상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자의 프라바스타틴 및 알칼리 요법 (ADPKD-SAT)
2025년 8월 4일 업데이트: Nuria M. Pastor-Soler, University of Southern California
이것은 ADPKD 환자에서 개방형 라벨 개입을 사용하는 시험의 치료 효능 및 타당성을 결정하기 위한 1년 개방형 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
다낭성 신장 질환(PKD)은 말기 신장 질환(ESKD)으로 이어지는 가장 흔한 유전 질환으로, 모든 인종 그룹에서 500-1000명 중 1명에게 영향을 미칩니다.
상염색체 우성(ADPKD) 형태는 PKD1 또는 PKD2에 의해 암호화된 단백질의 2회 하향 조절에서 발생합니다.
ADPKD의 진행을 늦추기 위한 많은 잠재적 치료법이 연구되었지만 현재까지 질병 진행을 늦추는 데 안전하고 효과적인 것으로 입증된 치료법은 없습니다.
스타틴이라고 불리는 콜레스테롤 저하제는 젊은 ADPKD 환자의 치료에 유망한 것으로 나타났으며, 신장 성장으로 평가할 때 염증과 진행을 감소시켰지만, 그 유용성은 고령 인구와 더 진행된 만성 신장 질환(CKD)을 가진 사람들에게 제한적인 것으로 보입니다.
최근의 증거에 따르면 CKD가 악화되는 환자에서 흔히 볼 수 있고 CKD 진행을 향상시킬 수 있는 산증이 스타틴의 효과를 제한하고 잠재적인 독성을 증가시킵니다.
따라서 연구자들은 스타틴 치료와 함께 산증을 교정하는 것이 성인 ADPKD 집단에서 CKD 진행을 늦추고 이들 환자의 전반적인 삶의 질을 향상시키는 안전하고 효과적인 치료 요법이 될 것이라는 가설을 세웁니다.
이 가설을 테스트하기 위해 연구자들은 세 가지 치료 그룹(대조군, 프라바스타틴(40mg po qd) 및 프라바스타틴)을 비교하여 예상 GFR >45분(1-3a기 CKD)인 ADPKD 환자에서 파일럿 공개 라벨 무작위 임상 시험을 수행할 것입니다. 1년에 걸쳐 구연산나트륨 용액(총 일일 용량 30mL)을 추가합니다.
연구 기간 동안 일련의 혈액 채취 및 소변 측정과 함께 연구 방문을 통해 조사관은 이러한 치료 요법의 안전성과 내약성을 평가하고 신장 기능을 추적하며 에 등록된 환자의 산증, 염증 및 대사 바이오마커에 대한 이러한 치료의 역할을 조사합니다. 외래환자 시설.
이 연구는 ADPKD에서 더 큰 규모의 임상 시험을 위한 프레임워크를 확립할 것입니다.
또한, 이 연구의 결과가 이 ADPKD 집단에서 스타틴 및 알칼리 요법의 안전성/내약성 또는 잠재적 이점을 제시하는 경우, 조사관은 ADPKD에서 이 치료 전략을 테스트하기 위해 더 큰 임상 시험을 위한 외부 자금을 모색할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Keck School of Medicine of University of Southern California
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 자발적으로 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공하고 연구의 IC 및 HIPAA에 서명합니다.
- 환자는 동의 시점에 18세 이상입니다.
해당되는 경우, 가임 여성(불임 수술에 성공한 여성(자궁 적출술, 양측 난관 결찰술 또는 양측 난소 절제술 포함) 또는 폐경 후 여성(최소 연속 12개월 동안 무월경으로 정의됨)은 생식 가능성이 있는 것으로 간주되지 않습니다. ) 비임신(선별검사 시 소변 임신 검사로 확인) 및 수유 중이 아니어야 하며 다음 사항에 동의해야 합니다.
