Um Estudo de Eltrombopag e Trombopoietina Humana Recombinante na Trombocitopenia Imune Primária
17 de outubro de 2020 atualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Um Estudo Observacional Prospectivo da Troca de Eltrombopag e Trombopoietina Humana Recombinante na Trombocitopenia Imune Primária
Os agonistas dos receptores de trombopoietina (TPO-ra) são novos tratamentos para pacientes com Trombocitopenia Imune Primária (PTI) refratária.
Rh-TPO e eltrombopag aumentam o número de plaquetas por mecanismos diferentes.
Se houver resistência cruzada entre 2 medicamentos para o tratamento da ITP em adultos, ainda não há resposta.
O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e segurança da troca de eltrombopag e Rh-TPO em adultos com PTI.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo não intervencional.
Os pacientes que falharam com esteróides anteriores e receberam rh-TPO e depois mudaram para EPAG ou vice-versa serão inscritos.
O motivo da troca será registrado.
Os pacientes do grupo rh-TPO receberam rh-TPO 300 U/kg uma vez ao dia por 21 dias, e os do grupo eltrombopag receberam eltrombopag 50 mg uma vez ao dia por 6 semanas.
Rh-TPO e eltrombopag foram interrompidos sempre que a contagem de plaquetas aumentou acima de 100 × 10^9/L no grupo rh-TPO e 300 × 10^9/L no grupo eltrombopag.
A eficácia, segurança e preferência do paciente/médico serão avaliadas e comparadas entre os dois agentes.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100044
- Peking University Institute of Hematology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
pacientes adultos com PTI
Descrição
Critério de inclusão:
1,18 anos ou mais
2. ITP Primário
3. Contagem de plaquetas ≤ 30 × 109/l
4.Neutrófilos normais, contagem de reticulócitos, creatinina e valores de enzimas hepáticas
5.Acompanhamento disponível de pelo menos 2 meses para cada período
6. Falha no tratamento inicial com glicocorticosteroides
7.Relutância em aceitar esplenectomia ou falha na esplenectomia
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Critério de exclusão:
- HIV, hepatite B ou C, infecção por Helicobacter pylori
- Malignidade
- Déficit imunológico congênito ou adquirido
- História de trombose mais dois ou mais fatores de risco
- Lactantes ou grávidas
- Funções hepáticas e renais anormais: AST/ALT/bilirrubina total ≥1,5 × LSN, creatinina ≥1,5 mg/dl
- Disfunções cardíacas e pulmonares graves -
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo de trombopoietina humana recombinante (rh-TPO)
Os pacientes que falharam com esteróides anteriores e eltrombopag e depois mudaram para Rh-TPO serão inscritos.
O motivo da troca será registrado.
Os pacientes receberão rh-TPO 300 U/kg uma vez ao dia por 21 dias.
O Rh-TPO será interrompido sempre que a contagem de plaquetas aumentar acima de 100 × 10^9/L.
A eficácia, segurança e preferência do paciente/médico serão avaliadas.
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Os pacientes receberão rh-TPO 300 U/kg uma vez ao dia por 21 dias.
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Grupo eltrombopag
Os pacientes que falharem com esteróides anteriores e rh-TPO e depois mudarem para eltrombopag serão inscritos.
O motivo da troca será registrado.
Os pacientes receberão eltrombopag 50 mg uma vez ao dia por 6 semanas.
O eltrombopag será interrompido sempre que as contagens de plaquetas aumentarem acima de 300 × 10^9/L. A eficácia, segurança e preferência do paciente/médico serão avaliadas.
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Os pacientes receberão eltrombopag 50 mg uma vez ao dia por 6 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta em 6 semanas após a troca
Prazo: 6 semanas
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A porcentagem de pacientes que atingiram contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L em 6 semanas após a troca.
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos Adversos Associados aos Tratamentos
Prazo: 6 semanas
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Evento adverso/evento adverso grave associado aos medicamentos do estudo durante 6 semanas após a troca
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6 semanas
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Motivos da Troca
Prazo: 6 semanas
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Os motivos da troca de eltrombopag e rh-TPO serão registrados, incluindo falta de eficácia, preferência do paciente, efeitos colaterais, flutuação na contagem de plaquetas
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6 semanas
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Número de participantes com eventos hemorrágicos
Prazo: 6 semanas
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Número de participantes com eventos hemorrágicos dos dois grupos durante 6 semanas após a troca
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6 semanas
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TOR (tempo de resposta)
Prazo: 6 semanas
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O tempo para atingir a contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L após a troca.
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6 semanas
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DOR (Duração da Resposta)
Prazo: 6 semanas
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A duração de atingir a contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L após a troca.
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiao Hui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
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- Erhardt JA, Erickson-Miller CL, Aivado M, Abboud M, Pillarisetti K, Toomey JR. Comparative analyses of the small molecule thrombopoietin receptor agonist eltrombopag and thrombopoietin on in vitro platelet function. Exp Hematol. 2009 Sep;37(9):1030-7. doi: 10.1016/j.exphem.2009.06.011. Epub 2009 Jul 24.
- Gonzalez-Porras JR, Godeau B, Carpenedo M. Switching thrombopoietin receptor agonist treatments in patients with primary immune thrombocytopenia. Ther Adv Hematol. 2019 May 9;10:2040620719837906. doi: 10.1177/2040620719837906. eCollection 2019.
- Cantoni S, Carpenedo M, Mazzucconi MG, De Stefano V, Carrai V, Ruggeri M, Specchia G, Vianelli N, Pane F, Consoli U, Artoni A, Zaja F, D'adda M, Visentin A, Ferrara F, Barcellini W, Caramazza D, Baldacci E, Rossi E, Ricco A, Ciminello A, Rodeghiero F, Nichelatti M, Cairoli R. Alternate use of thrombopoietin receptor agonists in adult primary immune thrombocytopenia patients: A retrospective collaborative survey from Italian hematology centers. Am J Hematol. 2018 Jan;93(1):58-64. doi: 10.1002/ajh.24935. Epub 2017 Nov 9.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
2 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de outubro de 2020
Última verificação
1 de outubro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- ZXH-ITP2019
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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