Правастатин и щелочная терапия у пациентов с аутосомно-доминантным поликистозом почек (ADPKD-SAT)

Критерии включения:

1. Пациент добровольно дает информированное согласие на участие в исследовании и подписывает IC исследования и HIPAA.
2. Возраст пациента 18 лет или старше на момент согласия.

3. Если применимо, женщины репродуктивного возраста (женщины, которые успешно стерилизованы (хирургические методы стерилизации включают гистерэктомию, двустороннюю перевязку маточных труб или двустороннюю овариэктомию) или в постменопаузе (определяется как аменорея в течение не менее 12 месяцев подряд), не считаются репродуктивно способными. ) должны быть небеременными (что подтверждается тестом на беременность по моче при скрининге) и некормящими, и согласиться:

   1. Либо воздерживаться от полового акта (когда это соответствует их предпочтительному и обычному образу жизни), либо
   2. Используйте 2 приемлемые с медицинской точки зрения, высокоэффективные формы контрацепции на время исследования и по крайней мере через 30 дней после прекращения приема исследуемого препарата (высокоэффективные формы контрацепции могут включать одобренные гормональные контрацептивы (пероральные, инъекционные и имплантируемые) и барьерные методы. (например, презерватив или диафрагма) при использовании со спермицидом.))

4. У пациентов с АДПБП диагностируют по единым критериям с использованием комбинации результатов УЗИ, генотипирования и МРТ по мере необходимости (1, 2). УЗИ почек обычно используется для скрининга, поскольку оно безопасно, эффективно и недорого. Диагностические критерии основаны на том, известен ли генотип. Тяжесть заболевания варьирует между различными генотипами. Подавляющее большинство пациентов с риском развития АДПБП происходят из семей с неизвестным генотипом. Этот диагноз будет иметь место до набора / включения в исследование.

   Следующие ультразвуковые критерии диагностики АДПБП предназначены для пациентов из групп риска из семей, генотип которых неизвестен:

   1. Если пациенту от 18 до 39 лет, не менее трех односторонних или двусторонних кист почек. Специфичность и положительная прогностическая ценность в этом возрастном диапазоне составляют 100 процентов. (чувствительность 82 и 96 процентов для лиц в возрасте от 15 до 29 лет и от 30 до 39 лет соответственно).
   2. Если пациенту от 40 до 59 лет, не менее двух кист в каждой почке (чувствительность, специфичность и положительная прогностическая ценность 90, 100 и 100 процентов соответственно).
   3. У лиц 60 лет и старше не менее четырех кист в каждой почке. (100-процентная чувствительность и специфичность).
5. Вышеуказанные пациенты с расчетной СКФ ≥30 мл/мин, т.е. с ХБП 1-3b стадии
6. Бикарбонат плазмы ≤ 25 ммоль/л
7. Метаболический ацидоз
8. Пациент соглашается немедленно информировать исследователя и координатора исследования о любых изменениях или планируемых изменениях сопутствующего лечения.

Критерий исключения

1. Пациенты с известной аллергией или чувствительные к правастатину или цитрату натрия
2. Острое коронарное заболевание, заболевание печени, заболевание мышц или отек легких в анамнезе
3. Креатинфосфокиназа (КФК) > 2ВГН (2,5 ВГН у афроамериканцев). Повышенный уровень креатинфосфокиназы может быть маркером рабдомиолиза, потенциального побочного эффекта правастатина. В целом, пациенты афроамериканского происхождения могут иметь более высокий нормальный уровень КФК.
4. Пациенты с системным заболеванием, поражающим почки, согласно решению исследователя.
5. Пациенты с известной нестабильной церебральной аневризмой по решению исследователя
6. Беременность или лактация, или пациенты, отказывающиеся от использования рекомендованных методов контрацепции
7. Протеинурия > 500 мг/день
8. История несоблюдения режима лечения по решению исследователя
9. Пациенты с неконтролируемой артериальной гипертензией, отеками или развитием тяжелой МА по решению исследователя.
10. История рака
11. Заболевания печени в анамнезе: печеночная недостаточность/шок, цирроз
12. Текущее или планируемое использование любого из запрещенных сопутствующих препаратов
13. Пациенты с нефролитиазом в анамнезе

Следующие лекарства запрещены во время регистрации и во время исследования, и если пациент начинает принимать эти лекарства, то пациент будет исключен из исследования:

• рапамицин или его аналоги
• толваптан
• спиронолактон
• циметидин и кетоконазол
• эритромицин
• циклоспорин
• гемфиброзил
• колхицин
• ниацин (>1 г/день)
• другие гиполипидемические препараты класса статинов