Un estudio de eltrombopag y trombopoyetina humana recombinante en la trombocitopenia inmunitaria primaria
17 de octubre de 2020 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Un estudio observacional prospectivo del cambio de eltrombopag y trombopoyetina humana recombinante en la trombocitopenia inmunitaria primaria
Los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-ra) son tratamientos novedosos para pacientes con trombocitopenia inmune primaria (ITP) refractaria.
Rh-TPO y eltrombopag aumentan el número de plaquetas a través de diferentes mecanismos.
Si hay resistencia cruzada entre 2 medicamentos para el tratamiento de la PTI en adultos, todavía no hay respuesta.
El propósito de este estudio es investigar la eficacia y seguridad de cambiar eltrombopag y Rh-TPO en adultos con PTI.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio no intervencionista.
Se inscribirá a los pacientes que hayan fracasado con los esteroides anteriores y reciban rh-TPO y luego cambien a EPAG o viceversa.
Se registrará el motivo del cambio.
Los pacientes del grupo de rh-TPO recibieron 300 U/kg de rh-TPO una vez al día durante 21 días, y los del grupo de eltrombopag recibieron 50 mg de eltrombopag una vez al día durante 6 semanas.
Rh-TPO y eltrombopag se terminaron cada vez que el recuento de plaquetas aumentó por encima de 100 × 10^9/L en el grupo de rh-TPO y 300 × 10^9/L en el grupo de eltrombopag.
La eficacia, la seguridad y la preferencia del médico/paciente se evaluarán y compararán entre los dos agentes.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100044
- Peking University Institute of Hematology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
pacientes adultos con PTI
Descripción
Criterios de inclusión:
1,18 años o más
2. PTI primaria
3. Recuento de plaquetas ≤ 30 × 109/l
4. Valores normales de neutrófilos, recuento de reticulocitos, creatinina y enzimas hepáticas
5.Seguimiento disponible de 2 meses por lo menos para cada periodo
6. Fracaso del tratamiento inicial con glucocorticosteroides
7. Falta de voluntad para aceptar la esplenectomía o esplenectomía fallida
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Criterio de exclusión:
- VIH, hepatitis B o C, infección por Helicobacter pylori
- Malignidad
- Déficit inmunológico congénito o adquirido
- Antecedentes de trombosis más dos o más factores de riesgo
- Mujeres lactantes o embarazadas
- Funciones hepáticas y renales anormales: AST/ALT/bilirrubina total ≥1,5 × LSN, creatinina ≥1,5 mg/dl
- Disfunciones cardíacas y pulmonares graves -
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo de trombopoyetina humana recombinante (rh-TPO)
Se inscribirá a los pacientes en los que hayan fracasado los esteroides anteriores y eltrombopag y luego cambien a Rh-TPO.
Se registrará el motivo del cambio.
Los pacientes recibirán rh-TPO 300 U/kg una vez al día durante 21 días.
Rh-TPO se interrumpirá cada vez que el recuento de plaquetas aumente por encima de 100 × 10^9/L.
Se evaluará la eficacia, la seguridad y la preferencia del paciente/médico.
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Los pacientes recibirán rh-TPO 300 U/kg una vez al día durante 21 días.
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Grupo eltrombopag
Se inscribirán los pacientes en los que hayan fracasado los esteroides anteriores y la rh-TPO y luego cambien a eltrombopag.
Se registrará el motivo del cambio.
Los pacientes recibirán 50 mg de eltrombopag una vez al día durante 6 semanas.
Eltrombopag se suspenderá cada vez que el recuento de plaquetas aumente por encima de 300 × 10^9/L. Se evaluará la eficacia, la seguridad y la preferencia del médico/paciente.
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Los pacientes recibirán 50 mg de eltrombopag una vez al día durante 6 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta a las 6 semanas después del cambio
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El porcentaje de pacientes que han alcanzado un recuento de plaquetas ≥ 50×10^9/L a las 6 semanas después del cambio.
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6 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tratamientos Eventos adversos asociados
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Evento adverso/evento adverso grave asociado con los medicamentos del estudio durante las 6 semanas posteriores al cambio
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6 semanas
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Razones de cambio
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Se registrarán los motivos del cambio de eltrombopag y rh-TPO, incluida la falta de eficacia, la preferencia del paciente, los efectos secundarios y la fluctuación del recuento de plaquetas.
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6 semanas
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Número de participantes con eventos hemorrágicos
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Número de participantes con eventos hemorrágicos de los dos grupos durante 6 semanas después del cambio
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6 semanas
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TOR (Tiempo de respuesta)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El tiempo para lograr un recuento de plaquetas ≥ 50×10^9/L después del cambio.
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6 semanas
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DOR (Duración de la Respuesta)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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La duración de alcanzar el recuento de plaquetas ≥ 50 × 10 ^ 9 / L después del cambio.
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiao Hui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
- Neunert C, Lim W, Crowther M, Cohen A, Solberg L Jr, Crowther MA; American Society of Hematology. The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia. Blood. 2011 Apr 21;117(16):4190-207. doi: 10.1182/blood-2010-08-302984. Epub 2011 Feb 16.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Deutsch VR, Tomer A. Advances in megakaryocytopoiesis and thrombopoiesis: from bench to bedside. Br J Haematol. 2013 Jun;161(6):778-93. doi: 10.1111/bjh.12328. Epub 2013 Apr 18.
- Kuter DJ. The biology of thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists. Int J Hematol. 2013 Jul;98(1):10-23. doi: 10.1007/s12185-013-1382-0. Epub 2013 Jul 3.
- Bussel JB, Lakkaraja M. Thrombopoietic agents: there is still much to learn. Presse Med. 2014 Apr;43(4 Pt 2):e69-78. doi: 10.1016/j.lpm.2014.02.008. Epub 2014 Mar 27.
- Wormann B. Clinical indications for thrombopoietin and thrombopoietin-receptor agonists. Transfus Med Hemother. 2013 Oct;40(5):319-25. doi: 10.1159/000355006. Epub 2013 Sep 11.
- Wang S, Yang R, Zou P, Hou M, Wu D, Shen Z, Lu X, Li Y, Chen X, Niu T, Sun H, Yu L, Wang Z, Zhang Y, Chang N, Zhang G, Zhao Y. A multicenter randomized controlled trial of recombinant human thrombopoietin treatment in patients with primary immune thrombocytopenia. Int J Hematol. 2012 Aug;96(2):222-8. doi: 10.1007/s12185-012-1124-8. Epub 2012 Jun 30.
- Erickson-Miller CL, Delorme E, Tian SS, Hopson CB, Landis AJ, Valoret EI, Sellers TS, Rosen J, Miller SG, Luengo JI, Duffy KJ, Jenkins JM. Preclinical activity of eltrombopag (SB-497115), an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Stem Cells. 2009 Feb;27(2):424-30. doi: 10.1634/stemcells.2008-0366.
- Erhardt JA, Erickson-Miller CL, Aivado M, Abboud M, Pillarisetti K, Toomey JR. Comparative analyses of the small molecule thrombopoietin receptor agonist eltrombopag and thrombopoietin on in vitro platelet function. Exp Hematol. 2009 Sep;37(9):1030-7. doi: 10.1016/j.exphem.2009.06.011. Epub 2009 Jul 24.
- Gonzalez-Porras JR, Godeau B, Carpenedo M. Switching thrombopoietin receptor agonist treatments in patients with primary immune thrombocytopenia. Ther Adv Hematol. 2019 May 9;10:2040620719837906. doi: 10.1177/2040620719837906. eCollection 2019.
- Cantoni S, Carpenedo M, Mazzucconi MG, De Stefano V, Carrai V, Ruggeri M, Specchia G, Vianelli N, Pane F, Consoli U, Artoni A, Zaja F, D'adda M, Visentin A, Ferrara F, Barcellini W, Caramazza D, Baldacci E, Rossi E, Ricco A, Ciminello A, Rodeghiero F, Nichelatti M, Cairoli R. Alternate use of thrombopoietin receptor agonists in adult primary immune thrombocytopenia patients: A retrospective collaborative survey from Italian hematology centers. Am J Hematol. 2018 Jan;93(1):58-64. doi: 10.1002/ajh.24935. Epub 2017 Nov 9.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
2 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de octubre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2020
Última verificación
1 de octubre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- ZXH-ITP2019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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