Open-label werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van pozelimab bij patiënten met CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (ziekte van CHAPLE)
27 augustus 2025 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
Een open-label onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van pozelimab bij patiënten met CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (ziekte van CHAPLE)
Het primaire doel van de studie is het bepalen van het effect van pozelimab op actieve CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (PLE; CHAPLE).
De secundaire doelstellingen van de studie zijn:
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van pozelimab te evalueren bij patiënten met CD55-deficiënte PLE-ziekte
- Om het effect van pozelimab op CD55-deficiënte PLE te evalueren (zowel patiënten met actieve ziekte bij aanvang als patiënten met inactieve ziekte op eculizumab, overschakelen op pozelimab)
- Om de effecten van pozelimab op albumine en andere serumeiwitten (totaal eiwit, immunoglobulinen) te bepalen
- Om de effecten van pozelimab op ascites te bepalen
- Om de effecten van pozelimab op de consistentie van de ontlasting te bepalen
- Om het effect van pozelimab op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te bepalen
- Om het effect van pozelimab te bepalen op laboratoriumafwijkingen die zijn waargenomen bij CD55-deficiënte PLE, zoals hypertriglyceridemie, trombocytose en hypovitaminose B12
- Om de effecten van pozelimab op het sparen van gelijktijdige medicatie en vermindering van ziekenhuisopnamedagen te beschrijven
- Om de effecten van pozelimab op de groei te bepalen
- Om de concentratie van pozelimab te karakteriseren bij patiënten met CD55-deficiënte PLE
- Om de incidentie van tijdens de behandeling optredende ADA voor pozelimab te beoordelen bij patiënten met CD55-deficiënte PLE-ziekte
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Bangkok
-
Pathum Wan, Bangkok, Thailand, 10330
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34890
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- Regeneron Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Klinische diagnose van CD55-deficiënte PLE/CHAPLE-ziekte (gebaseerd op een voorgeschiedenis van PLE), bevestigd door biallelische CD55-functieverliesmutatie gedetecteerd door genotype-analyse
- Actieve ziekte zoals gedefinieerd door het protocol of inactieve ziekte bij behandeling met eculizumab (en wiens behandelend arts verwacht dat hij in de toekomst toegang heeft tot hernieuwde behandeling met eculizumab, mocht dit nodig zijn), en bereid is om tijdens de screening te stoppen met eculizumab en pozelimab te starten bij baseline zonder eculizumab uitwassen
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van meningokokkeninfectie
- Geen gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening en patiënt niet bereid om tijdens het onderzoek gevaccineerd te worden
- Geen gedocumenteerde vaccinatie voor Haemophilus influenzae en Streptococcus pneumoniae indien van toepassing op basis van lokale praktijk of richtlijnen voorafgaand aan screening en patiënt niet bereid om tijdens het onderzoek gevaccineerd te worden indien vereist volgens lokale praktijk of richtlijnen
- Aanwezigheid van een bijkomende ziekte die leidt tot hypoproteïnemie op het moment dat met pozelimab wordt begonnen
- Een bijkomende ziekte die leidt tot secundaire intestinale lymfangiëctasie, zoals een fontanprocedure voor aangeboren hartaandoeningen
Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actieve PLE
Patiënten van 1 jaar en ouder met een klinische diagnose van CD55-deficiënte PLE-ziekte
|
Eenmalige intraveneuze (IV) oplaaddosis op dag 1, daarna vaste doses subcutaan (SC) (gebaseerd op lichaamsgewicht) QW (±2 dagen) gedurende de behandelingsperiode.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met actieve ziekte bij baseline die normalisatie van serumalbumine en verbetering van vooraf gespecificeerde klinische resultaten bereikten in week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
Normalisatie van serumalbumine werd gedefinieerd als serumalbumine binnen het normale bereik van ten minste 70 procent (%) van de metingen tussen week 12 en 24, en geen enkele albuminemeting van <2,5 gram per deciliter (g/dl) tussen week 12 en 24. en geen noodzaak voor albumine-infusie tussen week 12 en 24.
Verbetering van de volgende 4 vooraf gespecificeerde klinische uitkomsten die evalueerbaar waren voor verbetering bij aanvang, zonder verslechtering van de andere: dagelijkse stoelgangfrequentie, de aanwezigheid en ernst van gezichtsoedeem (door arts gerapporteerd), de aanwezigheid en ernst van perifeer oedeem (door arts gerapporteerde uitkomsten). gerapporteerd), en de beoordeling door de deelnemer/verzorger van de frequentie van problematische buikpijn.
Er werd melding gemaakt van het percentage deelnemers met actieve ziekte bij baseline die in week 24 normalisatie van serumalbumine en verbetering van vooraf gespecificeerde klinische resultaten bereikten.
|
In week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal dagen per week met >=1 stoelgang met consistentie van losse/waterige ontlasting in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 en 24
|
Het aantal dagen per week met >=1 losse/waterige stoelgang wordt elke week van het onderzoek berekend als de som van het aantal dagen met >=1 losse/waterige stoelgang in een bepaalde week gedeeld door het aantal dagen met niet-ontbrekende gegevens over de consistentie van de ontlasting en vervolgens vermenigvuldigd met 7, worden gepresenteerd.
Als er in een bepaalde week meer dan drie dagen gegevens over de consistentie van de ontlasting ontbraken, werden de gegevens over de consistentie van de ontlasting voor die week als ontbrekend beschouwd.
|
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 en 24
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes) en de ernst van de Teaes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van de studie geneesmiddelen tot ongeveer 144 weken
|
Tea wordt gedefinieerd als AES die zich ontwikkelden of verslechterden tijdens de behandelingsperiode.
De onderbehandelingsperiode wordt gedefinieerd als de tijd van de eerste dosis onderzoeksproduct tot 21 weken na de laatste dosis onderzoeksproduct.
De ernst van de Tea werd beoordeeld op basis van de volgende schaal: mild: interfereert niet op een significante manier met het normale functieniveau van de patiënt, matig: produceert enige beperking van het functioneren, maar is niet gevaarlijk voor de gezondheid en ernstig: produceert een significante beperking van functioneren of arbeidsongeschiktheid en is een duidelijk gevaar voor de gezondheid van de deelnemers.
|
Vanaf het begin van de toediening van de studie geneesmiddelen tot ongeveer 144 weken
|
|
Aantal deelnemers met verbetering in de meeste hinderlijke tekenen en symptomen in week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
Verbetering van het meeste hinderlijke teken/symptoom bepaald met behulp van semi-gestructureerd concept elicitatie-interview, van 'kern' klinische eindpunten van frequentie van darmbewegingen, perifeer oedeem, gezichtsoedeem, buikpijnfrequentie, misselijkheid, braken, ontlastingsconsistentie.
|
In week 24
|
|
Aantal darmbewegingen per dag op basis van een gemiddelde van 1 weken tot week 24
Tijdsspanne: Baseline, weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 en 24
|
Dagelijkse darmbewegingen vastgelegd door E-Diary.
Het aantal darmbewegingen per dag werd elke week van het onderzoek berekend.
Het was gebaseerd op een gemiddelde van 1 weken en berekend als de som van het aantal stoelgang in een bepaalde week gedeeld door het aantal dagen met niet-ontbrekende darmbewegingsfrequentiegegevens.
Als in een bepaalde week meer dan 3 dagen darmbewegingsgegevens ontbrak, werden de frequentiegegevens van de darmbeweging beschouwd als ontbrekend voor die week.
|
Baseline, weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 en 24
|
|
Aantal deelnemers met buik ascites in week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
De meting van abdominale ascites (overtollige buikvloeistof) was gebaseerd op buikomtrek.
De buikomtrek werd gemeten ongeacht de beoordeling door de arts van de aanwezigheid of afwezigheid van ascites.
|
Basislijn tot week 24
|
|
Absolute waarde van albumine bij opgegeven tijdstippen tot week 24
Tijdsspanne: Baseline, dag 2, weken 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 en 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van albumine.
De absolute waarde van albumine bij opgegeven tijdstip werd gerapporteerd.
|
Baseline, dag 2, weken 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 en 24
|
|
Absolute waarden van eiwitten en immunoglobuline G (IgG) bij aanvang en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van eiwitten en IgG.
Absolutes waarden van eiwit en IgG gemeten als G/L bij aanvang en week 24 werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Absolute waarden van immunoglobuline (IG), immunoglobuline M (IgM) en immunoglobuline A (IGA) bij aanvang en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van IG, IGM en IGA.
Absolute waarde van IG, IgM en IGA gemeten als Mg/DL bij aanvang en week 24 werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Absolute waarden van vitamine B12 bij aanvang en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van vitamine B12.
