累及心肌的 AL 淀粉样变性的一线来那度胺

纳入标准：

• 年龄超过19岁
• 满足以下标准（A和B）的淀粉样蛋白轻链淀粉样变性患者

A. 心脏受累：符合以下一项或多项标准

1. 超声心动图：平均壁厚 > 12mm，且无其他心脏原因
2. 心脏 MRI：如果存在与诊断一致的形态学和结构异常（左心室 [LV]、右心室 [RV] 壁增厚或房间隔和双心房增大）伴有异常心肌无效，则 CMR 被认为是淀粉样变性心肌病阳性左心室心肌弥漫性或不规则延迟性钆增强。
3. 脑利钠肽 N-末端激素原：> 332ng/l 在没有 pf 肾功能衰竭

B. 来那度胺接触史：参与者应在 5 年内从未接触过来那度胺。

• Eastern Cooperative Oncology Group 表现状态 ≤ 3

• 患者必须在开始治疗 2 周后满足以下临床实验室标准：

  1. 血清肌酐≤ 3.0mg/dl 或肌酐清除率≥ 50ml/分钟（Cockcroft-Gault）
  2. 中性粒细胞绝对计数≥1000/ul
  3. 血小板 ≥ 75,000/ul
  4. 血红蛋白≥8.0mg/dl
  5. 胆红素 < 正常上限的 2 倍或碱性磷酸盐 < 正常上限的 4 倍
• 从参加本研究之时起，预计至少存在 3 个月

• 具有生育能力的女性（定义为性成熟女性，其：1 未接受子宫切除术或双侧卵巢切除术，或 2，未自然绝经（癌症治疗后闭经不排除生育能力）必须具有阴性治疗前的妊娠试验。

  1. 必须同意在与本研究相关的以下时间段内同时使用两种可靠的避孕方法或完全戒除任何异性性交：停止研究治疗后至少 4 周。
  2. 在筛选期间必须有两个（血清和尿液）阴性妊娠试验
  3. 必须在开始来那度胺前 10-14 天和 24 小时内进行血清和尿液阴性妊娠试验
• 同意在整个研究治疗期间和最后一剂研究治疗后 30 天内采取有效屏障避孕的男性患者
• 理解并自愿书面同意研究声明内容，愿意并能够遵守访视时间安排、治疗方案、实验室检查和其他检测程序的患者

排除标准：

• 无心脏受累的淀粉样蛋白轻链淀粉样变性
• 计划接受自体干细胞移植或接受自体干细胞移植的患者，保持血液学完全缓解
• 怀孕、哺乳或不愿采取适当的避孕措施
• 在整个研究治疗期间和最后一剂研究治疗后 30 天内不愿采取有效屏障避孕的男性患者
• 首次服用来那度胺后 14 天内发生需要非永久性治疗（抗生素、抗菌药物或抗病毒药物）的急性感染患者，或有全身真菌感染史和无有效抗菌药物感染史的患者
• 研究者认为任何有临床意义的遗传、肾脏、神经、精神病、内分泌、新陈代谢、免疫、心血管、肺或肝脏疾病的病史，可能会影响方案的依从性或患者给予知情同意的能力。
• 已知对研究产品、其类似物或任何制剂的各种形式中包含的亚型有过敏和超敏反应史的患者
• 在首次给药后 8 周内接种活疫苗的患者
• 在开始本研究前 4 周内使用经批准或正在研究的抗癌疗法进行化疗
• 无法自愿同意参加研究或不愿参加研究的患者