CD123 靶向 CAR-T 细胞疗法治疗复发/难治性急性髓性白血病
2023年4月16日 更新者：Chongqing Precision Biotech Co., Ltd
复发/难治性急性髓性白血病 (AML) 的治疗选择有限。
CD123 CAR-T细胞可能具有吸引人的永久性抗肿瘤作用。
本研究旨在评估 CD123 CAR-T 细胞对复发/难治性 AML 患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
CD123 在大多数骨髓性白血病细胞上表达，因此它是 CAR-T 的理想靶标。
有研究表明，CD123是白血病干细胞的标志物，表明CD123细胞的清除可能会阻止白血病的复发。
在这项研究中，研究人员将评估靶向 CD123 的 CAR-T 在急性髓细胞白血病患者中的安全性和有效性。
主要目标是安全性和有效性评估，包括不良事件和治疗后的疾病状态。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
45
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国
- 招聘中
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书；
诊断为复发/难治性AML，并符合下列条件之一：
- 至少两线治疗后疾病持续存在；
- 6个月内复发至最后一线治疗，称为早期复发；
- 6个月后复发至末线治疗，但对该末线治疗无效；
- 不止一次复发。 复发的定义：在 CR 后血液或骨髓 (>5%) 或任何髓外部位再次出现原始细胞（最常见的是 CNS 和睾丸白血病）。
- 细胞膜 CD123 表达的证据；
- KPS>60；
- 预期生存期3个月以上；
- 年龄：2 至 75 岁；
- 所有性别；
- 诊断为高危、复发/难治或不符合其他治疗标准的患者；
- 无严重精神障碍；
- 左心室射血分数≥40%；
- 由 ALT/AST<5 x ULN 和胆红素≤34.2μmol/L 定义的足够肝功能；
- 肌酐清除率 <220μmol/L 定义的肾功能充足；
- 室内血氧饱和度≥92%定义为充足的肺功能；
- 没有其他疾病可能与协议冲突（例如 自身免疫性疾病、免疫缺陷和器官移植；
- 能够并愿意遵守研究访问时间表和所有协议要求。
排除标准：
- 既往有其他恶性肿瘤病史；
- 存在不受控制的活动性感染；
- 需要糖皮质激素治疗的疾病证据；
- 活动性或慢性GVHD；
- T细胞抑制剂治疗的患者；
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 任何研究者认为不适合参加本研究的情况（如 HIV、HCV 感染或静脉吸毒成瘾）或可能影响数据分析。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：CD123 CAR-T细胞治疗
患者将接受 CD123 CAR-T 细胞治疗
|
CD123 CAR-T细胞疗法
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与治疗相关的不良事件
大体时间：2年
|
与治疗相关的不良事件将根据国家癌症研究所的不良事件通用术语标准（CTCAE，5.0 版）进行记录和评估。
|
2年
|
|
CD123 CAR-T细胞治疗复发/难治性AML患者CD123 CAR-T治疗有效率
大体时间：2年
|
CD123 CAR-T治疗的反应率将根据国家综合癌症网络指南进行记录和评估。
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血液中 CD123 CAR-T 的细胞动力学
大体时间：2年
|
通过流式细胞术和 qPCR 确定体内（外周血）CD123 CAR-T 细胞的速率和数量
|
2年
|
|
CD123 CAR-T 在骨髓中的细胞动力学
大体时间：2年
|
通过流式细胞术和 qPCR 测定 CD123 CAR-T 细胞的体内（骨髓）速率和数量
|
2年
|
|
骨髓中CD123阳性细胞的细胞动力学
大体时间：1年
|
通过流式细胞术测定 CD123 阳性细胞的体内（骨髓）率和数量
|
1年
|
|
CD123 CAR-T治疗难治性/复发性AML患者的反应持续时间（DOR）
大体时间：2年
|
DOR 将从第一次评估 CR 或 CRi 到第一次评估疾病的复发或进展或任何原因导致的死亡（删失）
|
2年
|
|
CD123 CAR-T治疗难治性/复发性AML患者的无进展生存期（PFS）
大体时间：2年
|
PFS 将从第一次 CAR-T 细胞输注到任何原因导致的死亡或第一次进展评估（审查）进行评估
|
2年
|
|
CD123 CAR-T治疗难治性/复发性AML患者的总生存期（OS）
大体时间：2年
|
OS 将从第一次 CAR-T 细胞输注到任何原因导致的死亡进行评估（审查）
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月1日
初级完成 (预期的)
2023年12月31日
研究完成 (预期的)
2024年7月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月31日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月9日
首次发布 (实际的)
2020年2月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月16日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.