- 성교를 삼가거나(그들이 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우), 또는
- 연구 기간 동안 및 연구 약물 중단 후 최소 30일 동안 의학적으로 허용되고 매우 효과적인 2가지 형태의 피임법을 사용하십시오(매우 효과적인 형태의 피임법에는 승인된 호르몬 피임법(경구, 주사 및 이식형) 및 차단 방법이 포함될 수 있음) (콘돔 또는 격막 등) 살정제와 함께 사용하는 경우.))
환자는 필요에 따라 초음파 결과, 유전자형 및 MRI의 조합을 사용하여 통합된 기준으로 ADPKD를 진단 받았습니다(1, 2). 신장 초음파는 안전하고 효과적이며 저렴하기 때문에 일반적으로 선별 검사에 사용됩니다. 진단 기준은 유전자형이 알려져 있는지 여부를 기반으로 합니다. 질병의 중증도는 유전자형에 따라 다릅니다. ADPKD에 걸릴 위험이 있는 대다수의 환자는 유전자형이 알려지지 않은 가족 출신입니다. 이 진단은 연구에 모집/포함되기 전에 이루어질 것입니다.
ADPKD 진단을 위한 다음 초음파 기준은 유전자형이 알려지지 않은 가족의 위험 환자에 대한 것입니다.
- 환자가 18세에서 39세 사이인 경우 적어도 3개의 편측 또는 양측 신장 낭종. 이 연령 범위에서 특이도와 양성 예측 값은 100%입니다. (각각 15~29세 및 30~39세 개인의 경우 82% 및 96%의 민감도).
- 환자가 40~59세인 경우 각 신장에 적어도 2개의 낭종(민감도, 특이도 및 양성 예측도 각각 90, 100 및 100%).
- 60세 이상의 개인 중 각 신장에 적어도 4개의 낭종이 있습니다. (100% 민감도 및 특이도).
- 추정 GFR ≥30 ml/min인 상기 환자, 즉 1-3b기 CKD 환자
- 혈장 중탄산염 ≤ 25mMol/L
- 대사성 산증
- 환자는 병용 약물의 변경 사항 또는 계획된 변경 사항을 연구자 및 연구 코디네이터에게 즉시 알리는 데 동의합니다.
제외 기준
- 알려진 알레르기가 있거나 Pravastatin 또는 NaCitrate에 민감한 환자
- 급성 관상 동맥 질환, 간 질환, 근육 질환 또는 폐부종 병력
- 크레아틴 포스포 키나제(CPK) > 2ULN(아프리카계 미국인의 경우 2.5 ULN). 상승된 크레아틴 포스포키나아제는 프라바스타틴의 잠재적인 부작용인 횡문근 융해증의 마커일 수 있습니다. 일반적으로 아프리카계 미국인 조상을 가진 환자는 CPK의 정상 수준이 더 높을 수 있습니다.
- 연구자의 결정에 따라 신장에 영향을 미치는 전신 질환이 있는 환자
- 연구자의 결정에 따라 알려진 불안정한 뇌동맥류가 있는 환자
- 임신, 수유 또는 권장 피임법을 거부하는 환자
- 단백뇨 > 500mg/일
- 연구자의 결정에 따른 투약 불이행 이력
- 조절되지 않는 고혈압, 부종 또는 연구자의 결정에 따른 중증 MA의 발달이 있는 환자
- 암의 역사
- 간질환 병력: 간부전/쇼크, 간경변증
- 금지된 병용 약물의 현재 또는 계획된 사용
- 신결석증 병력이 있는 환자
등록 당시와 연구 중에 금지된 약물을 따르고 환자가 이러한 약물을 시작하는 경우 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 라파마이신 또는 그 유사체
- 톨밥탄
- 스피로노락톤
- 시메티딘 및 케토코나졸
- 에리스로마이신
- 사이클로스포린
- 젬피브로질
- 콜히친
- 니아신(>1g/일)
- 스타틴 계열의 다른 지질 저하 약물
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: ARM I: 대조군
표준 요법 단독
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활성 비교기: ARM II: 프라바스타틴
표준 요법 및 PRAVASTATIN 40mg QD
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프라바스타틴 40mg QD
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활성 비교기: ARM III: PRAV + 구연산나트륨
표준 요법 및 PRAVASTATIN 40mg QD 및 구연산나트륨(최대 30mL TID)
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프라바스타틴 40mg QD
구연산 나트륨 최대 30ml TID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구의 다른 부문에 등록된 환자의 신장 기능 변화
기간: 12 개월
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연구자들은 프라바스타틴 단독 또는 표준 요법(혈청 크레아티닌 및 혈청 혈액 요소 질소, 혈청 전해질이 신장 기능 평가에 기여함)과 비교하여 ADPKD 환자의 신장 기능에 대한 프라바스타틴 및 NaCitrate의 효과를 평가할 것입니다.
