico del edema facial basado en una escala de calificación Likert de 5 puntos
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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La evaluación médica del edema facial se basa en una escala Likert de 5 puntos que varía desde no edema (1) hasta edema muy severo (5).
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Línea de base y semana 144
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Cambio desde la línea de base en la evaluación del médico del edema periférico basado en una escala de calificación Likert de 5 puntos
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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La evaluación médica del edema periférico se basa en una escala Likert de 5 puntos que va desde no edema (1) hasta edema muy severo (5).
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Línea de base y semana 144
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Cambiar desde la línea de base en las limitaciones de alimentos y bebidas según lo evaluado por los límites de alimentos y bebidas de los síntomas de PedSQL ™ GI Subcala
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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La frecuencia de las limitaciones se evalúa en una escala de respuesta Likert de 5 puntos, que va desde nunca un problema (0) hasta casi siempre un problema (4).
Los artículos se puntuaron inversamente y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, donde los puntajes más bajos indican problemas más frecuentes con las limitaciones de alimentos y bebidas.
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Línea de base y semana 144
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Cambio de la línea de base en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) según lo evaluado por las escalas de núcleo genérico PEDSQL ™
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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El funcionamiento físico, el funcionamiento emocional, el funcionamiento social y el funcionamiento de la escuela/trabajo/estudios se evalúan utilizando una escala Likert de 5 puntos, desde nunca un problema (0) hasta casi siempre un problema (4).
Los elementos se anotaron y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, con puntajes más altos que indican mejores HRQOL.
La puntuación de la escala total se calcula como la suma de todos los elementos sobre el número de elementos respondidos en escalas individuales.
La puntuación de la subescala se calcula como la suma de los elementos en la escala dividida por el número de elementos respondidos en la escala.
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Línea de base y semana 144
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Número de participantes con infusión de albúmina por períodos de 24 semanas
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 24; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 72; Semanas 72 a 96; Semanas 96 a 120; Semanas 120 a 144
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Semanas 0 a 24; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 72; Semanas 72 a 96; Semanas 96 a 120; Semanas 120 a 144
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Cambiar desde la línea de base en los valores de la albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Cambio porcentual desde el inicio en los valores de la albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde la línea de base en valores de proteínas
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para la proteína total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de inmunoglobulina (IG)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de IG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de IgG
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de IgG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de IGM
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de IgM
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 44
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Línea de base hasta la semana 44
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Cambiar desde el inicio en los valores de IGA
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de IGA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambio de los valores de referencia en la vitamina B12
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de vitamina B12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambio de los valores de referencia en la vitamina B9 (folato)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de vitamina B9 (folato)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde la línea de base en valores de hierro
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de hierro
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambio desde el inicio en la capacidad de unión de hierro insaturada
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para la capacidad de unión de hierro insaturada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de ferritina
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de ferritina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de magnesio
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de magnesio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde el inicio en los valores de colesterol en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de colesterol en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Cambiar desde la línea de base en los valores de los triglicéridos en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Tiempo hasta la primera normalización para los valores de triglicéridos en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Número de participantes que usaron medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
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Línea de base hasta la semana 144
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Número de días de hospitalización por período de 24 semanas
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 24; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 72; Semanas 72 a 96; Semanas 96 a 120; Semanas 120 a 144
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Semanas 0 a 24; Semanas 24 a 48; Semanas 48 a 72; Semanas 72 a 96; Semanas 96 a 120; Semanas 120 a 144
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Cambiar desde la línea de base en el peso corporal Z-score
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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El puntaje Z de peso para la edad compara el peso de un participante con los niños de la misma edad y sexo de una población de referencia saludable.
Una puntuación Z refleja una puntuación individual en comparación con una media de la población y se expresa en unidades de desviación estándar por encima (valores positivos) y por debajo (valores negativos).
El peso corporal Z-score, independientemente de la magnitud, representa el crecimiento de recuperación.
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Línea de base y semana 144
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Cambiar desde la línea de base en altura Z-Score
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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La puntuación Z de altura para edad compara la altura de un participante con los niños de la misma edad y sexo de una población de referencia saludable.
Una puntuación Z refleja una puntuación individual en comparación con una media de la población y se expresa en unidades de desviación estándar por encima (valores positivos) y por debajo (valores negativos).
Cualquier aumento en la altura Z-Score, independientemente de la magnitud, representa el crecimiento de recuperación.
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Línea de base y semana 144
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Cambio desde el inicio en la actividad total del complemento Complemento Ensayo hemolítico (CH50)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 144
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Línea de base y semana 144
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Concentraciones de Pozelimab total en suero
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 164
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Línea de base hasta la semana 164
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas emergentes al tratamiento (ADA) a Pozelimab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 164
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Línea de base hasta la semana 164
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
9 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
2 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
24 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
29 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R3918-PLE-1878
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Se considerará compartir los datos anónimos individuales de los participantes una vez que la indicación haya sido aprobada por un organismo regulador, si existe autoridad legal para compartir los datos y no existe una probabilidad razonable de reidentificación del participante.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente o datos agregados del estudio cuando Regeneron haya recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, EMA, PMDA, etc.) para el producto y la indicación, tenga la autoridad legal para compartir los datos, y ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .