常染色体显性多囊肾病患者的普伐他汀和碱疗法 (ADPKD-SAT)

纳入标准：

1. 患者自愿同意参与研究并签署研究的 IC 和 HIPAA。
2. 患者在同意时年满 18 岁。

3. 如果适用，具有生育潜力的女性（成功绝育（手术绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管结扎术或双侧卵巢切除术）或绝经后（定义为至少连续 12 个月闭经）的女性不被视为具有生育潜力) 必须未怀孕（通过筛选时的尿液妊娠试验确认）且未哺乳，并同意：

   1. 要么放弃性交（当它符合他们喜欢的和通常的生活方式时），要么
   2. 在研究期间和停用研究药物后至少 30 天使用 2 种医学上可接受的高效避孕方式（高效避孕方式可包括经批准的激素避孕药（口服、注射和植入）和屏障方法（如避孕套或隔膜）与杀精剂一起使用时。））

4. 根据需要结合使用超声结果、基因分型和 MRI 的统一标准，患者患有 ADPKD (1, 2)。 肾脏超声通常用于筛查，因为它安全、有效且便宜。 诊断标准基于基因型是否已知。 不同基因型之间的疾病严重程度不同。 绝大多数有 ADPKD 风险的患者来自基因型未知的家庭。 该诊断将在招募/纳入研究之前进行。

   以下诊断 ADPKD 的超声检查标准适用于来自基因型未知的家族的高危患者：

   1. 如果患者年龄在 18 至 39 岁之间，至少有 3 个单侧或双侧肾囊肿。 该年龄段的特异性和阳性预测值为 100%。 （对于 15 至 29 岁和 30 至 39 岁的个体，敏感性分别为 82% 和 96%）。
   2. 如果患者年龄在 40 至 59 岁之间，则每个肾脏至少有两个囊肿（敏感性、特异性和阳性预测值分别为 90%、100% 和 100%）。
   3. 在 60 岁或以上的个体中，每个肾脏至少有四个囊肿。 （100% 的敏感性和特异性）。
5. 上述 GFR ≥ 30 ml/min 的患者，即 1-3b 期 CKD
6. 血浆碳酸氢盐 ≤ 25 mMol/L
7. 代谢性酸中毒
8. 患者同意立即通知研究者和研究协调员伴随用药的任何变化或计划的变化

排除标准

1. 已知对普伐他汀或柠檬酸钠过敏或敏感的患者
2. 急性冠状动脉疾病、肝脏疾病、肌肉疾病或肺水肿病史
3. 肌酸磷酸激酶 (CPK) > 2ULN（非裔美国人为 2.5 ULN）。 升高的肌酸磷酸激酶可能是横纹肌溶解症的标志，这是普伐他汀的潜在副作用。 一般而言，具有非裔美国人血统的患者可以具有较高的 CPK 正常水平
4. 根据研究者的决定，患有影响肾脏的全身性疾病的患者
5. 根据研究者的决定，患有已知不稳定脑动脉瘤的患者
6. 怀孕或哺乳，或拒绝使用推荐避孕方法的患者
7. 蛋白尿 > 500 毫克/天
8. 根据研究者的决定不遵守药物治疗的历史
9. 根据研究者的决定，患有未控制的高血压、水肿或严重 MA 的患者
10. 癌症史
11. 肝病史：肝功能衰竭/休克、肝硬化
12. 当前或计划使用任何禁用的伴随药物
13. 有肾结石病史的患者

在入组时和研究期间禁止服用药物，如果患者开始服用这些药物，则患者将被排除在研究之外：

• 雷帕霉素或其类似物
• 托伐普坦
• 螺内酯
• 西咪替丁和酮康唑
• 红霉素
• 环孢菌素
• 吉非罗齐
• 秋水仙碱
• 烟酸（>1 克/天）
• 他汀类药物中的其他降脂药物