Absolute waarden van vitamine B12 bij aanvang en week 24 werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Absolute waarden van ijzer en onverzadigde ijzerbindingscapaciteit bij aanvang en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van ijzerindices.
Absolute waarden van onverzadigde ijzer en onverzadigde ijzerbindingscapaciteit gemeten als micromol per liter (MCMOL/L) bij aanvang en week 24 werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Absolute waarden van vitamine B9 tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Absolute waarden van vitamine B9 - Central Lab
|
Basislijn tot week 24
|
|
Absolute waarden van ferritine bij aanvang en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van ijzerindices.
Absolute waarden van ferritine werden gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Absolute waarden van magnesium, totaal cholesterol en triglyceriden in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers op gedefinieerde tijdstippen voor de beoordeling van magnesium, totaal cholesterol en triglyceriden.
Absolute waarden van magnesium, totaal cholesterol en triglyceriden gemeten als mmol/L bij aanvang en week 24 werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 24
|
|
Verandering van de basislijn in alfa-1 antitrypsinespiegels in ontlasting in week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 12, week 24
|
Week 12, week 24
|
|
|
Verandering van de basislijn in alfa-1 antitrypsinespiegels in bloed in week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 12, week 24
|
Week 12, week 24
|
|
|
Percentage deelnemers met een actieve ziekte bij aanvang die de ziektebestrijding handhaafde
Tijdsspanne: Weken 12 tot 48; Weken 12 tot 144; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 96; Weken 96 tot 144
|
Gemeten door normalisatie van serumalbumine, geen verslechtering van gezichts- of perifeer oedeem, toename van de darmbeweging of toename van de frequentie van de buikpijn, geen toename van de dosis toegestane gelijktijdige medicatie voor de behandeling van PLE op elk moment zoals beschreven in het protocol
|
Weken 12 tot 48; Weken 12 tot 144; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 96; Weken 96 tot 144
|
|
Verandering van de basislijn in de beoordeling van de arts van gezichtsoedeem op basis van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
De artsbeoordeling van gezichtsoedeem is gebaseerd op een 5-punts Likert-schaal variërend van geen oedeem (1) tot zeer ernstig oedeem (5).
|
Basislijn en week 144
|
|
Verandering van de basislijn in de beoordeling van de arts van perifeer oedeem op basis van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
De artsbeoordeling van perifeer oedeem is gebaseerd op een 5-punts Likert-schaal variërend van geen oedeem (1) tot zeer ernstig oedeem (5).
|
Basislijn en week 144
|
|
Verandering van de basislijn in voedsel- en drinkbeperkingen zoals beoordeeld door de Sub-Scale van de PedsQL ™ GI Symptom Scales 'Voedsel- en drinkgrenzen
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
De frequentie van beperkingen wordt beoordeeld op een 5-punts Likert-responsschaal, variërend van nooit een probleem (0) tot bijna altijd een probleem (4).
Items werden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij lagere scores vaker problemen aangeven met voedsel- en drankbeperkingen.
|
Basislijn en week 144
|
|
Verandering van de basislijn in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) zoals beoordeeld door de PEDSQL ™ generieke kernschalen
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren van school/werk/studies worden beoordeeld met behulp van een 5-punts Likert-schaal, variërend van nooit een probleem (0) tot bijna altijd een probleem (4).
Items werden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, met hogere scores die een betere HRQOL aangeven.
De totale schaalscore wordt berekend als de som van alle items over het aantal items dat op individuele schalen wordt beantwoord.
Subschaalscore wordt berekend als de som van de items in de schaal gedeeld door het aantal items dat in de schaal wordt beantwoord.
