Lenalidomide di prima linea per l'amiloidosi AL che coinvolge il miocardio

Criterio di inclusione:

• Età superiore a 19 anni
• Pazienti con amiloidosi da catene leggere amiloidi che soddisfano entrambi (A e B) dei seguenti criteri

A. Coinvolgimento cardiaco: soddisfare uno o più dei seguenti criteri

1. Ecocardiografia: spessore medio della parete > 12 mm e nessun'altra causa cardiaca
2. Risonanza magnetica cardiaca: la CMR è stata considerata positiva per cardiomiopatia amiloide se erano presenti anomalie morfologiche e strutturali coerenti con la diagnosi (ispessimento della parete del ventricolo sinistro [LV], del ventricolo destro [RV] o setto interatriale e ingrossamento biatriale) accoppiate con anormale nulling miocardico e aumento del gadolinio ritardato diffuso o irregolare del miocardio LV.
3. Proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale: > 332 ng/l in assenza di insufficienza renale

B. Storia dell'esposizione a lenalidomide: i partecipanti non dovrebbero essere mai stati esposti a lenalidomide entro 5 anni.

• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 3

• I pazienti devono soddisfare i seguenti criteri clinici di laboratorio entro 2 settimane dall'inizio del trattamento:

  1. Creatinina sierica ≤ 3,0 mg/dl o clearance della creatinina ≥ 50 ml/minuto (Cockcroft-Gault)
  2. Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1000/ul
  3. Piastrine ≥ 75.000/ul
  4. Emoglobina ≥ 8,0 mg/dl
  5. Bilirubina < 2 volte o fosfato alcalino < 4 volte il limite superiore della norma
• Sono previsti almeno 3 mesi di esistenza dal momento dell'iscrizione a questo studio

• Una donna in età fertile (è definita come una donna sessualmente matura che: 1 non è stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale o 2, non è stata naturalmente in post-menopausa (l'amenorrea successiva alla terapia del cancro non esclude la possibilità di gravidanza) deve avere un test di gravidanza prima del trattamento.

  1. deve accettare di utilizzare due metodi contraccettivi affidabili contemporaneamente o praticare l'astinenza completa da qualsiasi rapporto eterosessuale durante i seguenti periodi di tempo relativi a questo studio: per almeno 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento in studio.
  2. deve avere due test di gravidanza negativi (siero e urina) durante il periodo di screening
  3. deve avere un test di gravidanza negativo su siero e urina entro 10-14 giorni e 24 ore prima di iniziare la lenalidomide
• Pazienti di sesso maschile che accettano di praticare una contraccezione di barriera efficace durante l'intero periodo di trattamento in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio
• Pazienti che comprendono e accettano volontariamente i contenuti della dichiarazione di ricerca per iscritto e che sono disposti e in grado di rispettare il programma delle visite, il piano di trattamento, l'esame di laboratorio e altre procedure di test

Criteri di esclusione:

• Amiloidosi da catene leggere amiloidi senza coinvolgimento cardiaco
• I pazienti che stanno pianificando di ricevere un trapianto autologo di cellule staminali o hanno ricevuto un trapianto autologo di cellule staminali, sono rimasti in risposta ematologica completa
• Gravidanza, allattamento o riluttanza a usare una contraccezione adeguata
• Pazienti di sesso maschile che non desiderano praticare un contraccettivo di barriera efficace durante l'intero periodo di trattamento in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio
• Pazienti con infezioni acute che richiedono una terapia non permanente (antibiotici, farmaci antibatterici o farmaci antivirali) entro 14 giorni dalla prima somministrazione di lenalidomide o con una storia di infezioni fungine sistemiche e infezioni senza agenti antimicrobici validi
• Qualsiasi storia clinicamente significativa di malattie genetiche, renali, neurologiche, psichiatriche, endocrine, metaboliche, immunologiche, cardiovascolari, polmonari o epatiche secondo l'opinione dello sperimentatore, può interferire con l'aderenza al protocollo o la capacità di un paziente di dare il consenso informato.
• Pazienti con anamnesi nota di allergia e ipersensibilità al prodotto sperimentale, ai loro organismi analoghi o ai sottotipi contenuti nelle varie forme di qualsiasi preparato
• Pazienti a cui è stato somministrato un vaccino vivo entro 8 settimane dalla prima dose del farmaco
• Chemioterapia con terapie antitumorali approvate o in fase di studio entro 4 settimane prima dell'inizio di questo studio
• Pazienti che non sono in grado di accettare volontariamente di partecipare a uno studio o che non sono disposti a partecipare