艾曲波帕与重组人血小板生成素治疗原发性免疫性血小板减少症的研究
2020年10月17日 更新者：Xiao Hui Zhang、Peking University People's Hospital
转换艾曲波帕和重组人血小板生成素治疗原发性免疫性血小板减少症的前瞻性观察研究
血小板生成素受体激动剂 (TPO-ra) 是治疗难治性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的新型疗法。
Rh-TPO 和 eltrombopag 通过不同的机制增加血小板的数量。
如果2种药物之间存在交叉耐药性，治疗成人ITP仍无答案。
本研究的目的是调查在患有 ITP 的成人中转换艾曲波帕和 Rh-TPO 的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
非干预性研究。
既往类固醇治疗失败并接受 rh-TPO 然后改用 EPAG 或相反的患者将被纳入。
切换的原因将被记录下来。
rh-TPO 组患者给予 rh-TPO 300 U/kg，每天一次，持续 21 天，艾曲波帕组患者给予艾曲波帕 50mg，每天一次，持续 6 周。
只要 rh-TPO 组的血小板计数增加超过 100 × 10^9/L 和艾曲波帕组的 300 × 10^9/L，Rh-TPO 和艾曲波帕就会终止。
将评估和比较两种药物的疗效、安全性和患者/医生的偏好。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100044
- Peking University Institute of Hematology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
成人 ITP 患者
描述
纳入标准：
1.18岁或以上
2.初级ITP
3.血小板计数≤30×109/l
4.中性粒细胞、网织红细胞计数、肌酐和肝酶值正常
5.每期至少可随访2个月
6.初始糖皮质激素治疗失败
7.不愿接受脾切除或脾切除失败者
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排除标准：
- HIV、乙型或丙型肝炎、幽门螺杆菌感染
- 恶性肿瘤
- 先天性或获得性免疫缺陷
- 血栓病史加上两个或更多危险因素
- 护理或孕妇
- 肝肾功能异常：AST/ALT/总胆红素≥1.5×ULN，肌酐≥1.5mg/dl
- 严重的心肺功能障碍——
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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重组人血小板生成素（rh-TPO）组
之前的类固醇和艾曲波帕治疗失败然后改用 Rh-TPO 的患者将被纳入。
切换的原因将被记录下来。
将给予患者 rh-TPO 300 U/kg，每天一次，持续 21 天。
只要血小板计数增加到 100 × 10^9/L 以上，Rh-TPO 就会终止。
将评估疗效、安全性和患者/医生的偏好。
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将给予患者 rh-TPO 300 U/kg，每天一次，持续 21 天。
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艾曲波帕组
之前的类固醇和 rh-TPO 失败然后改用艾曲波帕的患者将被纳入。
切换的原因将被记录下来。
患者将每天一次服用 eltrombopag 50mg，持续 6 周。
只要血小板计数增加到 300×10^9/L 以上，艾曲波帕就会终止。将评估疗效、安全性和患者/医生的偏好。
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患者将每天一次服用 eltrombopag 50mg，持续 6 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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转换后 6 周的反应率
大体时间：6周
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转换后 6 周达到血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的患者百分比。
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件
大体时间：6周
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转换后 6 周内与研究药物相关的不良事件/严重不良事件
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6周
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转换的原因
大体时间：6周
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将记录更换艾曲波帕和 rh-TPO 的原因，包括缺乏疗效、患者偏好、副作用、血小板计数波动
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6周
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发生出血事件的参与者人数
大体时间：6周
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转换后6周内两组发生出血事件的参与者人数
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6周
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TOR（响应时间）
大体时间：6周
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切换后达到血小板计数≥50×10^9/L的时间。
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6周
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DOR（反应持续时间）
大体时间：6周
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切换后达到血小板计数≥50×10^9/L的持续时间。
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6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiao Hui Zhang, MD、Peking University People's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
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- Cantoni S, Carpenedo M, Mazzucconi MG, De Stefano V, Carrai V, Ruggeri M, Specchia G, Vianelli N, Pane F, Consoli U, Artoni A, Zaja F, D'adda M, Visentin A, Ferrara F, Barcellini W, Caramazza D, Baldacci E, Rossi E, Ricco A, Ciminello A, Rodeghiero F, Nichelatti M, Cairoli R. Alternate use of thrombopoietin receptor agonists in adult primary immune thrombocytopenia patients: A retrospective collaborative survey from Italian hematology centers. Am J Hematol. 2018 Jan;93(1):58-64. doi: 10.1002/ajh.24935. Epub 2017 Nov 9.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月1日
初级完成 (预期的)
2022年8月1日
研究完成 (预期的)
2022年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月28日
首次发布 (实际的)
2020年1月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月17日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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