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CD55欠損性タンパク質喪失性腸症（CHAPLE病）患者におけるポゼリマブの非盲検有効性および安全性試験

2025年8月27日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

CD55欠損性タンパク質喪失性腸症（CHAPLE病）患者におけるポゼリマブの非盲検有効性および安全性研究

この研究の主な目的は、活動性 CD55 欠損タンパク質喪失性腸疾患 (PLE; CHAPLE) に対するポゼリマブの効果を判断することです。

この研究の二次的な目的は次のとおりです。

  • CD55欠損PLE疾患患者におけるポゼリマブの安全性と忍容性を評価する
  • CD55欠損PLEに対するポゼリマブの効果を評価すること（ベースラインで活動性疾患を有する患者とエクリズマブで非活動性疾患を有する患者の両方、ポゼリマブに切り替える）
  • アルブミンおよびその他の血清タンパク質（総タンパク質、免疫グロブリン）に対するポゼリマブの効果を決定する
  • 腹水に対するポゼリマブの効果を判断する
  • 便の硬さに対するポゼリマブの効果を判断する
  • 健康関連の生活の質に対するポゼリマブの効果を判断する
  • 高トリグリセリド血症、血小板増加症、ビタミン欠乏症 B12 などの CD55 欠損 PLE で観察される検査異常に対するポゼリマブの効果を判断する
  • 併用薬の節約と入院日数の短縮に対するポゼリマブの効果を説明する
  • 成長に対するポゼリマブの効果を決定する
  • CD55欠損PLE患者におけるポゼリマブの濃度を特徴付ける
  • CD55欠損PLE疾患患者におけるポゼリマブの治療により出現したADAの発生率を評価する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • Regeneron Research Site
  • タイ
    • Bangkok
      • Pathum Wan、Bangkok、タイ、10330
        • Regeneron Research Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34890
        • Regeneron Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -CD55欠損PLE/CHAPLE疾患の臨床診断（PLEの病歴に基づく）、遺伝子型分析により検出された両アレルCD55機能喪失変異によって確認される
  • -プロトコールで定義された活動性疾患またはエクリズマブ療法の非活動性疾患（および担当医師が、必要に応じてエクリズマブ治療の更新への将来のアクセスを期待している）、およびスクリーニング中にエクリズマブを中止し、エクリズマブなしでベースラインでポゼリマブを開始する意思があるウォッシュアウト

主な除外基準:

  • 髄膜炎菌感染症の病歴
  • -スクリーニング前の3年以内に髄膜炎菌ワクチン接種が文書化されておらず、研究中にワクチン接種を受けることを望まない患者
  • -スクリーニング前の現地の慣行またはガイドラインに基づいて該当する場合、ヘモフィルスインフルエンザおよび肺炎連鎖球菌のワクチン接種が文書化されておらず、患者が現地の慣行またはガイドラインに従って必要な場合、研究中にワクチン接種を受けることを望まない
  • ポゼリマブ開始時の低タンパク血症につながる随伴疾患の存在
  • 先天性心疾患に対するフォンタン手術など、二次的な腸管リンパ管拡張症を引き起こす随伴疾患

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブPLE
-CD55欠損PLE疾患の臨床診断を受けた1歳以上の患者
薬：ポゼリマブ
1日目の単回負荷静脈内（IV）投与、その後固定用量皮下（SC）（体重に基づく）治療期間中のQW（±2日）。
他の名前：
  • REGN3918