|
Basislijn en week 144
|
|
Aantal deelnemers met albumine -infusie per periodes van 24 weken
Tijdsspanne: Weken 0 tot 24; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 72; Weken 72 tot 96; Weken 96 tot 120; Weken 120 tot 144
|
Weken 0 tot 24; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 72; Weken 72 tot 96; Weken 96 tot 120; Weken 120 tot 144
|
|
|
Verander van de basislijn in albuminewaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in albuminewaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor albuminewaarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in eiwitwaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor totaal eiwit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in de waarden van immunoglobuline (IG)
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor Ig -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in IgG -waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor IgG -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in IGM -waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor IgM -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 44
|
Basislijn tot week 44
|
|
|
Verander van de basislijn in IGA -waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor IGA -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in vitamine B12 -waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor vitamine B12 -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in vitamine B9 (folaat) waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor vitamine B9 (folaat) waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in ijzerwaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor ijzerwaarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in onverzadigde ijzerbindingscapaciteit
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor onverzadigde ijzerbindingscapaciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in ferritine -waarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor ferritine -waarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in magnesiumwaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor magnesiumwaarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de uitgangswaarde in nuchtere cholesterolwaarden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor vasten cholesterolwaarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Verander van de basislijn in de waarden van nuchtere triglyceriden
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Tijd tot eerste normalisatie voor vastende triglyceridenwaarden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Aantal deelnemers dat gelijktijdig medicijn gebruikte
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
|
Aantal ziekenhuisdagen per periode van 24 weken
Tijdsspanne: Weken 0 tot 24; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 72; Weken 72 tot 96; Weken 96 tot 120; Weken 120 tot 144
|
Weken 0 tot 24; Weken 24 tot 48; Weken 48 tot 72; Weken 72 tot 96; Weken 96 tot 120; Weken 120 tot 144
|
|
|
Verander van de basislijn in lichaamsgewicht z-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Gewicht-voor-leeftijd Z-score vergelijkt het gewicht van een deelnemer met kinderen van dezelfde leeftijd en geslacht van een gezonde referentiepopulatie.
Een Z-score weerspiegelt een individuele score in vergelijking met een populatiegemiddelde en wordt uitgedrukt in eenheden van standaardafwijking hierboven (positieve waarden) en lager (negatieve waarden).
Lichaamsgewicht Z-score, ongeacht de grootte, vertegenwoordigt de inhaalgroei.
|
Basislijn en week 144
|
|
Verander van de basislijn in hoogte Z-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Hoogte-voor-leeftijd Z-score vergelijkt de lengte van een deelnemer met kinderen van dezelfde leeftijd en geslacht van een gezonde referentiebevolking.
Een Z-score weerspiegelt een individuele score in vergelijking met een populatiegemiddelde en wordt uitgedrukt in eenheden van standaardafwijking hierboven (positieve waarden) en lager (negatieve waarden).
Elke toename van de hoogz-score Z-score, ongeacht de grootte, vertegenwoordigt de inhaalgroei.
|
Basislijn en week 144
|
|
Verandering van de basislijn in totale complementactiviteit Complement Hemolytische test (CH50)
Tijdsspanne: Basislijn en week 144
|
Basislijn en week 144
|
|
|
Concentraties van totale pozelimab in serum
Tijdsspanne: Basislijn tot week 164
|
Basislijn tot week 164
|
|
|
Aantal deelnemers met anti-drug antilichamen (ADA) tegen behandeling tegen Pozelimab
Tijdsspanne: Basislijn tot week 164
|
Basislijn tot week 164
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawat V, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Turner-Bowker DM, Kurolap A, Adiv OE, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. The patient experience of CHAPLE disease: results from interviews conducted as part of a clinical trial for an ultra-rare condition. Orphanet J Rare Dis. 2025 Feb 11;20(1):68. doi: 10.1186/s13023-024-03436-y.
- Litcher-Kelly L, Ozen A, Ollis S, Feldman HB, Yaworsky A, Medrano P, Chongsrisawa V, Brackin T, Perlee L, Walker M, Pradeep S, Lenardo MJ, Harari OA, Jalbert JJ. Pozelimab for CHAPLE disease: results from in-trial interviews and clinical outcome assessments. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 8;19(1):290. doi: 10.1186/s13023-024-03277-9.
- Ozen A, Chongsrisawat V, Sefer AP, Kolukisa B, Jalbert JJ, Meagher KA, Brackin T, Feldman HB, Baris S, Karakoc-Aydiner E, Ergelen R, Fuss IJ, Moorman H, Suratannon N, Suphapeetiporn K, Perlee L, Harari OA, Yancopoulos GD, Lenardo MJ; Pozelimab CHAPLE Working Group. Evaluating the efficacy and safety of pozelimab in patients with CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy disease: an open-label phase 2 and 3 study. Lancet. 2024 Feb 17;403(10427):645-656. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02358-9. Epub 2024 Jan 23.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 november 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
29 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- R3918-PLE-1878
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld
IPD-tijdsbestek voor delen
Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens worden overwogen voor delen zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, EMA, PMDA, enz.) voor het product en de indicatie, de wettelijke bevoegdheid heeft om de gegevens te delen, en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .