Eltrombopagin ja rekombinantin ihmisen trombopoietiinin tutkimus primaarisessa immuunitrombosytopeniassa
lauantai 17. lokakuuta 2020 päivittänyt: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Prospektiivinen havainnointitutkimus eltrombopagin ja rekombinantin ihmisen trombopoietiinin vaihtamisesta primaarisessa immuunitrombosytopeniassa
Trombopoietiinireseptoriagonistit (TPO-ra) ovat uusia hoitomuotoja potilaille, joilla on refraktaarinen primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP).
Rh-TPO ja eltrombopagi lisäävät verihiutaleiden määrää eri mekanismin kautta.
Jos aikuisen ITP:n hoitoon on olemassa ristiresistenssi kahden lääkkeen välillä, ei vieläkään ole vastausta.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia eltrombopagin ja Rh-TPO:n vaihtamisen tehokkuutta ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on ITP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ei-interventiotutkimus.
Potilaat, jotka eivät saa aikaisempia steroideja ja saavat rh-TPO:ta ja vaihtavat sitten EPAG:hen tai päinvastoin, otetaan mukaan.
Vaihdon syy tallennetaan.
Rh-TPO-ryhmän potilaille annettiin rh-TPO:ta 300 U/kg kerran päivässä 21 päivän ajan, ja eltrombopaagiryhmän potilaille annettiin eltrombopagia 50 mg kerran päivässä 6 viikon ajan.
Rh-TPO ja eltrombopagi lopetettiin aina, kun verihiutaleiden määrä nousi yli 100 × 10^9/l rh-TPO-ryhmässä ja 300 × 10^9/l eltrombopaagiryhmässä.
Teho, turvallisuus ja potilaan/lääkärin mieltymys arvioidaan ja verrataan näiden kahden aineen välillä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100044
- Peking University Institute of Hematology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
aikuiset ITP-potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1,18 vuotta tai vanhempi
2. Ensisijainen ITP
3. Verihiutalemäärä ≤ 30 × 109/l
4. Normaalit neutrofiilit, retikulosyyttien määrä, kreatiniini ja maksaentsyymiarvot
5. Saatavilla vähintään 2 kuukauden seuranta jokaisella jaksolla
6. Alkuperäinen glukokortikosteroidihoito epäonnistui
7. Haluttomuus hyväksyä pernan poisto tai epäonnistunut pernan poisto
-
Poissulkemiskriteerit:
- HIV, hepatiitti B tai C, Helicobacter pylori -infektio
- Pahanlaatuisuus
- Synnynnäinen tai hankittu immunologinen vajaus
- Aiempi tromboosi sekä kaksi tai useampi riskitekijä
- Imettävät tai raskaana olevat naiset
- Epänormaalit maksan ja munuaisten toiminta: ASAT/ALT/kokonaisbilirubiini ≥1,5 × ULN, kreatiniini ≥1,5 mg/dl
- Vakavat sydämen ja keuhkojen toimintahäiriöt -
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Rekombinantti ihmisen trombopoietiini (rh-TPO) -ryhmä
Potilaat, joille aikaisemmat steroidit ja eltrombopagi epäonnistuvat ja vaihtavat sitten Rh-TPO:han, otetaan mukaan.
Vaihdon syy tallennetaan.
Potilaille annetaan rh-TPO 300 U/kg kerran päivässä 21 päivän ajan.
Rh-TPO lopetetaan aina, kun verihiutaleiden määrä nousee yli 100 × 10^9/l.
Teho, turvallisuus ja potilaan/lääkärin mieltymys arvioidaan.
|
Potilaille annetaan rh-TPO 300 U/kg kerran päivässä 21 päivän ajan.
|
|
Eltrombopag-ryhmä
Potilaat, joilla aikaisemmat steroidit ja rh-TPO epäonnistuvat ja vaihtavat sitten eltrombopagiin, otetaan mukaan.
Vaihdon syy tallennetaan.
Potilaille annetaan eltrombopagia 50 mg kerran päivässä 6 viikon ajan.