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン時に活動性疾患を有し、24週目に血清アルブミンの正常化と事前に指定された臨床転帰の改善を達成した参加者の割合
時間枠：24週目
血清アルブミンの正常化は、12 週目から 24 週目までの測定値の少なくとも 70 パーセント (%) が正常範囲内であり、12 週目から 24 週目までの単一アルブミン測定値が 2.5 グラム/デシリットル (g/dL) 未満でないことと定義されました。 12週目から24週目まではアルブミン点滴の必要はありません。 ベースラインでの改善について評価可能であり、他は悪化することなく、以下の 4 つの事前に指定された臨床アウトカムの改善: 毎日の排便頻度、顔面浮腫の存在と重症度 (医師の報告)、末梢浮腫の存在と重症度 (医師の報告)報告されている）、および参加者/介護者による問題のある腹痛の頻度の評価。 ベースライン時に活動性疾患を有し、24週目に血清アルブミンの正常化と事前に指定された臨床転帰の改善を達成した参加者の割合が報告されました。
24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目に軟便/水様便の一貫性が1回以上ある週の日数
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24週
1 週間あたり 1 回以上の軟便/水様便があった日数は、特定の週に 1 回以上の軟便/水様便があった日数の合計を日数で割ったものとして研究の各週に計算されます。欠落していない便の一貫性データを 7 倍した値が表示されます。 特定の週に 3 日を超える便の粘稠度データが欠落している場合、その週の便の粘稠度データは欠落していると見なされます。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24週
治療に発生した有害事象（ティー）と茶の重症度を持つ参加者の数
時間枠：研究医薬品局の開始から約144週間まで
ティーは、治療期間中に発達または悪化したAEとして定義されます。 治療期間は、調査生成物の最初の用量から最後の投与後21週間までの時間として定義されます。 TEAEの重症度は、次のスケールに従って等級付けされました。軽度：患者の正常な機能レベルで有意な方法で干渉しません。中程度：機能の障害を生成しますが、健康に危険ではなく、重大な機能の重大な障害を引き起こし、参加者の健康にとって明確な危険です。
研究医薬品局の開始から約144週間まで
24週目のほとんどの面倒な兆候と症状の改善のある参加者の数
時間枠：24週目
排便の頻度、末梢浮腫、顔面浮腫、腹部の疼痛頻度、吐き気、吐き気、吐き気、便の一貫性の「コア」臨床エンドポイントから、半構造化された概念の誘発インタビューを使用して決定されたほとんどの厄介な兆候/症状の改善。
24週目
1週間の平均24週目に基づく1日あたりの排便数
時間枠：ベースライン、1週目、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、23、22
E-diaryが捉えた毎日の排便。 1日あたりの排便の数は、研究の毎週計算されました。 これは1週間の平均に基づいており、特定の1週間の排便数の合計を、非混乱の腸運動周波数データを持つ日数で割ったものとして計算されました。 特定の週に3日以上の排便データが欠落している場合、その週には排便頻度のデータが欠落していると見なされました。
ベースライン、1週目、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、22、23、22
24週目に腹部腹水を持つ参加者の数
時間枠：24週目までのベースライン
腹部腹水（過剰な腹部液）の測定は、腹部周囲に基づいていました。 腹周囲は、腹水の有無に関する医師の評価に関係なく測定されました。
24週目までのベースライン
24週目までの指定されたタイムポイントでのアルブミンの絶対値
時間枠：ベースライン、2日目、1週目、2、3、4、8、10、12、14、16、18、20、22、24
アルブミンの評価のために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 指定されたタイムポイントでのアルブミンの絶対値が報告されました。
ベースライン、2日目、1週目、2、3、4、8、10、12、14、16、18、20、22、24
タンパク質の絶対値、およびベースラインおよび24週目の免疫グロブリンG（IgG）
時間枠：ベースライン、24週目
タンパク質とIgGの評価のために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 ベースラインおよび24週目でG/Lとして測定されたタンパク質とIgGの絶対値が報告されました。
ベースライン、24週目
ベースラインおよび24週目の免疫グロブリン（Ig）、免疫グロブリンM（IgM）、および免疫グロブリンA（IgA）の絶対値
時間枠：ベースライン、24週目
IG、IGM、IGAの評価のために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 ベースラインおよび24週目でmg/dlとして測定されたIg、IgM、およびIgAの絶対値が報告されました。
ベースライン、24週目
ベースラインと24週目のビタミンB12の絶対値
時間枠：ベースライン、24週目
ビタミンB12の評価のために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 ベースラインおよび24週目のビタミンB12の絶対値が報告されました。
ベースライン、24週目
ベースラインと24週目の鉄と不飽和鉄結合能力の絶対値
時間枠：ベースライン、24週目
鉄の指数を評価するために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 不飽和鉄の絶対値と、ベースラインおよび24週目のリットルあたりのマイクロモル（MCMOL/L）として測定された不飽和鉄結合能力が報告されました。
ベースライン、24週目
24週目までのビタミンB9の絶対値
時間枠：24週目までのベースライン
ビタミンB9の絶対値-Central Lab
24週目までのベースライン
ベースラインでのフェリチンと24週目の絶対値
時間枠：ベースライン、24週目
鉄の指数を評価するために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 フェリチンの絶対値が報告されました。
ベースライン、24週目
24週目のマグネシウム、総コレステロール、およびトリグリセリドの絶対値
時間枠：ベースライン、24週目
マグネシウム、総コレステロール、およびトリグリセリドの評価のために、定義された時点で参加者から血液サンプルを収集しました。 ベースラインおよび24週目でMmol/Lとして測定されたマグネシウム、総コレステロール、およびトリグリセリドの絶対値が報告されました。
ベースライン、24週目
12週目と24週目の便のアルファ-1抗トリプシンレベルのベースラインからの変化
時間枠：第12週、24週目
第12週、24週目
12週目と24週目の血液中のアルファ-1抗トリプシンレベルのベースラインからの変化
時間枠：第12週、24週目
第12週、24週目
疾病管理を維持したベースラインで活動性疾患のある参加者の割合
時間枠：12〜48週; 12〜144週; 24〜48週; 48〜96週。 96〜144週
血清アルブミンの正常化、顔面または末梢浮腫の悪化、腸の動きの増加、または腹痛頻度の増加によって測定され、プロトコルで説明されているように、いつでもPLEの治療のための許可された付随する薬剤の用量の増加はありません
12〜48週; 12〜144週; 24〜48週; 48〜96週。 96〜144週
5ポイントのリッカート評価スケールに基づいて、顔面浮腫の医師評価におけるベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
顔面浮腫の医師の評価は、浮腫なし（1）から非常に重度の浮腫（5）に及ぶ5点のリッカートスケールに基づいています。
ベースラインと144週
5ポイントのリッカート評価尺度に基づいて、末梢浮腫の医師評価におけるベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
末梢浮腫の医師の評価は、浮腫なし（1）から非常に重度の浮腫（5）に及ぶ5点のリッカートスケールに基づいています。
ベースラインと144週
PEDSQL™GI症状スケールの食べ物と飲み物の制限で評価されているように、食品と飲み物の制限のベースラインからの変更サブスケール
時間枠：ベースラインと144週
制限の頻度は、5ポイントのリッカート応答スケールで評価されます。 アイテムは逆スコアを付けられ、直線的に0〜100スケールに変換されました。スコアが低いと、食べ物や飲み物の制限がより頻繁に問題を示しています。
ベースラインと144週
PEDSQL™ジェネリックコアスケールによって評価される、健康関連の生活の質（HRQOL）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと144週
身体機能、感情的機能、社会的機能、学校/仕事/研究機能は、5点のリッカートスケールを使用して評価されます。 アイテムはリバーススコアであり、0〜100スケールに直線的に変換され、より高いスコアがHRQOLの方が優れていることを示しています。 合計スケールスコアは、個々のスケールで回答されたアイテムの数を超えるすべてのアイテムの合計として計算されます。 サブスケールスコアは、スケール内のアイテムの合計をスケールで回答したアイテムの数で割ったものとして計算されます。
ベースラインと144週
24週間までにアルブミン注入のある参加者の数
時間枠：0〜24週; 24〜48週; 48〜72週。 72〜96週; 96〜120週。 120〜144週
0〜24週; 24〜48週; 48〜72週。 72〜96週; 96〜120週。 120〜144週
アルブミン値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
アルブミン値のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
アルブミン値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
タンパク質値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
総タンパク質の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
免疫グロブリン（IG）値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
IG値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
IgG値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
IgG値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
IGM値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
IGM値の最初の正規化までの時間
時間枠：44週目までのベースライン
44週目までのベースライン
IGA値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
IGA値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
ビタミンB12値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
ビタミンB12値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
ビタミンB9（葉酸）値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
ビタミンB9（葉酸）値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
鉄の値のベースラインから変化します
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
鉄の値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
不飽和鉄結合能力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
不飽和鉄結合能力の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
フェリチン値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
フェリチン値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
マグネシウム値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
マグネシウム値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
空腹時コレステロール値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
空腹時コレステロール値の最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
空腹時のトリグリセリド値のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
トリグリセリド値を絶食するための最初の正規化までの時間
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
併用薬を使用した参加者の数
時間枠：144週までのベースライン
144週までのベースライン
24週間までの入院日数
時間枠：0〜24週; 24〜48週; 48〜72週。 72〜96週; 96〜120週。 120〜144週
0〜24週; 24〜48週; 48〜72週。 72〜96週; 96〜120週。 120〜144週
体重Zスコアのベースラインから変化します
時間枠：ベースラインと144週
体重から年齢のZスコアは、参加者の体重を同じ年齢の子供と健康な参照集団の性別と比較します。 Zスコアは、母集団の平均と比較して個々のスコアを反映し、上記（正値）以下（負の値）の標準偏差単位で表されます。 体重Zスコアは、大きさに関係なく、キャッチアップの成長を表します。
ベースラインと144週
高さZスコアのベースラインから変更します
時間枠：ベースラインと144週
高さのZスコアは、参加者の身長を同じ年齢の子供と健康な参照集団の性別と比較します。 Zスコアは、母集団の平均と比較して個々のスコアを反映し、上記（正値）以下（負の値）の標準偏差単位で表されます。 大きさに関係なく、高さのZスコアの増加は、キャッチアップの成長を表しています。
ベースラインと144週
総補体活動のベースラインからの変化補体溶血アッセイ（CH50）
時間枠：ベースラインと144週
ベースラインと144週
血清中の総ポゼリマブの濃度
時間枠：164週までのベースライン
164週までのベースライン
治療に発生する抗薬物抗体（ADA）からポゼリマブの参加者の数
時間枠：164週までのベースライン
164週までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Regeneron Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月27日

一次修了 (実際)

2021年11月9日

研究の完了 (実際)

2024年5月2日

試験登録日

最初に提出

2019年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年12月20日

最初の投稿 (実際)

2019年12月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年8月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月27日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R3918-PLE-1878

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます

IPD 共有時間枠

個々の匿名化された参加者データは、データを共有する法的権限があり、参加者の再識別の合理的な可能性がない場合、適応症が規制機関によって承認された後、共有することを検討されます。

IPD 共有アクセス基準

Regeneron が主要な保健当局 (FDA、EMA、PMDA など) から製品と適応症について販売承認を受けており、データを共有する法的権限を持っている場合、有資格の研究者は、匿名化された患者レベルのデータまたは集計研究データへのアクセスを要求することができます。研究結果を公開している (科学出版物、科学会議、臨床試験登録など)。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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