Lenalidomid Frontline pro AL amyloidózu zahrnující myokard

Kritéria pro zařazení:

• Věk více než 19 let
• Pacienti s amyloidózou s lehkým amyloidním řetězcem, kteří splňují obě (A i B) z následujících kritérií

A. Postižení srdce: splňte jedno nebo více z následujících kritérií

1. Echokardiografie: průměrná tloušťka stěny > 12 mm a žádná jiná srdeční příčina
2. Srdeční MRI: CMR byla považována za pozitivní na amyloidní kardiomyopatii, pokud existovaly morfologické a strukturální abnormality odpovídající diagnóze (ztluštění stěny levé komory [LV], pravé komory [RV] nebo mezisíňového septa a bitriální zvětšení) spojené s abnormálním vynulováním myokardu a difuzní nebo nepravidelné opožděné zesílení gadolinia v myokardu levé komory.
3. N-terminální prohormon mozkového natriuretického peptidu: > 332 ng/l v nepřítomnosti pf selhání ledvin

B. Anamnéza expozice lenalidomidu: účastníci by nikdy neměli být vystaveni lenalidomidu během 5 let.

• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 3

• Pacienti musí po 2 týdnech zahájení léčby splňovat následující klinická laboratorní kritéria:

  1. Sérový kreatinin ≤ 3,0 mg/dl nebo clearance kreatininu ≥ 50 ml/min (Cockcroft-Gault)
  2. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1000/ul
  3. Krevní destičky ≥ 75 000/ul
  4. Hemoglobin ≥ 8,0 mg/dl
  5. Bilirubin < 2 násobek nebo alkalický fosfát < 4 násobek horní hranice normy
• Od zápisu do tohoto studia se předpokládá minimálně 3 měsíce existence

• Žena ve fertilním věku (definovaná jako sexuálně zralá žena, která: 1 neprodělala hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii nebo 2, nebyla přirozeně postmenopauzální (amenorea po léčbě rakoviny nevylučuje možnost otěhotnění) musí mít negativní těhotenský test před léčbou.

  1. musí souhlasit se současným používáním dvou spolehlivých metod antikoncepce nebo s úplnou abstinencí od jakéhokoli heterosexuálního styku během následujících časových období souvisejících s touto studií: alespoň 4 týdny po ukončení studijní léčby.
  2. musí mít dva (sérum a moč) negativní těhotenský test během období screeningu
  3. musí mít negativní těhotenský test v séru a moči během 10-14 dnů a 24 hodin před zahájením léčby lenalidomidem
• Pacienti mužského pohlaví, kteří souhlasí s používáním účinné bariérové ​​antikoncepce během celého období léčby ve studii a do 30 dnů po poslední dávce léčby ve studii
• Pacienti, kteří rozumí obsahu výzkumného prohlášení a dobrovolně s ním písemně souhlasí a kteří jsou ochotni a schopni dodržet plán návštěv, plán léčby, laboratorní vyšetření a další testovací postupy

Kritéria vyloučení:

• Amyloidní amyloidóza s lehkým řetězcem bez postižení srdce
• Pacienti, kteří plánují podstoupit transplantaci autologních kmenových buněk nebo podstoupili transplantaci autologních kmenových buněk, zůstali v hematologické kompletní odpovědi
• Těhotné, kojící nebo neochotné používat vhodnou antikoncepci
• Mužští pacienti, kteří nejsou ochotni používat účinnou bariérovou antikoncepci během celého období léčby ve studii a do 30 dnů po poslední dávce léčby ve studii
• Pacienti s akutními infekcemi vyžadujícími nepermanentní léčbu (antibiotika, antibakteriální léky nebo antivirotika) do 14 dnů od prvního podání lenalidomidu nebo s anamnézou systémových mykotických infekcí a infekcí bez platných antimikrobiálních látek
• Jakákoli klinicky významná anamnéza genetických, ledvinových, neurologických, psychiatrických, endokrinních, metabolických, imunologických, kardiovaskulárních, plicních nebo jaterních onemocnění podle názoru zkoušejícího může narušovat dodržování protokolu nebo schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas.
• Pacienti se známou anamnézou alergie a přecitlivělosti na hodnocený přípravek, jejich analogická těla nebo podtypy obsažené v různých formách jakéhokoli přípravku
• Pacienti, kterým byla podána živá vakcína do 8 týdnů od první dávky léku
• Chemoterapie se schválenými nebo zkoumanými protinádorovými terapeutiky během 4 týdnů před zahájením této studie
• Pacienti, kteří nejsou schopni dobrovolně souhlasit s účastí ve studii nebo kteří nejsou ochotni se zúčastnit