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12 개월
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연구의 다른 부문에 등록된 환자의 간 기능 변화
기간: 12 개월
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조사관은 프라바스타틴 단독 또는 표준 요법과 비교하여 ADPKD 환자의 간 기능 검사 패널을 테스트할 것입니다.
간 기능 패널은 연구 등록 및 지속을 위한 정상 한계 내에 있어야 합니다.
간 기능 검사에는 AST > 3ULN, ALT > 3ULN, 총 빌리루빈 > 2 ULN, 또는 2주 간격으로 반복되는 비정상 수준 INR >1.5까지의 프로트롬빈 시간 증가가 포함됩니다.
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12 개월
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연구의 다른 부문에 등록된 환자의 혈압 변화
기간: 12 개월
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조사관은 프라바스타틴 단독 또는 표준 요법과 비교하여 ADPKD 환자의 혈압(수축기 및 확장기)에 대한 프라바스타틴 및 NaCitrate의 효과를 평가할 것입니다.
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12 개월
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연구의 다른 부문에 등록된 환자의 근육 손상 마커 기능의 변화
기간: 12 개월
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연구자들은 프라바스타틴 단독 또는 표준 요법과 비교하여 ADPKD 환자의 크레아틴 인산화 키나제(CPK)에 대한 프라바스타틴 및 시트르산나트륨의 효과를 평가할 것입니다.
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12 개월
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연구에 등록한 환자의 근육 압통의 변화
기간: 12 개월
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연구자들은 프라바스타틴 단독 또는 표준 요법과 비교하여 ADPKD 환자의 근육 압통에 대한 프라바스타틴 및 NaCitrate의 효과를 평가할 것입니다.
신체 검사는 다리, 팔 및 등 근육과 같은 주요 근육 그룹의 촉진에 대한 압통을 평가합니다.
있음 또는 없음으로 등급이 매겨집니다.
환자는 신체 검사에서 촉진 시 근육에 압통이 없는 경우에만 등록됩니다.
시험에서 압통이 있거나 환자가 압통을 보고한 후 시험에서 확인되면 환자는 연구에서 제외됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 알칼리화 변화
기간: 12 개월
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이러한 매개변수는 소변 pH 및 혈청 전해질 측정으로 확인할 수 있습니다.
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12 개월
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혈액과 소변의 염증 표지자
기간: 12 개월
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조사관은 다른 연구 그룹에서 백혈구, 혈장 및 소변의 염증 표지자(인터류킨, 프로스타글란딘 및 기타 사이토카인)를 평가할 것입니다. 측정할 바이오마커는 HETE / HODE 종 포스포-AMPK 염증 및 대사 바이오마커: 혈액 및 소변 내 NGAL, KIM1 |
12 개월
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AMPK 경로 활성화
기간: 12 개월
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조사관은 AMPK 경로가 다른 연구 방문에서 연구 그룹의 환자에서 파생된 백혈구와 소변에서 활성화되는지 여부와 그 정도를 결정하고 AMPK 활성화와 생물학적 효과를 연관시킬 것입니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 30일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 4일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HS-18-00170
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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프라바스타틴에 대한 임상 시험
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Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute; Hospital Clinic of Barcelona; Universitat...모병
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M.D. Anderson Cancer Center모병섬유증 | 림프부종 | 섬유증 증후군 | 머리 & amp; 목암미국
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Bristol-Myers Squibb완전한