Lenalidomid linii frontu w leczeniu amyloidozy AL obejmującej mięsień sercowy

Kryteria przyjęcia:

• Wiek powyżej 19 lat
• Pacjenci z amyloidozą łańcuchów lekkich amyloidu, którzy spełniają oba (A i B) z poniższych kryteriów

A. Zajęcie serca: spełnione jedno lub więcej z poniższych kryteriów

1. Echokardiografia: średnia grubość ściany > 12 mm i brak innych przyczyn sercowych
2. MRI serca: wynik CMR uznawano za pozytywny w kierunku kardiomiopatii amyloidowej, jeśli występowały nieprawidłowości morfologiczne i strukturalne zgodne z rozpoznaniem (pogrubienie ściany lewej komory [LV], prawej komory [RV] lub przegroda międzyprzedsionkowa i powiększenie dwuprzedsionkowe) w połączeniu z nieprawidłowym zerowaniem mięśnia sercowego oraz rozproszone lub nieregularne opóźnione wzmocnienie mięśnia lewej komory po podaniu gadolinu.
3. N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego: > 332 ng/l przy braku niewydolności nerek

B. Historia narażenia na lenalidomid: uczestnicy nigdy nie powinni być narażeni na lenalidomid w ciągu ostatnich 5 lat.

• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 3

• W ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia pacjenci muszą spełniać następujące kliniczne kryteria laboratoryjne:

  1. Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 3,0 mg/dl lub klirens kreatyniny ≥ 50 ml/minutę (Cockcroft-Gault)
  2. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1000/ul
  3. Płytki krwi ≥ 75 000/ul
  4. Hemoglobina ≥ 8,0 mg/dl
  5. Bilirubina < 2 razy lub fosforan alkaliczny < 4 razy górna granica normy
• Oczekuje się co najmniej 3 miesięcy istnienia od momentu zapisania się na to badanie

• Kobieta zdolna do zajścia w ciążę (jest definiowana jako kobieta dojrzała płciowo, która: 1 nie przeszła histerektomii lub obustronnego wycięcia jajników lub 2, nie była naturalnie po menopauzie (brak miesiączki po leczeniu onkologicznym nie wyklucza zdolności do zajścia w ciążę) musi mieć negatywny wynik test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia.

  1. muszą wyrazić zgodę na jednoczesne stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji lub całkowitą abstynencję od wszelkich stosunków heteroseksualnych w następujących okresach czasu związanych z tym badaniem: przez co najmniej 4 tygodnie po przerwaniu leczenia w ramach badania.
  2. musi mieć dwa negatywne testy ciążowe (z surowicy i moczu) w okresie przesiewowym
  3. musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy i moczu w ciągu 10-14 dni i 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia lenalidomidem
• Pacjenci płci męskiej, którzy zgodzą się stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną przez cały okres leczenia badanym lekiem i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
• Pacjenci, którzy rozumieją i dobrowolnie zgadzają się na treść oświadczenia badawczego na piśmie oraz którzy są chętni i zdolni do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

• Amyloidoza łańcuchów lekkich amyloidu bez zajęcia serca
• Pacjenci, którzy planują autologiczny przeszczep komórek macierzystych lub otrzymali autologiczny przeszczep komórek macierzystych, zachowali całkowitą odpowiedź hematologiczną
• Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania odpowiedniej antykoncepcji
• Pacjenci płci męskiej, którzy nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji mechanicznej przez cały okres leczenia badanym lekiem i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
• Pacjenci z ostrymi zakażeniami wymagającymi leczenia niestałego (antybiotyki, leki przeciwbakteryjne lub przeciwwirusowe) w ciągu 14 dni od pierwszego podania lenalidomidu lub z ogólnoustrojowymi zakażeniami grzybiczymi w wywiadzie oraz zakażeniami bez ważnych leków przeciwdrobnoustrojowych
• Zdaniem badacza każda klinicznie istotna historia chorób genetycznych, nerek, neurologicznych, psychiatrycznych, endokrynologicznych, metabolicznych, immunologicznych, sercowo-naczyniowych, płuc lub wątroby może zakłócać przestrzeganie protokołu lub zdolność pacjenta do wyrażenia świadomej zgody.
• Pacjenci ze stwierdzoną w wywiadzie alergią i nadwrażliwością na badany produkt, ich analogiczne ciała lub podtypy zawarte w różnych postaciach dowolnego preparatu
• Pacjenci, którym podano żywą szczepionkę w ciągu 8 tygodni od podania pierwszej dawki leku
• Chemioterapia z użyciem zatwierdzonych lub badanych leków przeciwnowotworowych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem tego badania
• Pacjenci, którzy nie są w stanie dobrowolnie wyrazić zgody na udział w badaniu lub nie chcą w nim uczestniczyć