Eltrombopagin käyttö lopetetaan aina, kun verihiutaleiden määrä nousee yli 300 × 10^9/l. Teho, turvallisuus ja potilaan/lääkärin mieltymys arvioidaan.
|
Potilaille annetaan eltrombopagia 50 mg kerran päivässä 6 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteprosentti 6 viikkoa vaihdon jälkeen
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat saavuttaneet verihiutaleiden määrän ≥ 50 × 10^9/l 6 viikon kuluttua vaihdosta.
|
6 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Tutkimuslääkkeisiin liittyvä haittatapahtuma/vakava haittatapahtuma 6 viikon aikana vaihdon jälkeen
|
6 viikkoa
|
|
Vaihdon syyt
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Eltrombopagin ja rh-TPO:n vaihtamisen syyt kirjataan, mukaan lukien tehon puute, potilaan mieltymys, sivuvaikutukset, verihiutaleiden määrän vaihtelu
|
6 viikkoa
|
|
Verenvuototapahtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli verenvuototapahtumia kahdessa ryhmässä 6 viikon aikana vaihdon jälkeen
|
6 viikkoa
|
|
TOR (aika vastata)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Aika, joka kuluu verihiutaleiden määrän saavuttamiseen ≥ 50×10^9/L vaihdon jälkeen.
|
6 viikkoa
|
|
DOR (vastauksen kesto)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Verihiutaleiden määrän ≥ 50×10^9/l saavuttamisen kesto vaihdon jälkeen.
|
6 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Xiao Hui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
- Neunert C, Lim W, Crowther M, Cohen A, Solberg L Jr, Crowther MA; American Society of Hematology. The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia. Blood. 2011 Apr 21;117(16):4190-207. doi: 10.1182/blood-2010-08-302984. Epub 2011 Feb 16.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Deutsch VR, Tomer A. Advances in megakaryocytopoiesis and thrombopoiesis: from bench to bedside. Br J Haematol. 2013 Jun;161(6):778-93. doi: 10.1111/bjh.12328. Epub 2013 Apr 18.
- Kuter DJ. The biology of thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists. Int J Hematol. 2013 Jul;98(1):10-23. doi: 10.1007/s12185-013-1382-0. Epub 2013 Jul 3.
- Bussel JB, Lakkaraja M. Thrombopoietic agents: there is still much to learn. Presse Med. 2014 Apr;43(4 Pt 2):e69-78. doi: 10.1016/j.lpm.2014.02.008. Epub 2014 Mar 27.
- Wormann B. Clinical indications for thrombopoietin and thrombopoietin-receptor agonists. Transfus Med Hemother. 2013 Oct;40(5):319-25. doi: 10.1159/000355006. Epub 2013 Sep 11.
- Wang S, Yang R, Zou P, Hou M, Wu D, Shen Z, Lu X, Li Y, Chen X, Niu T, Sun H, Yu L, Wang Z, Zhang Y, Chang N, Zhang G, Zhao Y. A multicenter randomized controlled trial of recombinant human thrombopoietin treatment in patients with primary immune thrombocytopenia. Int J Hematol. 2012 Aug;96(2):222-8. doi: 10.1007/s12185-012-1124-8. Epub 2012 Jun 30.
- Erickson-Miller CL, Delorme E, Tian SS, Hopson CB, Landis AJ, Valoret EI, Sellers TS, Rosen J, Miller SG, Luengo JI, Duffy KJ, Jenkins JM. Preclinical activity of eltrombopag (SB-497115), an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Stem Cells. 2009 Feb;27(2):424-30. doi: 10.1634/stemcells.2008-0366.
- Erhardt JA, Erickson-Miller CL, Aivado M, Abboud M, Pillarisetti K, Toomey JR. Comparative analyses of the small molecule thrombopoietin receptor agonist eltrombopag and thrombopoietin on in vitro platelet function. Exp Hematol. 2009 Sep;37(9):1030-7. doi: 10.1016/j.exphem.2009.06.011. Epub 2009 Jul 24.
- Gonzalez-Porras JR, Godeau B, Carpenedo M. Switching thrombopoietin receptor agonist treatments in patients with primary immune thrombocytopenia. Ther Adv Hematol. 2019 May 9;10:2040620719837906. doi: 10.1177/2040620719837906. eCollection 2019.
- Cantoni S, Carpenedo M, Mazzucconi MG, De Stefano V, Carrai V, Ruggeri M, Specchia G, Vianelli N, Pane F, Consoli U, Artoni A, Zaja F, D'adda M, Visentin A, Ferrara F, Barcellini W, Caramazza D, Baldacci E, Rossi E, Ricco A, Ciminello A, Rodeghiero F, Nichelatti M, Cairoli R. Alternate use of thrombopoietin receptor agonists in adult primary immune thrombocytopenia patients: A retrospective collaborative survey from Italian hematology centers. Am J Hematol. 2018 Jan;93(1):58-64. doi: 10.1002/ajh.24935. Epub 2017 Nov 9.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 28. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 28. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 17. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZXH-ITP2019
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Rekombinantti ihmisen trombopoietiini (rh-TPO)
-
Henan Cancer HospitalJiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Rekrytointi